En utforskning av genterapins inverkan på livet för personer med blödarsjuka och deras familjer (Exigency)
28 februari 2023 uppdaterad av: Haemnet
Detta studieprogram syftar till att undersöka den verkliga upplevelsen och effekten av genterapi i en mångfaldig gemenskap av människor och familjer som drabbats av blödarsjuka som har varit eller kommer att exponeras för genterapi.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en prospektiv observationell multipel kohort kvalitativ forskningsstudie som ska genomföras bland olika grupper inom hemofilisamhället vars liv kan ha påverkats av genterapi.
Studien är utformad för att låta engelsktalande patienter och deras familjer berätta sina egna livshistorier genom berättelser. Berättelserna representerar ett verkligt utbyte av erfarenheter och ger insikt i hur dessa patienter och familjer hanterar blödarsjuka.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
69
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Storbritannien, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år till 100 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Personer med blödarsjuka och en familjemedlem
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Personer med hemofili A eller B som samtyckte till och har genomgått genterapi i de tidiga dosfinnande studierna och en medlem av deras familj
- Personer med hemofili A eller B som samtyckte till en genterapiprövning efter resultaten av de tidiga studierna och en familjemedlem
- Personer med hemofili A eller B som samtyckte till en genterapiprövning men som drog sig ur, drogs ur eller var olämpliga för studien och en familjemedlem
- Personer med hemofili A eller B som definitivt inte är intresserade av eller omedvetna om genterapi och en medlem av deras familj
- Personer med hemofili A eller B som är intresserade av men inte erbjudits genterapi
- De som har gett skriftligt samtycke till att vara med i studien
- Alla deltagare kommer att vara ≥16 år.
Exklusions kriterier:
- Deltagare kommer att uteslutas om de inte talar engelska (för intervjuerna) eller inte samtycker till att delta i studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Tidig dossökningskohort
Personer med blödarsjuka som deltog i de tidiga dosavstämningsstudierna
|
Kvalitativ semistrukturerad intervju
|
|
Efterföljande studier gruppkohort
Personer med blödarsjuka som deltagit i efterföljande genterapistudier
|
Kvalitativ semistrukturerad intervju
|
|
Indragen/icke kvalificerad kohort
Personer med blödarsjuka som dragits tillbaka eller visat sig vara olämpliga
|
Kvalitativ semistrukturerad intervju
|
|
Ej intresserad kohort
Personer med blödarsjuka som definitivt inte är intresserade av genterapi
|
Kvalitativ semistrukturerad intervju
|
|
Erbjuds inte kohort
Personer med blödarsjuka som är intresserade av genterapi men inte har haft möjlighet att delta
|
Kvalitativ semistrukturerad intervju
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
patientens förväntningar
Tidsram: Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
Att utforska de förväntningar som patienter och familjer i Storbritannien har på genterapi och dess ställning i modern och framtida behandling av hemofili
|
Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Levd erfarenhet
Tidsram: Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
Att förstå den levda erfarenheten av människor som genomgått genterapi
|
Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
|
Effekten av genterapi
Tidsram: Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
För att förstå den ännu "osynliga" effekten av genterapi på den utökade familjen
|
Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
|
Inverkan av obehörighet
Tidsram: Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
För att förstå effekten av olämplighet för genterapiförsök
|
Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
|
Effekten av uttag
Tidsram: Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
För att förstå effekterna av uttag från genterapi på individer och deras pågående inställning till deras hemofilivård
|
Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
|
Varför inte intresserad
Tidsram: Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
För att förstå varför vissa patienter och familjer väljer att inte delta i genterapiprövningar som ett behandlingsalternativ
|
Varje deltagare och familjemedlem kommer att delta i en 1 timmes semistrukturerad kvalitativ intervju där hans erfarenheter av hans tillstånd, tidigare behandling och erfarenhet av genterapi kommer att diskuteras och analyseras med hjälp av en grundad teori.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Simon P Fletcher, Researcher
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 augusti 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
28 februari 2023
Avslutad studie (Faktisk)
28 februari 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 januari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 januari 2021
Första postat (Faktisk)
26 januari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 mars 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 februari 2023
Senast verifierad
1 februari 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- v3Nov2020
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .