Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Untersuchung der Auswirkungen der Gentherapie auf das Leben von Menschen mit Hämophilie und ihren Familien (Exigency)

28. Februar 2023 aktualisiert von: Haemnet
Dieses Studienprogramm zielt darauf ab, die realen Erfahrungen und Auswirkungen der Gentherapie in einer vielfältigen Gemeinschaft von Menschen und Familien zu untersuchen, die von Hämophilie betroffen sind und einer Gentherapie ausgesetzt waren oder werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, beobachtende, qualitative Forschungsstudie mit mehreren Kohorten, die unter verschiedenen Gruppen innerhalb der Hämophilie-Gemeinschaft durchgeführt werden soll, deren Leben möglicherweise durch die Gentherapie beeinflusst wurde.

Die Studie soll es englischsprachigen Patienten und ihren Familien ermöglichen, ihre eigene Lebensgeschichte durch narrative Berichte zu erzählen. Die Erzählungen stellen einen echten Erfahrungsaustausch dar und bieten einen Einblick, wie diese Patienten und Familien mit Hämophilie umgehen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

69

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Menschen mit Hämophilie und ein Mitglied ihrer Familie

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Personen mit Hämophilie A oder B, die in den frühen Dosisfindungsstudien einer Gentherapie zugestimmt und sich einer Gentherapie unterzogen haben, sowie ein Familienmitglied
  • Menschen mit Hämophilie A oder B, die nach den Ergebnissen der frühen Studien in eine Gentherapiestudie eingewilligt haben, und ein Familienmitglied
  • Personen mit Hämophilie A oder B, die einer Gentherapiestudie zugestimmt haben, diese aber zurückgezogen haben, von der Studie ausgeschlossen wurden oder für die Studie nicht in Frage kamen, sowie ein Familienmitglied
  • Menschen mit Hämophilie A oder B, die definitiv kein Interesse an einer Gentherapie haben oder nichts davon wissen, und ein Familienmitglied
  • Menschen mit Hämophilie A oder B, die an einer Gentherapie interessiert sind, denen aber noch keine Gentherapie angeboten wurde
  • Diejenigen, die der Teilnahme an der Studie schriftlich zugestimmt haben
  • Alle Teilnehmer sind ≥16 Jahre.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer werden ausgeschlossen, wenn sie kein Englisch sprechen (für die Interviews) oder nicht einverstanden sind, an der Studie teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte zur frühen Dosisfindung
Personen mit Hämophilie, die an Studien zur frühen Dosisfindung teilgenommen haben
Sonstiges: Qualitatives Interview
Qualitatives halbstrukturiertes Interview
Nachfolgende Studiengruppenkohorte
Menschen mit Hämophilie, die an nachfolgenden Gentherapiestudien teilgenommen haben
Sonstiges: Qualitatives Interview
Qualitatives halbstrukturiertes Interview
Zurückgezogene/nicht teilnahmeberechtigte Kohorte
Personen mit Hämophilie, die zurückgezogen wurden oder sich als nicht förderfähig erwiesen haben
Sonstiges: Qualitatives Interview
Qualitatives halbstrukturiertes Interview
Nicht interessierte Kohorte
Menschen mit Hämophilie, die definitiv kein Interesse an einer Gentherapie haben
Sonstiges: Qualitatives Interview
Qualitatives halbstrukturiertes Interview
Kohorte nicht angeboten
Menschen mit Hämophilie, die an einer Gentherapie interessiert sind, aber keine Gelegenheit hatten, daran teilzunehmen
Sonstiges: Qualitatives Interview
Qualitatives halbstrukturiertes Interview

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patientenerwartungen
Zeitfenster: Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden
Erforschung der Erwartungen, die Patienten und Familien im Vereinigten Königreich an die Gentherapie haben, und ihrer Position im gegenwärtigen und zukünftigen Hämophilie-Management
Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gelebte Erfahrung
Zeitfenster: Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden
Um die gelebte Erfahrung von Menschen zu verstehen, die sich einer Gentherapie unterzogen haben
Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden
Auswirkungen der Gentherapie
Zeitfenster: Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden
Die noch „unsichtbaren“ Auswirkungen der Gentherapie auf die Großfamilie zu verstehen
Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden
Auswirkungen der Nichtberechtigung
Zeitfenster: Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden
Um die Auswirkungen der Nicht-Eignung für Gentherapie-Studien zu verstehen
Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden
Auswirkung des Widerrufs
Zeitfenster: Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden
Die Auswirkungen des Absetzens von der Gentherapie auf Einzelpersonen und ihre anhaltende Einstellung zu ihrer Hämophiliebehandlung zu verstehen
Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden
Warum kein Interesse
Zeitfenster: Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden
Um zu verstehen, warum einige Patienten und Familien sich gegen die Teilnahme an Gentherapiestudien als Behandlungsoption entscheiden
Jeder Teilnehmer und jedes Familienmitglied nimmt an einem 1-stündigen halbstrukturierten qualitativen Interview teil, in dem seine Erfahrungen mit seinem Zustand, früheren Behandlungen und Erfahrungen mit Gentherapie unter Verwendung eines Grounded-Theory-Ansatzes diskutiert und analysiert werden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Haemnet

Mitarbeiter

UniQure Biopharma B.V.

Ermittler

  • Hauptermittler: Simon P Fletcher, Researcher

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • v3Nov2020

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Qualitatives Interview

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Peru

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren