探索基因疗法对血友病患者及其家人生活的影响 (Exigency)
2023年2月28日 更新者：Haemnet
该研究计划旨在研究基因治疗在已经或将要接受基因治疗的血友病患者和家庭的多元化社区中的真实经验和影响。
研究概览
详细说明
这是一项前瞻性观察性多队列定性研究，将在血友病社区内的不同群体中进行，这些群体的生活可能受到基因治疗的影响。
该研究旨在让讲英语的患者及其家人通过叙述叙述来讲述自己的生活故事。 这些叙述代表了真实的经验分享，并提供了对这些患者和家庭如何应对血友病的见解。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
69
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Oxfordshire
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Oxford、Oxfordshire、英国、OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 100年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
取样方法
非概率样本
研究人群
血友病患者及其家庭成员
描述
纳入标准：
- 在早期剂量探索研究中同意并接受基因治疗的 A 型或 B 型血友病患者及其家庭成员
- 根据早期研究结果同意基因治疗试验的 A 型或 B 型血友病患者及其家庭成员
- 同意基因治疗试验但退出、退出或不符合研究资格的 A 型或 B 型血友病患者，以及他们的家庭成员
- 绝对对基因治疗不感兴趣或不知道的 A 型或 B 型血友病患者及其家庭成员
- 对基因治疗感兴趣但尚未接受基因治疗的 A 型或 B 型血友病患者
- 已书面同意参与研究的人员
- 所有参与者的年龄均≥16 岁。
排除标准：
- 如果参与者不会说英语（采访）或不同意参加研究，他们将被排除在外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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早期剂量发现队列
参与早期剂量发现研究的血友病患者
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定性半结构化面试
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随后的研究组队列
参与后续基因治疗研究的血友病患者
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定性半结构化面试
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退出/不合格队列
被撤回或被证明不符合资格的血友病患者
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定性半结构化面试
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不感兴趣的队列
对基因治疗绝对不感兴趣的血友病患者
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定性半结构化面试
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未提供队列
对基因治疗感兴趣但没有机会参与的血友病患者
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定性半结构化面试
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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患者期望
大体时间：每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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探索英国患者和家庭对基因治疗的期望及其在当代和未来血友病管理中的地位
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每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生活经验
大体时间：每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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了解接受过基因治疗的人的生活经历
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每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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基因治疗的影响
大体时间：每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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了解基因治疗对大家庭的尚未“看不见”的影响
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每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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不合格的影响
大体时间：每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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了解不符合基因治疗试验资格的影响
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每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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退出的影响
大体时间：每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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了解退出基因治疗对个人的影响以及他们对血友病护理的持续态度
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每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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为什么不感兴趣
大体时间：每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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了解为什么一些患者和家庭选择不参加基因治疗试验作为一种治疗选择
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每个参与者和家庭成员将参加一个 1 小时的半结构化定性访谈，其中将使用扎根理论方法讨论和分析他的病情、既往治疗和基因治疗经验的经历
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年8月13日
初级完成 (实际的)
2023年2月28日
研究完成 (实际的)
2023年2月28日
研究注册日期
首次提交
2021年1月15日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月20日
首次发布 (实际的)
2021年1月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月28日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
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