Een verkenning van de impact van gentherapie op het leven van mensen met hemofilie en hun families (Exigency)
28 februari 2023 bijgewerkt door: Haemnet
Dit studieprogramma heeft tot doel de praktijkervaring en impact van gentherapie te onderzoeken in een diverse gemeenschap van mensen en families die getroffen zijn door hemofilie en die zijn of zullen worden blootgesteld aan gentherapie.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een prospectieve, observationele, kwalitatieve onderzoeksstudie met meerdere cohorten die zal worden uitgevoerd onder diverse groepen binnen de hemofiliegemeenschap van wie het leven mogelijk is beïnvloed door gentherapie.
De studie is ontworpen om Engelssprekende patiënten en hun families in staat te stellen hun eigen levensverhalen te vertellen door middel van verhalende verslagen. De verhalen vertegenwoordigen een echte uitwisseling van ervaringen en bieden inzicht in hoe deze patiënten en families omgaan met hemofilie.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
69
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Mensen met hemofilie en een familielid
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mensen met hemofilie A of B die hebben ingestemd met en gentherapie hebben ondergaan in de vroege dosisbepalingsonderzoeken en een lid van hun familie
- Mensen met hemofilie A of B die instemden met een proef met gentherapie na de resultaten van de vroege studies en een lid van hun familie
- Mensen met hemofilie A of B die instemden met een proef met gentherapie, maar die zich terugtrokken, werden teruggetrokken uit of niet in aanmerking kwamen voor de studie, en een lid van hun familie
- Mensen met hemofilie A of B die absoluut niet geïnteresseerd zijn in of niet op de hoogte zijn van gentherapie en een familielid
- Mensen met hemofilie A of B die geïnteresseerd zijn in gentherapie, maar geen aanbod hebben gekregen
- Degenen die schriftelijke toestemming hebben gegeven om deel te nemen aan het onderzoek
- Alle deelnemers zullen ≥16 jaar zijn.
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemers worden uitgesloten als ze geen Engels spreken (voor de interviews) of niet instemmen met deelname aan het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Cohort voor vroege dosisbepaling
Mensen met hemofilie die deelnamen aan de vroege dosisbepalingsonderzoeken
|
Kwalitatief semigestructureerd interview
|
|
Latere studies groepscohort
Mensen met hemofilie die deelnamen aan daaropvolgende onderzoeken naar gentherapie
|
Kwalitatief semigestructureerd interview
|
|
Ingetrokken/ongeschikt cohort
Mensen met hemofilie die zijn teruggetrokken of niet in aanmerking kwamen
|
Kwalitatief semigestructureerd interview
|
|
Niet geïnteresseerd cohort
Mensen met hemofilie die absoluut niet geïnteresseerd zijn in gentherapie
|
Kwalitatief semigestructureerd interview
|
|
Niet aangeboden cohort
Mensen met hemofilie die geïnteresseerd zijn in gentherapie maar niet in de gelegenheid zijn geweest om deel te nemen
|
Kwalitatief semigestructureerd interview
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
verwachtingen van de patiënt
Tijdsspanne: Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
Om de verwachtingen te onderzoeken die patiënten en families in het VK hebben van gentherapie en de positie ervan in de hedendaagse en toekomstige hemofiliebehandeling
|
Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geleefde ervaring
Tijdsspanne: Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
De geleefde ervaring begrijpen van mensen die gentherapie hebben ondergaan
|
Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
|
Impact van gentherapie
Tijdsspanne: Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
De nog "ongeziene" impact van gentherapie op de uitgebreide familie begrijpen
|
Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
|
Gevolgen van niet-subsidiabiliteit
Tijdsspanne: Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
De impact begrijpen van het niet in aanmerking komen voor proeven met gentherapie
|
Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
|
Gevolgen van intrekking
Tijdsspanne: Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
De impact begrijpen van het stoppen met gentherapie op individuen en hun voortdurende houding ten opzichte van hun hemofiliezorg
|
Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
|
Waarom geen interesse
Tijdsspanne: Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
Begrijpen waarom sommige patiënten en families ervoor kiezen om niet deel te nemen aan onderzoeken naar gentherapie als behandelingsoptie
|
Elke deelnemer en elk familielid nemen deel aan een semi-gestructureerd kwalitatief interview van 1 uur waarin zijn ervaringen met zijn aandoening, eerdere behandeling en ervaring met gentherapie worden besproken en geanalyseerd met behulp van een gefundeerde theoriebenadering
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Simon P Fletcher, Researcher
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 augustus 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 februari 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 februari 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 januari 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 januari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 januari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 maart 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 februari 2023
Laatst geverifieerd
1 februari 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- v3Nov2020
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .