Una exploración del impacto de la terapia génica en la vida de las personas con hemofilia y sus familias (Exigency)
28 de febrero de 2023 actualizado por: Haemnet
Este programa de estudio tiene como objetivo examinar la experiencia del mundo real y el impacto de la terapia génica en una comunidad diversa de personas y familias afectadas por la hemofilia que han estado o estarán expuestas a la terapia génica.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo de investigación cualitativa observacional de múltiples cohortes que se llevará a cabo entre diversos grupos dentro de la comunidad de hemofilia cuyas vidas pueden haber sido afectadas por la terapia génica.
El estudio está diseñado para permitir que los pacientes de habla inglesa y sus familias cuenten sus propias historias de vida a través de relatos narrativos. Las narraciones representan un verdadero intercambio de experiencias y ofrecen información sobre cómo estos pacientes y sus familias enfrentan la hemofilia.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
69
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 100 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Personas con hemofilia y un miembro de su familia
Descripción
Criterios de inclusión:
- Personas con hemofilia A o B que dieron su consentimiento y se sometieron a terapia génica en los primeros estudios de búsqueda de dosis y un miembro de su familia
- Personas con hemofilia A o B que dieron su consentimiento para un ensayo de terapia génica luego de los resultados de los primeros estudios y un miembro de su familia
- Personas con hemofilia A o B que dieron su consentimiento para un ensayo de terapia génica pero que se retiraron, fueron retirados o no eran elegibles para el estudio, y un miembro de su familia.
- Personas con hemofilia A o B que definitivamente no están interesadas o desconocen la terapia génica y un miembro de su familia.
- Personas con hemofilia A o B que están interesadas en la terapia génica pero no se les ha ofrecido
- Aquellos que han dado su consentimiento por escrito para participar en el estudio.
- Todos los participantes tendrán ≥16 años.
Criterio de exclusión:
- Los participantes serán excluidos si no hablan inglés (para las entrevistas) o no dan su consentimiento para participar en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Cohorte de búsqueda temprana de dosis
Personas con hemofilia que participaron en los primeros estudios de búsqueda de dosis
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Entrevista cualitativa semiestructurada
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Cohorte del grupo de estudios posteriores
Personas con hemofilia que participaron en estudios posteriores de terapia génica.
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Entrevista cualitativa semiestructurada
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Cohorte retirado/no elegible
Personas con hemofilia que fueron retiradas o que resultaron no elegibles
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Entrevista cualitativa semiestructurada
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Cohorte no interesada
Personas con hemofilia que definitivamente no están interesadas en la terapia génica.
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Entrevista cualitativa semiestructurada
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Cohorte no ofrecida
Personas con hemofilia que están interesadas en la terapia génica pero no han tenido la oportunidad de participar
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Entrevista cualitativa semiestructurada
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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expectativas del paciente
Periodo de tiempo: Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Explorar las expectativas que los pacientes y las familias en el Reino Unido tienen sobre la terapia génica y su posición en el manejo contemporáneo y futuro de la hemofilia.
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Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Experiencia vivida
Periodo de tiempo: Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Comprender la experiencia vivida por personas que se han sometido a terapia génica
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Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Impacto de la terapia génica
Periodo de tiempo: Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Comprender el impacto aún "invisible" de la terapia génica en la familia extendida
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Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Impacto de la inelegibilidad
Periodo de tiempo: Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Comprender el impacto de la no elegibilidad para los ensayos de terapia génica
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Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Impacto de la retirada
Periodo de tiempo: Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Comprender el impacto del retiro de la terapia génica en las personas y su actitud constante hacia el cuidado de su hemofilia.
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Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Porque no me interesa
Periodo de tiempo: Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Comprender por qué algunos pacientes y familias optan por no participar en ensayos de terapia génica como opción de tratamiento.
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Cada participante y miembro de la familia participará en una entrevista cualitativa semiestructurada de 1 hora donde se discutirán y analizarán sus experiencias de su condición, tratamiento previo y experiencia de terapia génica utilizando un enfoque de teoría fundamentada.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Simon P Fletcher, Researcher
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de agosto de 2020
Finalización primaria (Actual)
28 de febrero de 2023
Finalización del estudio (Actual)
28 de febrero de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de enero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de enero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
26 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de marzo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de febrero de 2023
Última verificación
1 de febrero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- v3Nov2020
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Entrevista cualitativa
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