Исследование влияния генной терапии на жизнь людей с гемофилией и их семей (Exigency)
28 февраля 2023 г. обновлено: Haemnet
Эта учебная программа направлена на изучение реального опыта и влияния генной терапии на различные сообщества людей и семей, страдающих гемофилией, которые подвергались или будут подвергаться генной терапии.
Обзор исследования
Подробное описание
Это проспективное обсервационное качественное исследование с несколькими когортами, которое будет проводиться среди различных групп в сообществе больных гемофилией, на жизнь которых могла повлиять генная терапия.
Исследование предназначено для того, чтобы позволить англоговорящим пациентам и их семьям рассказать истории своей жизни с помощью повествовательных рассказов. Рассказы представляют собой реальный обмен опытом и дают представление о том, как эти пациенты и их семьи справляются с гемофилией.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
69
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Соединенное Королевство, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 100 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Люди с гемофилией и члены их семей
Описание
Критерии включения:
- Люди с гемофилией А или В, которые согласились и прошли генную терапию в ранних исследованиях по подбору дозы, а также член их семьи
- Люди с гемофилией А или В, давшие согласие на испытание генной терапии по результатам ранних исследований, и член их семьи
- Люди с гемофилией A или B, которые согласились на испытание генной терапии, но отказались, были исключены из исследования или не имели права на участие в исследовании, а также член их семьи
- Люди с гемофилией А или В, которые определенно не интересуются генной терапией или не знают о ней, и член их семьи
- Люди с гемофилией А или В, которые заинтересованы в генной терапии, но им не предлагали
- Лица, давшие письменное согласие на участие в исследовании
- Всем участникам будет ≥16 лет.
Критерий исключения:
- Участники будут исключены, если они не говорят по-английски (для интервью) или не согласятся участвовать в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Когорта раннего обнаружения дозы
Люди с гемофилией, принимавшие участие в ранних исследованиях по подбору дозы
|
Качественное полуструктурированное интервью
|
|
Группа последующих исследований
Люди с гемофилией, принимавшие участие в последующих исследованиях генной терапии.
|
Качественное полуструктурированное интервью
|
|
Отозванная/неподходящая когорта
Люди с гемофилией, которые были отозваны или признаны непригодными
|
Качественное полуструктурированное интервью
|
|
Не заинтересованная когорта
Люди с гемофилией, которые определенно не заинтересованы в генной терапии
|
Качественное полуструктурированное интервью
|
|
Не предложенная когорта
Люди с гемофилией, которые заинтересованы в генной терапии, но не имели возможности принять участие
|
Качественное полуструктурированное интервью
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ожидания пациента
Временное ограничение: Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
Изучить ожидания пациентов и семей в Великобритании от генной терапии и ее место в современном и будущем лечении гемофилии.
|
Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Жизненный опыт
Временное ограничение: Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
Понять жизненный опыт людей, прошедших генную терапию.
|
Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
|
Влияние генной терапии
Временное ограничение: Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
Чтобы понять пока еще «невидимое» влияние генной терапии на расширенную семью
|
Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
|
Влияние дисквалификации
Временное ограничение: Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
Чтобы понять влияние неприемлемости для испытаний генной терапии
|
Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
|
Влияние вывода
Временное ограничение: Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
Чтобы понять влияние отказа от генной терапии на людей и их продолжающееся отношение к лечению гемофилии
|
Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
|
Почему не интересно
Временное ограничение: Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
Понять, почему некоторые пациенты и их семьи отказываются от участия в испытаниях генной терапии в качестве варианта лечения.
|
Каждый участник и член семьи примут участие в 1-часовом полуструктурированном качественном интервью, в котором его опыт своего состояния, предыдущее лечение и опыт генной терапии будут обсуждаться и анализироваться с использованием обоснованного теоретического подхода.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Simon P Fletcher, Researcher
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 августа 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 февраля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 февраля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 января 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 января 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 января 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 марта 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 февраля 2023 г.
Последняя проверка
1 февраля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- v3Nov2020
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Качественное интервью
-
Muazez küçükkayaЗавершенный
-
Ruhr University of BochumЗавершенныйПсихологическое заболеваниеГермания
-
Norwegian Institute of Public HealthStatistics Norway; Society of Interventional OncologyЗавершенныйПсихические расстройства | Расстройства, связанные с употреблением психоактивных веществ | Уход | УчастиеНорвегия