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RAAV2/8-hCYP4V2 在 Bietti 结晶营养不良 (BCD) 患者中的安全性研究

2023年6月1日 更新者：Beijing Tongren Hospital

RAAV2/8-hCYP4V2 基因替代治疗药物在 Bietti 结晶营养不良 (BCD) 患者中作为单次视网膜下注射给药的安全性试验

主要目的：评估 rAAV2/8-hCYP4V2 基因替代治疗药物作为单次视网膜下注射在 Bietti 结晶营养不良 (BCD) 患者中的安全性。

次要目的：初步探讨rAAV2/8-hCYP4V2基因替代治疗药物的临床疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对 BCD 患者的 ZVS101e 的单臂、开放标签和单中心研究。 总共将招收 12 名参与者。 视网膜外科医生将通过视网膜下注射来管理载体。 然后在 2 年内测量 ZVS101e 的安全性、有效性和载体脱落特性。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 第一阶段早期

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • 招聘中
        • Beijing Tongren Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 1) 知情同意时年龄≥18岁；
  • 2) 临床诊断为比埃蒂晶体营养不良 (BCD) 的患者；
  • 3) 基因检测证实携带两种CYP4V2致病变异；
  • 4) 满足以下目标眼选择标准： 最佳矫正视力在2.3 LogMAR和0.5 LogMAR之间（包括2.3 LogMAR和0.5 LogMAR，相当于Snellen手动视力为20/63）；无影响眼底检查、视力检查和视网膜功能检查的屈光介质混浊；受试者两只眼中视力较差的一只眼为目标眼，对侧眼为对照眼。 注意：对于所有受试者，只有一只眼睛将用作“目标眼”。 如果双眼均符合纳入标准且视力具有可比性，则目标眼将由研究者进行医学确定。
  • 5) 同意从研究开始至给药后2年采取有效的避孕措施；
  • 6）自愿参加本次临床试验并签署知情同意书。

排除标准：

  • 1）患者缺乏足够的视网膜光感受器，视网膜光感受器小于1个视盘面积或黄斑部视网膜厚度小于100μm；
  • 2) 现有或预先存在继发于 BCD 的脉络膜新生血管 (CNV) 病变，或其他干扰眼部疾病（（例如，高屈光不正、视网膜血管炎等）），可能妨碍手术或干扰判读研究终点；
  • 3)筛选前6个月内曾使用过可能影响实验观察的药物（如雷珠单抗、贝伐珠单抗、阿柏西普、康柏西普）；
  • 4) 目标眼的先前眼内手术（例如 PDT、睫状体玻璃体切除术、视网膜激光治疗）
  • 5) 目前正在或可能需要全身性服用可引起眼部毒性的药物，如补骨脂素、利塞膦酸盐或他莫昔芬；
  • 6）过敏体质（如对两种或两种以上药物和食物过敏者）；
  • 7) 体检异常、生命体征、实验室检查（血常规、尿常规、血生化、凝血功能、免疫学检查、女性血妊娠）、12导联心电图、X线胸片检查结果有临床意义的异常；参与本研究可能会增加受试者的风险或干扰研究者评估的数据解释；
  • 8) 过去或现在有任何可能影响试验安全或药物体内过程的病史，尤其是心血管、肝、肾、内分泌、胃肠、肺、神经、血液、肿瘤、免疫等方面的病史或代谢紊乱和其他研究者认为具有临床意义的疾病；
  • 9) 入组前3个月内参加过任何药品或医疗器械临床试验；
  • 10) 免疫学检测rAAV中和抗体>1:1000；
  • 11) 妊娠或哺乳期女性；
  • 12)携带其他眼科致病突变
  • 13) 其他任何导致研究者认定受试者不适合本研究的情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：单臂
参加该研究的所有患者将在一只眼睛中接受单次视网膜下注射 ZVS101e
药品：rAAV2/8-hCYP4V2
rAAV2/8-hCYP4V2由奇格诺沃公司开发，含有携带人CYP4V2基因的重组腺相关病毒血清型8（rAAV8）载体
其他名称：
  • rAAV8-hCYP4V2
  • ZVS101e

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件发生率
大体时间：24个月
不良事件、生命体征、身体检查、眼科的发生率该事件不需要与治疗有因果关系。
24个月
严重不良事件的发生率
大体时间：24个月

严重不良事件 (SAE) 是在任何剂量下导致以下情况的任何不良医学事件：

结果死亡；危及生命，指患者在事件发生时有死亡风险的事件；它不是指假设如果更严重的话可能会导致死亡的事件；严重或永久性残疾/无行为能力，其中残疾是指严重破坏和损害一个人执行正常生活功能的能力；需要住院治疗或延长现有住院治疗；先天性异常或出生缺陷；其他医学上重要的事件
24个月
ZVS101e 治疗后基线的临床重要变化
大体时间：24个月
临床上重要的变化包括身体检查异常、生命体征、心电图、实验室检查结果（化学、血液学、尿液分析）和眼科检查结果（BCVA、裂隙灯检查、眼底镜检查、IOP、眼底照相、FAF、OCT、OCTA）。
24个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
ZVS101e 治疗后 BCVA 相对于基线的平均变化
大体时间：24个月
将使用糖尿病视网膜病变早期治疗研究 (ETDRS) 图表评估双眼的 BCVA
24个月
视野中基线的变化
大体时间：24个月
将通过 Humphrey 视野计评估视野，分析 VFI、MD、PSD 的变化。
24个月
对比敏感度相对于基线的变化
大体时间：24个月
将使用 CSV-1000E 仪器测量对比敏感度相对于基线的变化。
24个月
多亮度移动性测试 (MLMT) 中的基线变化
大体时间：24个月
MLMT 在 7 个照明级别中的 1 个或更多级别进行评估，范围从 400 勒克斯（明亮的办公室）到 1 勒克斯（无月的夏夜）。 分数范围在 -1（最差）和 6（最好）之间。
24个月
OCTA 基线的变化
大体时间：24个月
OCTA 检查视网膜和脉络膜血管。 将分析视网膜和脉络膜血管灌注面积、血管体积和血管指数。
24个月
微观视野中基线的变化
大体时间：24个月
将使用 MP-3 测量微观视野，分析视网膜光敏感度的变化。
24个月
MfERG 中基线的变化
大体时间：24个月
测量将根据国际临床视觉电生理学会（ISCEV）的标准进行。将分析黄斑部视网膜功能的变化。
24个月
视网膜厚度相对于基线的变化
大体时间：24个月
将使用 OCT 评估双眼的视网膜厚度。
24个月
NEI VFQ-25 总分相对于基线的变化
大体时间：24个月
国家眼科研究所 25 项视觉功能问卷 (NEI VFQ-25) 由一组 25 个视觉目标问题组成，代表 11 个视觉相关结构。 所有项目都进行评分，因此高分代表更好的功能。 然后将每个项目转换为 0 到 100 的等级，以便将可能的最低分数和最高分数分别设置为 0 分和 100 分。
24个月
眼底自发荧光 (FAF) 相对于基线的变化
大体时间：24个月
FAF 是一种非侵入性测试，用于探索视网膜色素上皮细胞/光感受器复合体的健康和代谢状态。
24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Beijing Tongren Hospital

调查人员

  • 首席研究员：wenbin Wei, Doctor、Vice President of Beijing Tongren Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年4月21日

初级完成 (估计的)

2024年1月25日

研究完成 (估计的)

2024年4月29日

研究注册日期

首次提交

2021年1月11日

首先提交符合 QC 标准的

2021年1月20日

首次发布 (实际的)

2021年1月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年6月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月1日

最后验证

2022年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ZVS101e-01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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