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Un'esplorazione dell'impatto della terapia genica sulla vita delle persone affette da emofilia e delle loro famiglie (Exigency)

28 febbraio 2023 aggiornato da: Haemnet
Questo programma di studio mira a esaminare l'esperienza e l'impatto della terapia genica nel mondo reale in una comunità diversificata di persone e famiglie affette da emofilia che sono state o saranno esposte alla terapia genica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di ricerca qualitativa prospettico osservazionale multiplo da condurre tra diversi gruppi all'interno della comunità dell'emofilia le cui vite potrebbero essere state influenzate dalla terapia genica.

Lo studio è progettato per consentire ai pazienti di lingua inglese e alle loro famiglie di raccontare le proprie storie di vita attraverso resoconti narrativi. Le narrazioni rappresentano una vera condivisione di esperienze e offrono informazioni su come questi pazienti e famiglie affrontano l'emofilia.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

69

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Persone affette da emofilia e un membro della loro famiglia

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Persone con emofilia A o B che hanno acconsentito e si sono sottoposte a terapia genica nei primi studi di determinazione della dose e un membro della loro famiglia
  • Persone con emofilia A o B che hanno acconsentito a una sperimentazione di terapia genica in seguito ai risultati dei primi studi e un membro della loro famiglia
  • Persone con emofilia A o B che hanno acconsentito a una sperimentazione di terapia genica ma che si sono ritirate, sono state ritirate o non erano ammissibili allo studio e un membro della loro famiglia
  • Persone con emofilia A o B che non sono assolutamente interessate o non sono a conoscenza della terapia genica e di un membro della loro famiglia
  • Persone con emofilia A o B che sono interessate ma a cui non è stata offerta la terapia genica
  • Coloro che hanno dato il consenso scritto a partecipare allo studio
  • Tutti i partecipanti avranno ≥16 anni.

Criteri di esclusione:

  • I partecipanti saranno esclusi se non parlano inglese (per le interviste) o non acconsentono a partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte per la determinazione precoce della dose
Persone con emofilia che hanno preso parte ai primi studi di determinazione della dose
Altro: Colloquio qualitativo
Intervista qualitativa semi strutturata
Coorte del gruppo di studi successivi
Persone con emofilia che hanno preso parte a successivi studi di terapia genica
Altro: Colloquio qualitativo
Intervista qualitativa semi strutturata
Coorte ritirata/non ammissibile
Persone con emofilia ritirate o dimostrate non idonee
Altro: Colloquio qualitativo
Intervista qualitativa semi strutturata
Gruppo non interessato
Le persone con emofilia che non sono assolutamente interessate alla terapia genica
Altro: Colloquio qualitativo
Intervista qualitativa semi strutturata
Coorte non offerta
Persone con emofilia interessate alla terapia genica ma che non hanno avuto l'opportunità di partecipare
Altro: Colloquio qualitativo
Intervista qualitativa semi strutturata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
aspettative del paziente
Lasso di tempo: Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria
Per esplorare le aspettative che i pazienti e le famiglie nel Regno Unito hanno della terapia genica e la sua posizione nella gestione dell'emofilia contemporanea e futura
Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esperienza vissuta
Lasso di tempo: Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria
Comprendere l'esperienza vissuta delle persone che si sono sottoposte a terapia genica
Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria
Impatto della terapia genica
Lasso di tempo: Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria
Comprendere l'impatto ancora "non visto" della terapia genica sulla famiglia allargata
Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria
Impatto dell'inammissibilità
Lasso di tempo: Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria
Comprendere l'impatto dell'inammissibilità agli studi di terapia genica
Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria
Impatto del ritiro
Lasso di tempo: Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria
Comprendere l'impatto del ritiro dalla terapia genica sugli individui e il loro atteggiamento in corso nei confronti della cura dell'emofilia
Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria
Perché non interessato
Lasso di tempo: Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria
Comprendere perché alcuni pazienti e famiglie scelgono di non partecipare a studi di terapia genica come opzione terapeutica
Ogni partecipante e membro della famiglia prenderà parte a un'intervista qualitativa semi strutturata di 1 ora in cui le sue esperienze sulla sua condizione, il trattamento precedente e l'esperienza della terapia genica saranno discusse e analizzate utilizzando un approccio basato sulla teoria

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Haemnet

Collaboratori

UniQure Biopharma B.V.

Investigatori

  • Investigatore principale: Simon P Fletcher, Researcher

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

28 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • v3Nov2020

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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