비에티 결정질 이영양증(BCD) 환자에서 rAAV2/8-hCYP4V2의 안전성 연구
2023년 6월 1일 업데이트: Beijing Tongren Hospital
비에티 결정질 이영양증(BCD) 환자에게 단일 망막하 주사로 투여된 rAAV2/8-hCYP4V2 유전자 대체 요법 약물의 안전성 시험
1차 목적: 비에티 결정질 이영양증(BCD) 환자에게 단일 망막하 주사로 투여되는 rAAV2/8-hCYP4V2 유전자 대체 요법 약물의 안전성을 평가하기 위함입니다.
2차 목표: rAAV2/8-hCYP4V2 유전자 대체 요법 약물의 임상적 효과를 예비적으로 조사합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 BCD 환자에서 ZVS101e에 대한 단일군, 공개 라벨 및 단일 센터 연구입니다.
총 12명의 참가자가 등록됩니다.
망막 외과 의사는 망막하 주사로 벡터를 투여할 것입니다.
그런 다음 ZVS101e의 안전성, 효능 및 벡터 쉐딩 특성을 2년에 걸쳐 측정합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: wenbin wei, Doctor
- 전화번호: 13701255115
- 이메일: tr_weiwenbin@163.com
연구 연락처 백업
- 이름: xiuli Zhao, Doctor
- 전화번호: 18811612056
- 이메일: xiulizhao@medmail.com.cn
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100730
- 모병
- Beijing Tongren Hospital
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연락하다:
- wenbin wei, Doctor
- 전화번호: 13701255115
- 이메일: tr_weiwenbin@163.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 1) 정보에 입각한 동의 시점에 18세 이상
- 2) 비에티 결정질 이영양증(BCD)의 임상 진단을 받은 환자;
- 3) 유전자 검사 결과 CYP4V2의 2가지 병원성 변이체가 확인됨;
- 4) 다음 목표 눈 선택 기준 충족: 2.3 LogMAR과 0.5 LogMAR 사이의 최고 교정 시력(2.3 LogMAR과 0.5 LogMAR 포함, Snellen 손 움직임의 시력이 20/63에 해당); 안저 검사, 육안 검사 및 망막 기능 검사에 영향을 미치는 굴절 매체 혼탁 없음; 피험자의 두 눈 중 시력이 더 나쁜 눈이 목표 눈이고 반대쪽 눈이 대조 눈입니다. 참고: 모든 피사체에 대해 한쪽 눈만 "대상 눈"으로 사용됩니다. 두 눈이 포함 기준을 충족하고 시력이 비슷한 경우 대상 눈은 조사자가 의학적으로 결정합니다.
- 5) 연구 시작부터 투여 후 2년까지 효과적인 피임 조치를 취하는 데 동의함;
- 6) 본 임상시험에 자발적으로 참여하고 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
제외 기준:
- 1) 망막 광수용체가 충분하지 않거나, 망막 광수용체가 시신경유두 면적 1개 미만이거나 황반에서 망막 두께가 100㎛ 미만인 환자;
- 2) BCD에 이차적인 맥락막 신생혈관(CNV) 병변 또는 수술을 방해하거나 해석을 방해할 수 있는 다른 눈 상태(예: 고굴절 이상, 망막 혈관염 등)를 방해하는 기존 또는 기존의 연구 종점;
- 3) 스크리닝 전 6개월 이내에 실험적 관찰에 영향을 미칠 수 있는 약물(라니비주맙, 베바시주맙, 애플리버셉트, 컨버셉트 등)의 과거 사용;
- 4) 대상 눈에 대한 이전 안내 수술(예: PDT, 유리체절제술, 망막레이저치료)
- 5) psoralen, risedronate 또는 tamoxifen과 같은 안구 독성을 유발할 수 있는 전신 약물을 현재 복용 중이거나 필요로 할 수 있습니다.
- 6) 알레르기 체질(2가지 이상의 약물 및 식품에 알레르기가 있는 자 등)
- 7) 신체검사 이상, 활력징후, 실험실 검사(혈액일과, 소변일정, 혈액생화학, 응고기능, 면역학적 검사, 여성혈액임신), 12유도 심전도, 임상적으로 유의한 이상소견이 있는 X선 흉부방사선 소견, 이 연구에 참여하는 것이 피험자의 위험을 증가시키거나 조사자가 평가한 데이터 해석을 방해할 수 있는 경우;
- 8) 시험의 안전성 또는 약물의 생체 내 과정에 영향을 미칠 수 있는 과거 또는 현재의 병력, 특히 심혈관, 간, 신장, 내분비, 위장관, 폐, 신경, 혈액, 종양, 면역의 병력이 있는 자 또는 조사자에 의해 임상적으로 중요하다고 생각되는 대사 장애 및 기타;
- 9) 등록 전 3개월 이내에 의약품 또는 의료기기 임상시험에 참여한 경우
- 10) 면역학적 시험에 의해 rAAV > 1:1000에 대한 중화 항체;
- 11) 임신 또는 수유기 여성의 경우
- 12) 기타 안과 병원성 돌연변이를 보유
- 13) 연구자가 참가자를 결정하게 하는 기타 조건이 본 연구에 부적합합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 암
연구에 등록한 모든 환자는 한쪽 눈에 ZVS101e를 단일 망막하 주사를 받게 됩니다.
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rAAV2/8-hCYP4V2는 Chigenovo Co., Ltd.에서 개발했으며 인간 CYP4V2 유전자를 보유하는 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 8(rAAV8) 벡터를 포함합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 발생
기간: 24개월
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유해 사례, 활력 징후, 신체 검사, 안과의 발생 유해 사례(AE)는 제품을 투여한 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 사건입니다. 이벤트는 치료와 인과 관계를 가질 필요가 없습니다.
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24개월
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중대한 이상반응 발생
기간: 24개월
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심각한 이상반응(SAE)은 다음과 같은 결과를 초래하는 임의의 복용량에서 발생하는 뜻하지 않은 의학적 사건입니다. 결과적으로 사망; 생명을 위협하는 경우는 사건 당시 환자가 사망할 위험이 있는 사건을 의미합니다. 더 심했다면 사망에 이르게 했을 가능성이 있는 사건을 언급하지 않습니다. 중대하거나 영구적인 장애/무능력. 여기서 장애는 정상적인 생활 기능을 수행할 수 있는 개인의 능력에 심각한 방해 및 손상을 의미합니다. 입원 환자 입원 또는 기존 입원 연장이 필요합니다. 선천적 기형 또는 선천적 결함; 기타 의학적으로 중요한 사건 |
24개월
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ZVS101e 치료 후 베이스라인에서 임상적으로 중요한 변화
기간: 24개월
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비정상적인 신체 검사, 활력 징후, ECG, 실험실 소견(화학, 혈액학, 소변 검사) 및 안과 소견(BCVA, 세극등 검사, 검안경 검사, IOP, 자금 사진, FAF, OCT, OCTA)을 포함하는 임상적으로 중요한 변화.
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ZVS101e 치료 후 BCVA의 기준선 대비 평균 변화
기간: 24개월
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당뇨병성 망막증 연구(ETDRS) 차트의 조기 치료를 사용하여 양쪽 눈의 BCVA를 평가합니다.
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24개월
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시야의 기준선에서 변경
기간: 24개월
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Humphrey 시야 측정으로 시야를 평가하고 VFI, MD, PSD의 변화를 분석합니다.
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24개월
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대비 감도의 기준선에서 변경
기간: 24개월
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콘트라스트 감도의 기준선으로부터의 변화는 CSV-1000E 장비를 사용하여 측정됩니다.
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24개월
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다중 휘도 이동성 테스트(MLMT)의 기준선에서 변경
기간: 24개월
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MLMT는 400lux(밝은 조명 사무실)에서 1lux(달이 없는 여름 밤) 범위의 7단계 조도 중 1개 이상에서 평가되었습니다.
점수 범위는 -1(최악)에서 6(최상) 사이입니다.
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24개월
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OCTA의 기준선에서 변경
기간: 24개월
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OCTA는 망막 및 맥락막 혈관을 검사합니다.
망막 및 맥락막 혈관 관류 영역, 혈관 부피 및 혈관 지수를 분석합니다.
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24개월
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Microperimetry의 기준선에서 변경
기간: 24개월
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Microperimetry는 MP-3를 사용하여 측정되며 망막 빛 감도의 변화가 분석됩니다.
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24개월
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MfERG의 기준선에서 변경
기간: 24개월
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측정은 ISCEV(International Society for Clinical Electrophysiology of Vision) 기준에 따라 진행되며 황반에서 망막 기능의 변화를 분석하게 된다.
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24개월
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망막 두께의 기준선에서 변경
기간: 24개월
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망막 두께는 OCT를 사용하여 양쪽 눈에 대해 평가됩니다.
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24개월
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NEI VFQ-25 총점의 기준선에서 변경
기간: 24개월
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National Eye Institute의 25개 항목 시각 기능 설문지(NEI VFQ-25)는 11개의 시각 관련 구조를 나타내는 25개의 시각 대상 질문으로 구성된 기본 세트로 구성됩니다.
모든 항목은 높은 점수가 더 나은 기능을 나타내도록 점수가 매겨집니다.
그런 다음 각 항목은 0~100점 척도로 변환되어 가능한 최저 점수와 최고 점수가 각각 0점과 100점으로 설정됩니다.
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24개월
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안저 자가형광(FAF)의 기준선에서 변경
기간: 24개월
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FAF는 망막 색소 상피 세포/광수용기 복합체의 건강 및 대사 상태를 탐색하기 위한 비침습적 테스트입니다.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: wenbin Wei, Doctor, Vice President of Beijing Tongren Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 4월 21일
기본 완료 (추정된)
2024년 1월 25일
연구 완료 (추정된)
2024년 4월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 1월 20일
처음 게시됨 (실제)
2021년 1월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 1일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
비에티의 결정질 이영양증에 대한 임상 시험
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rAAV2/8-hCYP4V2에 대한 임상 시험
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