A génterápia hemofíliás emberek és családjaik életére gyakorolt hatásának feltárása (Exigency)
2023. február 28. frissítette: Haemnet
Ez a tanulmányi program célja, hogy megvizsgálja a génterápia valós tapasztalatait és hatását a hemofíliában szenvedő emberek és családok sokszínű közösségében, akik korábban vagy lesznek kitéve génterápiának.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy prospektív megfigyeléses, több kohorszos kvalitatív kutatás, amelyet a hemofíliás közösségen belüli különböző csoportok körében végeznek, akiknek életét a génterápia befolyásolhatta.
A tanulmány célja, hogy az angolul beszélő betegek és családjaik elmeséljék saját élettörténetüket narratív beszámolókon keresztül. A narratívák a tapasztalatok valódi megosztását jelentik, és betekintést nyújtanak abba, hogy ezek a betegek és családok hogyan birkóznak meg a hemofíliával.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
69
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Egyesült Királyság, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Hemofíliás emberek és családtagjaik
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A vagy B hemofíliában szenvedő betegek, akik beleegyeztek a génterápiába, és a korai dózismegállapítási vizsgálatok során azon estek át, valamint családtagjaik
- A vagy B típusú hemofíliában szenvedők, akik beleegyeztek egy génterápiás vizsgálatba a korai vizsgálatok eredményeit követően, valamint családtagjuk
- A vagy B típusú hemofíliában szenvedő emberek, akik beleegyeztek a génterápiás vizsgálatba, de visszavonták a vizsgálatot, kivonták őket, vagy nem voltak alkalmasak arra, valamint családtagjaik
- A vagy B hemofíliában szenvedő emberek, akik határozottan nem érdeklődnek a génterápia iránt, vagy nem tudnak róla, és családtagjaik
- A vagy B hemofíliában szenvedők, akik érdeklődnek a génterápia iránt, de nem ajánlották fel nekik
- Azok, akik írásban beleegyeztek a vizsgálatba
- Minden résztvevő 16 év feletti lesz.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevők kizárásra kerülnek, ha nem beszélnek angolul (az interjúkhoz), vagy nem járulnak hozzá a vizsgálatban való részvételhez.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Korai dóziskereső kohorsz
Haemophiliában szenvedők, akik részt vettek a korai dózismeghatározási vizsgálatokban
|
Kvalitatív félig strukturált interjú
|
|
Későbbi vizsgálatok csoport kohorsz
Hemofíliás emberek, akik részt vettek a későbbi génterápiás vizsgálatokban
|
Kvalitatív félig strukturált interjú
|
|
Visszavont/nem jogosult kohorsz
Olyan hemofíliás betegek, akiket visszavontak, vagy akiket alkalmatlannak bizonyultak
|
Kvalitatív félig strukturált interjú
|
|
Nem érdekelt kohorsz
Hemofíliás emberek, akiket határozottan nem érdekel a génterápia
|
Kvalitatív félig strukturált interjú
|
|
Nem ajánlott kohorsz
Olyan hemofíliás emberek, akik érdeklődnek a génterápia iránt, de nem volt lehetőségük részt venni
|
Kvalitatív félig strukturált interjú
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
türelmes elvárások
Időkeret: Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
Feltárni, hogy az Egyesült Királyságban a betegek és családok milyen elvárásokat támasztanak a génterápiával szemben, valamint annak helyzetét a mai és a jövőbeli hemofília kezelésében
|
Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Megélt tapasztalat
Időkeret: Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
A génterápián átesett emberek megélt tapasztalatainak megértése
|
Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
|
A génterápia hatása
Időkeret: Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
Megérteni a génterápia még "láthatatlan" hatását a kiterjesztett családra
|
Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
|
A jogosulatlanság hatása
Időkeret: Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
Megérteni a génterápiás vizsgálatokra való alkalmatlanság hatását
|
Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
|
A visszavonás hatása
Időkeret: Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
Megérteni a génterápiából való kivonás hatását az egyénekre és a hemofília ellátásához való folyamatos hozzáállásukra
|
Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
|
Miért nem érdekel
Időkeret: Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
Annak megértése, hogy egyes betegek és családok miért nem vesznek részt a génterápiás vizsgálatokban kezelési lehetőségként
|
Minden résztvevő és családtag részt vesz egy 1 órás félig strukturált kvalitatív interjún, ahol megvitatják és elemzik állapotával, korábbi kezelésével és génterápiás tapasztalataival kapcsolatos tapasztalatait, és elemzik egy megalapozott elméleti megközelítést.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Simon P Fletcher, Researcher
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. augusztus 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. február 28.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. február 28.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. január 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. január 20.
Első közzététel (Tényleges)
2021. január 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. március 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. február 28.
Utolsó ellenőrzés
2023. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- v3Nov2020
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .