Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udforskning af genterapiens indvirkning på livet for mennesker med hæmofili og deres familier (Exigency)

28. februar 2023 opdateret af: Haemnet
Dette studieprogram har til formål at undersøge den virkelige verden oplevelse og virkning af genterapi i et mangfoldigt samfund af mennesker og familier, der er ramt af hæmofili, som har været eller vil blive udsat for genterapi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en prospektiv observationel multikohorte kvalitativ forskningsundersøgelse, der skal udføres blandt forskellige grupper inden for hæmofilisamfundet, hvis liv kan være blevet påvirket af genterapi.

Undersøgelsen er designet til at give engelsktalende patienter og deres familier mulighed for at fortælle deres egne livshistorier gennem narrative beretninger. Fortællingerne repræsenterer en sand deling af erfaringer og giver indsigt i, hvordan disse patienter og familier håndterer hæmofili.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

69

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 100 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mennesker med hæmofili og et medlem af deres familie

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personer med hæmofili A eller B, som har givet samtykke til og har gennemgået genterapi i de tidlige dosisfindende undersøgelser, og et medlem af deres familie
  • Mennesker med hæmofili A eller B, der har givet samtykke til et genterapiforsøg efter resultaterne af de tidlige undersøgelser, og et medlem af deres familie
  • Personer med hæmofili A eller B, som har givet samtykke til et genterapiforsøg, men som trak sig tilbage, blev trukket tilbage fra eller var ude af stand til at deltage i undersøgelsen, og et medlem af deres familie
  • Mennesker med hæmofili A eller B, som bestemt ikke er interesserede i eller uvidende om genterapi og et medlem af deres familie
  • Personer med hæmofili A eller B, som er interesserede i, men ikke er blevet tilbudt genterapi
  • De, der har givet skriftligt samtykke til at være med i undersøgelsen
  • Alle deltagere vil være ≥16 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagerne vil blive udelukket, hvis de ikke taler engelsk (til interviewene) eller ikke giver samtykke til at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Tidlig dosisfindende kohorte
Mennesker med hæmofili, som deltog i de tidlige dosisfindingsundersøgelser
Andet: Kvalitativt interview
Kvalitativt semistruktureret interview
Efterfølgende undersøgelser gruppekohorte
Mennesker med hæmofili, som deltog i efterfølgende genterapiundersøgelser
Andet: Kvalitativt interview
Kvalitativt semistruktureret interview
Tilbagetrukket/ikke kvalificeret kohorte
Personer med hæmofili, som blev trukket tilbage eller viste sig ikke at være berettigede
Andet: Kvalitativt interview
Kvalitativt semistruktureret interview
Ikke interesseret kohorte
Mennesker med hæmofili, som bestemt ikke er interesserede i genterapi
Andet: Kvalitativt interview
Kvalitativt semistruktureret interview
Ikke tilbudt kohorte
Mennesker med hæmofili, som er interesserede i genterapi, men som ikke har haft mulighed for at deltage
Andet: Kvalitativt interview
Kvalitativt semistruktureret interview

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
patientens forventninger
Tidsramme: Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang
At udforske de forventninger, som patienter og familier i Storbritannien har til genterapi og dens position i nutidig og fremtidig behandling af hæmofili
Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Levet oplevelse
Tidsramme: Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang
At forstå den levede oplevelse af mennesker, der har gennemgået genterapi
Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang
Effekten af ​​genterapi
Tidsramme: Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang
At forstå den endnu "usynlige" effekt af genterapi på den udvidede familie
Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang
Virkningen af ​​udelukkelse
Tidsramme: Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang
For at forstå virkningen af ​​uegnethed til genterapiforsøg
Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang
Indvirkning af tilbagetrækning
Tidsramme: Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang
At forstå virkningen af ​​tilbagetrækning fra genterapi på individer og deres fortsatte holdning til deres hæmofilibehandling
Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang
Hvorfor ikke interesseret
Tidsramme: Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang
For at forstå, hvorfor nogle patienter og familier vælger ikke at deltage i genterapiforsøg som en behandlingsmulighed
Hver deltager og familiemedlem vil deltage i et 1 times semistruktureret kvalitativt interview, hvor hans oplevelser af hans tilstand, tidligere behandling og erfaring med genterapi vil blive diskuteret og analyseret ved hjælp af en grounded theory tilgang

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Haemnet

Samarbejdspartnere

UniQure Biopharma B.V.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Simon P Fletcher, Researcher

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

28. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

26. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • v3Nov2020

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kvalitativt interview

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner