Une exploration de l'impact de la thérapie génique sur la vie des personnes atteintes d'hémophilie et de leurs familles (Exigency)
28 février 2023 mis à jour par: Haemnet
Ce programme d'étude vise à examiner l'expérience et l'impact réels de la thérapie génique dans une communauté diversifiée de personnes et de familles touchées par l'hémophilie qui ont été ou seront exposées à la thérapie génique.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Il s'agit d'une étude prospective observationnelle de recherche qualitative à cohortes multiples qui sera menée auprès de divers groupes au sein de la communauté hémophile dont la vie peut avoir été affectée par la thérapie génique.
L'étude est conçue pour permettre aux patients anglophones et à leurs familles de raconter leurs propres histoires de vie à travers des récits narratifs. Les récits représentent un véritable partage d'expériences et offrent un aperçu de la façon dont ces patients et leurs familles font face à l'hémophilie.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
69
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Royaume-Uni, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans à 100 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les personnes atteintes d'hémophilie et un membre de leur famille
La description
Critère d'intégration:
- Les personnes atteintes d'hémophilie A ou B qui ont consenti et ont subi une thérapie génique dans les premières études de recherche de dose et un membre de leur famille
- Les personnes atteintes d'hémophilie A ou B qui ont consenti à un essai de thérapie génique suite aux résultats des premières études et un membre de leur famille
- Les personnes atteintes d'hémophilie A ou B qui ont consenti à un essai de thérapie génique mais qui se sont retirées, ont été retirées ou n'étaient pas éligibles pour l'étude, et un membre de leur famille
- Les personnes atteintes d'hémophilie A ou B qui ne sont absolument pas intéressées ou ignorantes de la thérapie génique et un membre de leur famille
- Les personnes atteintes d'hémophilie A ou B qui sont intéressées par la thérapie génique mais qui ne s'en sont pas vu proposer
- Ceux qui ont donné leur consentement écrit pour participer à l'étude
- Tous les participants auront ≥16 ans.
Critère d'exclusion:
- Les participants seront exclus s'ils ne parlent pas anglais (pour les entretiens) ou s'ils ne consentent pas à participer à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Cohorte de recherche de dose précoce
Personnes atteintes d'hémophilie qui ont participé aux premières études de recherche de dose
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Entretien semi-directif qualitatif
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Cohorte du groupe d'études ultérieures
Personnes atteintes d'hémophilie ayant participé à des études de thérapie génique ultérieures
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Entretien semi-directif qualitatif
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Cohorte retirée/inadmissible
Personnes atteintes d'hémophilie qui ont été retirées ou qui se sont avérées inéligibles
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Entretien semi-directif qualitatif
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Cohorte non intéressée
Les personnes atteintes d'hémophilie qui ne sont certainement pas intéressées par la thérapie génique
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Entretien semi-directif qualitatif
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Cohorte non offerte
Les personnes atteintes d'hémophilie qui s'intéressent à la thérapie génique mais qui n'ont pas eu l'occasion d'y participer
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Entretien semi-directif qualitatif
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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attentes des patients
Délai: Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Explorer les attentes des patients et des familles au Royaume-Uni vis-à-vis de la thérapie génique et sa place dans la gestion contemporaine et future de l'hémophilie
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Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Expérience vécue
Délai: Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Comprendre le vécu des personnes ayant suivi une thérapie génique
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Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Impact de la thérapie génique
Délai: Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Comprendre l'impact encore "invisible" de la thérapie génique sur la famille élargie
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Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Incidence de l'inéligibilité
Délai: Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Comprendre l'impact de l'inéligibilité aux essais de thérapie génique
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Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Impact du retrait
Délai: Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Comprendre l'impact du sevrage de la thérapie génique sur les individus et leur attitude continue vis-à-vis de leur prise en charge de l'hémophilie
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Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Pourquoi pas intéressé
Délai: Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Comprendre pourquoi certains patients et familles choisissent de ne pas participer aux essais de thérapie génique comme option de traitement
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Chaque participant et membre de la famille prendra part à un entretien qualitatif semi-structuré d'une heure où ses expériences de son état, son traitement antérieur et son expérience de la thérapie génique seront discutés et analysés à l'aide d'une approche théorique fondée.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Simon P Fletcher, Researcher
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 août 2020
Achèvement primaire (Réel)
28 février 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
28 février 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 janvier 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 janvier 2021
Première publication (Réel)
26 janvier 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 mars 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 février 2023
Dernière vérification
1 février 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- v3Nov2020
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .