Uma exploração do impacto da terapia genética na vida de pessoas com hemofilia e suas famílias (Exigency)
28 de fevereiro de 2023 atualizado por: Haemnet
Este programa de estudo visa examinar a experiência do mundo real e o impacto da terapia genética em uma comunidade diversificada de pessoas e famílias afetadas pela hemofilia que foram ou serão expostas à terapia genética.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo prospectivo observacional de pesquisa qualitativa de coorte múltipla a ser conduzido entre diversos grupos dentro da comunidade de hemofilia cujas vidas podem ter sido impactadas pela terapia genética.
O estudo foi projetado para permitir que pacientes falantes de inglês e suas famílias contem suas próprias histórias de vida por meio de relatos narrativos. As narrativas representam um verdadeiro compartilhamento de experiências e oferecem uma visão sobre como esses pacientes e familiares lidam com a hemofilia.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
69
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 100 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pessoas com hemofilia e um membro de sua família
Descrição
Critério de inclusão:
- Pessoas com hemofilia A ou B que consentiram e foram submetidas à terapia genética nos primeiros estudos de determinação de dose e um membro de sua família
- Pessoas com hemofilia A ou B que consentiram em um teste de terapia genética após os resultados dos primeiros estudos e um membro de sua família
- Pessoas com hemofilia A ou B que consentiram em um teste de terapia genética, mas que desistiram, foram retiradas ou não eram elegíveis para o estudo, e um membro de sua família
- Pessoas com hemofilia A ou B que definitivamente não estão interessadas ou desconhecem a terapia genética e um membro de sua família
- Pessoas com hemofilia A ou B que estão interessadas, mas não receberam terapia genética
- Aqueles que deram consentimento por escrito para participar do estudo
- Todos os participantes terão ≥16 anos.
Critério de exclusão:
- Os participantes serão excluídos se não falarem inglês (para as entrevistas) ou não consentirem em participar do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Coorte de descoberta de dose precoce
Pessoas com hemofilia que participaram dos estudos iniciais de determinação de dose
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Entrevista semiestruturada qualitativa
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Grupo de estudos subsequentes coorte
Pessoas com hemofilia que participaram de estudos subsequentes de terapia genética
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Entrevista semiestruturada qualitativa
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Coorte retirada/inelegível
Pessoas com hemofilia que foram retiradas ou comprovadamente inelegíveis
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Entrevista semiestruturada qualitativa
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Coorte não interessada
Pessoas com hemofilia que definitivamente não estão interessadas em terapia genética
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Entrevista semiestruturada qualitativa
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Coorte não oferecida
Pessoas com hemofilia que estão interessadas em terapia genética, mas não tiveram a oportunidade de participar
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Entrevista semiestruturada qualitativa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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expectativas do paciente
Prazo: Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Explorar as expectativas que pacientes e famílias no Reino Unido têm em relação à terapia genética e sua posição no tratamento contemporâneo e futuro da hemofilia
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Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Experiência vivida
Prazo: Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Compreender a experiência vivida por pessoas que se submeteram à terapia gênica
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Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Impacto da terapia genética
Prazo: Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Compreender o impacto ainda "invisível" da terapia genética na família alargada
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Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Impacto da inelegibilidade
Prazo: Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Para entender o impacto da inelegibilidade para testes de terapia genética
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Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Impacto da retirada
Prazo: Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Compreender o impacto da retirada da terapia genética nos indivíduos e sua atitude contínua em relação ao tratamento da hemofilia
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Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Por que não está interessado
Prazo: Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Compreender por que alguns pacientes e familiares optam por não participar de ensaios de terapia gênica como opção de tratamento
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Cada participante e membro da família participará de uma entrevista qualitativa semiestruturada de 1 hora, onde suas experiências de sua condição, tratamento anterior e experiência de terapia genética serão discutidas e analisadas usando uma abordagem de teoria fundamentada
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Simon P Fletcher, Researcher
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Real)
28 de fevereiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
28 de fevereiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de janeiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de janeiro de 2021
Primeira postagem (Real)
26 de janeiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de março de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de fevereiro de 2023
Última verificação
1 de fevereiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- v3Nov2020
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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