Zkoumání dopadu genové terapie na životy lidí s hemofilií a jejich rodin (Exigency)
28. února 2023 aktualizováno: Haemnet
Tento studijní program si klade za cíl prozkoumat reálné zkušenosti a dopad genové terapie v různorodé komunitě lidí a rodin postižených hemofilií, kteří byli nebo budou vystaveni genové terapii.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je prospektivní observační vícekohortová kvalitativní výzkumná studie, která má být provedena mezi různými skupinami v rámci hemofilické komunity, jejichž životy mohly být ovlivněny genovou terapií.
Studie je navržena tak, aby umožnila anglicky mluvícím pacientům a jejich rodinám vyprávět své vlastní životní příběhy prostřednictvím narativních příběhů. Vyprávění představuje skutečné sdílení zkušeností a nabízí pohled na to, jak se tito pacienti a rodiny vyrovnávají s hemofilií.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
69
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Lidé s hemofilií a členové jejich rodiny
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Lidé s hemofilií A nebo B, kteří souhlasili s genovou terapií a podstoupili ji v raných studiích pro zjištění dávky, a členové jejich rodiny
- Lidé s hemofilií A nebo B, kteří souhlasili se studiem genové terapie na základě výsledků prvních studií, a člen jejich rodiny
- Lidé s hemofilií A nebo B, kteří souhlasili se zkouškou genové terapie, ale odstoupili, byli ze studie vyřazeni nebo byli pro ni nezpůsobilí, a členové jejich rodiny
- Lidé s hemofilií A nebo B, kteří se rozhodně nezajímají o genovou terapii nebo o ní nevědí, a členové jejich rodiny
- Lidé s hemofilií A nebo B, kteří mají zájem o genovou terapii, ale nebyla jim nabídnuta
- Ti, kteří dali písemný souhlas s účastí ve studii
- Všichni účastníci budou starší 16 let.
Kritéria vyloučení:
- Účastníci budou vyloučeni, pokud nemluví anglicky (pro rozhovory) nebo nesouhlasí s účastí ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Kohorta pro zjištění časné dávky
Lidé s hemofilií, kteří se zúčastnili raných studií pro zjištění dávky
|
Kvalitativní polostrukturovaný rozhovor
|
|
Skupinová kohorta následných studií
Lidé s hemofilií, kteří se účastnili následných studií genové terapie
|
Kvalitativní polostrukturovaný rozhovor
|
|
Stažená/nezpůsobilá kohorta
Lidé s hemofilií, kteří byli staženi nebo se ukázali jako nezpůsobilí
|
Kvalitativní polostrukturovaný rozhovor
|
|
Kohorta bez zájmu
Lidé s hemofilií, kteří rozhodně nemají zájem o genovou terapii
|
Kvalitativní polostrukturovaný rozhovor
|
|
Nenabídnutá kohorta
Lidé s hemofilií, kteří mají zájem o genovou terapii, ale neměli příležitost se zúčastnit
|
Kvalitativní polostrukturovaný rozhovor
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
očekávání pacientů
Časové okno: Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
Prozkoumat očekávání, která mají pacienti a rodiny ve Spojeném království od genové terapie a její postavení v současné a budoucí léčbě hemofilie
|
Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prožitá zkušenost
Časové okno: Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
Porozumět žité zkušenosti lidí, kteří prošli genovou terapií
|
Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
|
Vliv genové terapie
Časové okno: Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
Abychom pochopili dosud „neviditelný“ dopad genové terapie na širší rodinu
|
Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
|
Dopad nezpůsobilosti
Časové okno: Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
Porozumět dopadu nezpůsobilosti pro studie genové terapie
|
Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
|
Dopad stažení
Časové okno: Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
Porozumět dopadu vyřazení z genové terapie na jedince a jejich přetrvávající postoj k péči o hemofilii
|
Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
|
Proč nezajímat
Časové okno: Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
Abychom pochopili, proč se někteří pacienti a rodiny rozhodnou neúčastnit se studií genové terapie jako možnosti léčby
|
Každý účastník a člen rodiny se zúčastní 1 hodinového polostrukturovaného kvalitativního rozhovoru, kde budou diskutovány a analyzovány jeho zkušenosti s jeho stavem, předchozí léčbou a zkušenostmi s genovou terapií pomocí přístupu založeného na teorii.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Simon P Fletcher, Researcher
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. srpna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
28. února 2023
Dokončení studie (Aktuální)
28. února 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. ledna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. ledna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
26. ledna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. března 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. února 2023
Naposledy ověřeno
1. února 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- v3Nov2020
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .