慢性非细菌性骨髓炎国际登记处 (CHOIR) (CHOIR)
2024年7月27日 更新者：Yongdong (Dan) Zhao、Seattle Children's Hospital
该研究的目的是建立慢性复发性多灶性骨髓炎 (CRMO)/慢性非细菌性骨髓炎 (CNO) 的前瞻性疾病登记，以调查疾病的自然病程和患者对 5 年以上不同临床管理的反应。
研究概览
地位
招聘中
详细说明
慢性非细菌性骨髓炎（CNO）是一种自身炎症性骨病，主要影响儿童和青少年。 临床表现范围从轻微且有时有限的单灶性疾病到严重、慢性活动性或复发性多骨炎症。 后者被称为慢性复发性多灶性骨髓炎（CRMO）。 在这里，我们将使用术语“CNO”来指代该疾病的整个谱系。 如果未及早识别或未充分治疗，CNO 可能会并发椎体压缩性骨折、脊柱后凸和下肢长度差异。 CNO 的诊断是通过排除鉴别诊断中的其他疾病来做出的，包括恶性肿瘤（白血病、淋巴瘤和原发性或转移性骨肿瘤）、朗格汉斯细胞组织细胞增多症和感染。 临床评估结合血清炎症参数和影像学研究，特别是磁共振成像（MRI），对于 CNO1 疾病活动的诊断和监测至关重要。
由于儿科风湿病学家的临床治疗实践存在显着差异，儿童关节炎和风湿病研究联盟 (CARRA) 已在儿童关节炎和风湿病研究联盟 (CARRA) 内为 CNO 制定了标准化治疗方案（共识治疗计划，CTP），CARRA 是一个由儿科风湿病学家和研究人员组成的北美组织NSAID 难治性病程和/或活动性脊柱病变的患者2。 这些 CTP 为儿科风湿病学家提供了一个机会，通过前瞻性数据收集对 CNO 进行比较有效性研究。 CRMO/CNO 工作组由来自北美的儿科风湿病学家以及对 CNO 研究合作感兴趣的国际同事组成。 此外，Wipff 等人描述了严重疾病的危险因素。基于大型回顾性队列研究3。 他们的结果可能会通过一项独立的前瞻性队列研究得到验证。 自 19724 年首次描述以来，迄今为止，只有一项关于 CNO 的前瞻性研究。 因此，我们建议建立 CNO 患者国际登记处以实现上述目标。 由于缺乏前瞻性研究，CNO 的长期结果仍然未知。 据估计，至少 50% 的 CNO 患者在成年后仍需要治疗 CNO 的药物。 我们的研究将收集临床数据并提供有价值的数据来描述长期结果。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
2000
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Yongdong (Dan) Zhao, MD, PhD
- 电话号码：206-987-2000
- 邮箱：crmoresearch@seattlechildrens.org
学习地点
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- 招聘中
- Seattle Children's Hospital
-
接触：
- Joshua Scheck, BS
- 电话号码：206-987-2000
- 邮箱：crmoresearch@seattlechildrens.org
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 17年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
诊断为 CNO/CRMO 且 NSAIDs 无效和/或有活动性脊柱损伤的儿童
描述
纳入标准：
- - 入学年龄等于或小于 21 岁
- 入组后 12 周内 STIR 上存在骨水肿或 MRI 上 T2 脂肪饱和度序列
- 全身成像评估（WB MRI 或骨闪烁显像）
- 骨活检以排除感染或恶性肿瘤，除非骨病变遵循典型分布或存在 IBD、银屑病或掌跖脓疱病
排除标准：
- - 恶性肿瘤病史或当前恶性肿瘤
- 目前传染性骨髓炎
- 所选治疗药物的禁忌症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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疾病缓解抗风湿药，DMARD
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对 NSAIDs 无效后 CNO/CRMO 患儿的二线治疗
对 NSAIDs 无效后 CNO/CRMO 患儿的二线治疗
其他名称：
对 NSAIDs 无效后 CNO/CRMO 患儿的二线治疗
其他名称：
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肿瘤坏死因子抑制剂 TNFi
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对 NSAIDs 无效后 CNO/CRMO 患儿的二线治疗
其他名称：
对 NSAIDs 无效后 CNO/CRMO 患儿的二线治疗
其他名称：
对 NSAIDs 无效后 CNO/CRMO 患儿的二线治疗
其他名称：
对 NSAIDs 无效后 CNO/CRMO 患儿的二线治疗
其他名称：
对 NSAIDs 无效后 CNO/CRMO 患儿的二线治疗
其他名称：
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双膦酸盐
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对 NSAIDs 无效后 CNO/CRMO 患儿的二线治疗
其他名称：
对 NSAIDs 无效后 CNO/CRMO 患儿的二线治疗
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非甾体抗炎药
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一线治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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CNO疾病活动评分的变化
大体时间：3-6个月
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疾病活动评分计算为临床病灶数、患者整体评估 (0-10)、医师整体评估 (0-10) 的总和
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3-6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MRI 上的 CNO 病灶总数
大体时间：3-6个月
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如前所述，来自 MRI 的 CNO 病灶总数 (Zhao, et al.
J Rheum 2019) 将用于监测子集中的反应
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3-6个月
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安全监控
大体时间：5年
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将报告严重不良事件，包括需要静脉注射抗生素的感染、恶性肿瘤、血液学、肝脏、皮肤病学副作用
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5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Zhao Y, Wu EY, Oliver MS, Cooper AM, Basiaga ML, Vora SS, Lee TC, Fox E, Amarilyo G, Stern SM, Dvergsten JA, Haines KA, Rouster-Stevens KA, Onel KB, Cherian J, Hausmann JS, Miettunen P, Cellucci T, Nuruzzaman F, Taneja A, Barron KS, Hollander MC, Lapidus SK, Li SC, Ozen S, Girschick H, Laxer RM, Dedeoglu F, Hedrich CM, Ferguson PJ; Chronic Nonbacterial Osteomyelitis/Chronic Recurrent Multifocal Osteomyelitis Study Group and the Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance Scleroderma, Vasculitis, Autoinflammatory and Rare Diseases Subcommittee. Consensus Treatment Plans for Chronic Nonbacterial Osteomyelitis Refractory to Nonsteroidal Antiinflammatory Drugs and/or With Active Spinal Lesions. Arthritis Care Res (Hoboken). 2018 Aug;70(8):1228-1237. doi: 10.1002/acr.23462. Epub 2018 Jul 12.
- Zhao Y, Ferguson PJ. Chronic Nonbacterial Osteomyelitis and Chronic Recurrent Multifocal Osteomyelitis in Children. Pediatr Clin North Am. 2018 Aug;65(4):783-800. doi: 10.1016/j.pcl.2018.04.003.
- Oliver M, Lee TC, Halpern-Felsher B, Murray E, Schwartz R, Zhao Y; CARRA SVARD CRMO/CNO workgroup. Disease burden and social impact of pediatric chronic nonbacterial osteomyelitis from the patient and family perspective. Pediatr Rheumatol Online J. 2018 Dec 14;16(1):78. doi: 10.1186/s12969-018-0294-1.
- Beck C, Morbach H, Beer M, Stenzel M, Tappe D, Gattenlohner S, Hofmann U, Raab P, Girschick HJ. Chronic nonbacterial osteomyelitis in childhood: prospective follow-up during the first year of anti-inflammatory treatment. Arthritis Res Ther. 2010;12(2):R74. doi: 10.1186/ar2992.
- Voit AM, Arnoldi AP, Douis H, Bleisteiner F, Jansson MK, Reiser MF, Weckbach S, Jansson AF. Whole-body Magnetic Resonance Imaging in Chronic Recurrent Multifocal Osteomyelitis: Clinical Longterm Assessment May Underestimate Activity. J Rheumatol. 2015 Aug;42(8):1455-62. doi: 10.3899/jrheum.141026. Epub 2015 May 15.
- Girschick H, Finetti M, Orlando F, Schalm S, Insalaco A, Ganser G, Nielsen S, Herlin T, Kone-Paut I, Martino S, Cattalini M, Anton J, Mohammed Al-Mayouf S, Hofer M, Quartier P, Boros C, Kuemmerle-Deschner J, Pires Marafon D, Alessio M, Schwarz T, Ruperto N, Martini A, Jansson A, Gattorno M; Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO) and the Eurofever registry. The multifaceted presentation of chronic recurrent multifocal osteomyelitis: a series of 486 cases from the Eurofever international registry. Rheumatology (Oxford). 2018 Jul 1;57(7):1203-1211. doi: 10.1093/rheumatology/key058. Erratum In: Rheumatology (Oxford). 2018 Aug 1;57(8):1504. doi: 10.1093/rheumatology/key143.
- Wu EY, Oliver M, Scheck J, Lapidus S, Akca UK, Yasin S, Stern SM, Insalaco A, Pardeo M, Simonini G, Marrani E, Wang X, Huang B, Kovalick LK, Rosenwasser N, Casselman G, Liau A, Shao Y, Yang C, Mosa DM, Tucker L, Girschick H, Laxer RM, Akikusa JD, Hedrich CM, Onel K, Dedeoglu F, Twilt M, Ferguson PJ, Ozen S, Zhao Y. Feasibility of Conducting Comparative Effectiveness Research and Validation of a Clinical Disease Activity Score for Chronic Nonbacterial Osteomyelitis. J Rheumatol. 2023 Oct;50(10):1333-1340. doi: 10.3899/jrheum.2022-1323. Epub 2023 Jul 1.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年8月1日
初级完成 (估计的)
2028年8月1日
研究完成 (估计的)
2050年8月1日
研究注册日期
首次提交
2021年1月18日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月22日
首次发布 (实际的)
2021年1月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月27日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 1232
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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