Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus geeniterapian vaikutuksista hemofiliaa sairastavien ihmisten ja heidän perheidensä elämään (Exigency)

tiistai 28. helmikuuta 2023 päivittänyt: Haemnet
Tämän opinto-ohjelman tavoitteena on tutkia geeniterapian todellista kokemusta ja vaikutusta monimuotoiseen hemofiliasta kärsivien ihmisten ja perheiden yhteisöön, jotka ovat altistuneet tai tulevat altistumaan geeniterapialle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on potentiaalinen havainnollinen usean kohortin kvalitatiivinen tutkimus, joka suoritetaan hemofiliayhteisön eri ryhmille, joiden elämään geeniterapia on saattanut vaikuttaa.

Tutkimus on suunniteltu siten, että englanninkieliset potilaat ja heidän perheensä voivat kertoa omia elämäntarinoitaan kertomusten kautta. Tarinat edustavat todellista kokemusten jakamista ja tarjoavat näkemyksen siitä, kuinka nämä potilaat ja perheet selviävät hemofiliasta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

69

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 100 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Hemofiliaa sairastavat ihmiset ja heidän perheenjäsenensä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hemofilia A- tai B-potilaat, jotka ovat suostuneet geeniterapiaan ja joille on tehty geeniterapiaa varhaisissa annosmääritystutkimuksissa, ja heidän perheenjäsenensä
  • Hemofilia A- tai B-potilaat, jotka suostuivat geeniterapiatutkimukseen varhaisten tutkimusten tulosten perusteella ja heidän perheenjäsenensä
  • Hemofilia A- tai B-potilaat, jotka suostuivat geeniterapiatutkimukseen, mutta keskeyttivät tutkimuksen, keskeytettiin tutkimuksesta tai eivät olleet kelvollisia siihen, sekä heidän perheenjäsenensä
  • Ihmiset, joilla on hemofilia A tai B, jotka eivät todellakaan ole kiinnostuneita geeniterapiasta tai eivät tiedä siitä, ja heidän perheenjäsenensä
  • Ihmiset, joilla on hemofilia A tai B, jotka ovat kiinnostuneita geeniterapiasta, mutta joita ei ole tarjottu
  • Ne, jotka ovat antaneet kirjallisen suostumuksen osallistua tutkimukseen
  • Kaikki osallistujat ovat vähintään 16-vuotiaita.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat suljetaan pois, jos he eivät puhu englantia (haastatteluissa) tai eivät suostu osallistumaan tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Varhaisen annoksen löytämisen kohortti
Hemofiliaa sairastavat ihmiset, jotka osallistuivat varhaisen annoksen löytämiseen
Muut: Laadullinen haastattelu
Laadullinen puolistrukturoitu haastattelu
Myöhemmät opinnot ryhmäkohortti
Hemofiliaa sairastavat ihmiset, jotka osallistuivat myöhempiin geeniterapiatutkimuksiin
Muut: Laadullinen haastattelu
Laadullinen puolistrukturoitu haastattelu
Peruutettu/ei kelvollinen kohortti
Hemofiliaa sairastavat henkilöt, jotka lopetettiin tai jotka osoittautuivat kelpaamattomiksi
Muut: Laadullinen haastattelu
Laadullinen puolistrukturoitu haastattelu
Ei kiinnostunut kohortti
Hemofiliaa sairastavat ihmiset, jotka eivät todellakaan ole kiinnostuneita geeniterapiasta
Muut: Laadullinen haastattelu
Laadullinen puolistrukturoitu haastattelu
Ei tarjottu kohorttia
Hemofiliaa sairastavat ihmiset, jotka ovat kiinnostuneita geeniterapiasta, mutta joilla ei ole ollut mahdollisuutta osallistua siihen
Muut: Laadullinen haastattelu
Laadullinen puolistrukturoitu haastattelu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
potilaan odotukset
Aikaikkuna: Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.
Tutkia potilaiden ja perheiden odotuksia geeniterapialta Yhdistyneessä kuningaskunnassa ja sen asemaa nykyajan ja tulevan hemofilian hoidossa
Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elänyt kokemus
Aikaikkuna: Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.
Ymmärtää geeniterapian saaneiden ihmisten kokemuksia
Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.
Geeniterapian vaikutus
Aikaikkuna: Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.
Ymmärtää geeniterapian vielä "näkemätön" vaikutus suurperheeseen
Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.
Kelpoisuuden vaikutukset
Aikaikkuna: Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.
Ymmärtää geeniterapiatutkimuksiin kelpaamattomuuden vaikutus
Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.
Peruuttamisen vaikutus
Aikaikkuna: Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.
Ymmärtää geeniterapiasta vetäytymisen vaikutusta yksilöihin ja heidän jatkuvaa suhtautumistaan ​​hemofilian hoitoon
Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.
Miksei kiinnosta
Aikaikkuna: Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.
Ymmärtää, miksi jotkut potilaat ja perheet eivät halua osallistua geeniterapiatutkimuksiin hoitovaihtoehtona
Jokainen osallistuja ja perheenjäsen osallistuu 1 tunnin puolistrukturoituun kvalitatiiviseen haastatteluun, jossa keskustellaan ja analysoidaan hänen kokemuksiaan tilastaan, aikaisemmasta hoidostaan ​​ja geeniterapiakokemuksestaan.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Haemnet

Yhteistyökumppanit

UniQure Biopharma B.V.

Tutkijat

  • Päätutkija: Simon P Fletcher, Researcher

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 13. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. helmikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • v3Nov2020

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Laadullinen haastattelu

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Armenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa