Bietti 結晶性ジストロフィー (BCD) 患者における rAAV2/8-hCYP4V2 の安全性試験

包含基準:

• 1) 同意取得時の年齢が18歳以上である。
• 2) Biettiの結晶性ジストロフィー（BCD）の臨床診断を受けた患者;
• 3) 遺伝子検査でCYP4V2の2つの病的バリアントを保有することが確認されました;
• 4) 次の対象眼の選択基準を満たす: 2.3 LogMAR から 0.5 LogMAR の間の最良の矯正視力 (2.3 LogMAR および 0.5 LogMAR を含み、20/63 への手移動のスネレン視力に相当);眼底検査、視覚検査、網膜機能検査に影響を与える屈折媒体の曇りはありません。被験者の両眼のうち、視力の悪い方の眼を対象眼、反対側の眼を対照眼とする。 注: すべての被験者について、片目のみが「対象の目」として使用されます。 両眼が選択基準を満たし、視力が同等である場合、対象となる眼は研究者によって医学的に決定されます。
• 5) 試験開始から投与後2年まで有効な避妊措置を講じることに同意する患者;
• 6) 本治験に自発的に参加し、同意書に署名した患者。

除外基準:

• 1) 患者は十分な網膜光受容体を欠いている、網膜光受容体が視神経乳頭領域 1 つ未満、または黄斑の網膜の厚さが 100 μm 未満である。
• 2) BCD に続発する脈絡膜血管新生 (CNV) 病変の既存または既存の、または干渉する他の眼の状態 (例えば、高屈折異常、網膜血管炎など) は、手術を妨げたり、解釈を妨げたりする可能性があります。研究のエンドポイント;
• 3) スクリーニング前6ヶ月以内の実験的観察に影響を与える可能性のある医薬品の先使用（ラニビズマブ、ベバシズマブ、アフリベルセプト、コンベルセプトなど）；
• 4) 標的眼における以前の眼内手術 (例えば、 PDT、扁平部硝子体手術、網膜レーザー治療）
• 5) ソラレン、リセドロネート、またはタモキシフェンなどの眼毒性を引き起こす可能性のある全身薬を現在服用しているか、または必要とする可能性がある;
• 6) アレルギー体質（2種類以上の薬や食品にアレルギーのある方など）;
• 7) 異常な身体検査、バイタル サイン、臨床検査 (採血ルーチン、尿ルーチン、血液生化学、凝固機能、免疫学的検査、女性の血液妊娠)、12 誘導心電図、臨床的に重大な異常を伴う X 線胸部 X 線写真所見、およびこの研究への参加が被験者のリスクを増加させるか、研究者によって評価されたデータ解釈を妨げる可能性がある場合;
• 8) 試験の安全性または薬物の in vivo プロセスに影響を与える可能性のある過去または現在の病歴、特に心血管、肝臓、腎臓、内分泌、胃腸、肺、神経、血液、腫瘍、免疫の病歴があるまたは代謝障害および治験責任医師が臨床的に重要であると考えるその他の疾患;
• 9) 登録前3か月以内の医薬品または医療機器の臨床試験への参加;;
• １０）免疫学的試験によるｒＡＡＶ＞１：１０００に対する抗体の中和；
• 11) 妊娠中または授乳期の女性の場合;
• 12)その他の眼科病原性変異の保有
• 13) 治験責任医師が参加者を本試験に適さないと判断させるその他の条件。