遺伝子治療が血友病患者とその家族の生活に与える影響の調査 (Exigency)
2023年2月28日 更新者：Haemnet
この研究プログラムは、遺伝子治療にさらされた、またはさらされることになる血友病の影響を受けた人々や家族の多様なコミュニティにおける遺伝子治療の実際の経験と影響を調べることを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
これは、遺伝子治療によって生活に影響を与えた可能性のある血友病コミュニティ内の多様なグループ間で実施される、複数コホートの前向き観察研究です。
この研究は、英語を話す患者とその家族が物語を通して自分の人生の物語を語れるように設計されています。 物語は、経験の真の共有を表しており、これらの患者と家族が血友病にどのように対処しているかについての洞察を提供します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
69
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Oxfordshire
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Oxford、Oxfordshire、イギリス、OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～100年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
血友病患者とその家族
説明
包含基準:
- 血友病AまたはBの血友病患者で、初期の用量設定試験で遺伝子治療に同意し、受けた人およびその家族
- 初期の研究結果を受けて遺伝子治療の治験に同意した血友病AまたはB患者とその家族
- 遺伝子治療の治験に同意したが、辞退したか、辞退したか、治験に不適格となった血友病AまたはBの患者とその家族
- 血友病AまたはBの血友病患者で、遺伝子治療にまったく興味がない、またはそのことを知らない人およびその家族
- 血友病AまたはBの患者で、遺伝子治療に興味はあるが提供されていない人
- 研究への参加について書面による同意を与えた者
- すべての参加者は16歳以上です。
除外基準:
- 参加者は、英語を話せない場合（インタビューのため）、または研究への参加に同意しない場合は除外されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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早期線量発見コホート
早期用量設定試験に参加した血友病患者
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定性的半構造化インタビュー
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その後の研究グループのコホート
その後の遺伝子治療研究に参加した血友病患者
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定性的半構造化インタビュー
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撤回/不適格コホート
中止または不適格と証明された血友病患者
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定性的半構造化インタビュー
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興味のないコホート
絶対に遺伝子治療に興味のない血友病患者
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定性的半構造化インタビュー
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提供されていないコホート
遺伝子治療に興味はあるが参加する機会がなかった血友病の方
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定性的半構造化インタビュー
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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患者の期待
時間枠：各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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英国の患者と家族が遺伝子治療に期待することと、現在および将来の血友病管理におけるその位置付けを調査すること
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各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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生きた経験
時間枠：各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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遺伝子治療を受けた人々の生きた経験を理解する
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各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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遺伝子治療の影響
時間枠：各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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大家族に対する遺伝子治療のまだ「見えない」影響を理解すること
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各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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不適格の影響
時間枠：各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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遺伝子治療試験への不適格の影響を理解する
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各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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撤退の影響
時間枠：各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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遺伝子治療からの離脱が個人に与える影響と、血友病ケアに対する現在の態度を理解する
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各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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興味がない理由
時間枠：各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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一部の患者や家族が遺伝子治療の治験に治療の選択肢として参加しないことを選択する理由を理解する
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各参加者と家族は、1時間の半構造化された質的インタビューに参加し、彼の状態の経験、以前の治療、および遺伝子治療の経験について、根拠のある理論アプローチを使用して議論および分析されます
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年8月13日
一次修了 (実際)
2023年2月28日
研究の完了 (実際)
2023年2月28日
試験登録日
最初に提出
2021年1月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年1月20日
最初の投稿 (実際)
2021年1月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年2月28日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- v3Nov2020
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
定性面接の臨床試験
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Norwegian Institute of Public HealthStatistics Norway; Society of Interventional Oncology完了