Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

CHronische niet-bacteriële osteomyelitis International Registry (CHOIR) (CHOIR)

27 juli 2024 bijgewerkt door: Yongdong (Dan) Zhao, Seattle Children's Hospital
Het doel van de studie is het opzetten van een prospectief ziekteregister voor chronische terugkerende multifocale osteomyelitis (CRMO)/chronische niet-bacteriële osteomyelitis (CNO) om de natuurlijke geschiedenis van de ziekte en de reacties van patiënten op verschillende klinische behandelingen gedurende 5 jaar te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Chronische niet-bacteriële osteomyelitis (CNO) is een auto-inflammatoire botziekte die vooral kinderen en adolescenten treft. Klinische presentaties variëren van milde en soms beperkte unifocale ziekte tot ernstige, chronisch actieve of recidiverende ontsteking van meerdere botten. Dit laatste wordt chronische recidiverende multifocale osteomyelitis (CRMO) genoemd. Hier zullen we de term "CNO" gebruiken om naar het hele spectrum van deze ziekte te verwijzen. CNO kan gecompliceerd worden door wervelcompressiefracturen, kyfose en beenlengteverschillen als het niet vroeg wordt herkend of adequaat wordt behandeld. De diagnose CNO wordt gesteld door alternatieven uit te sluiten in de differentiële diagnose, waaronder maligniteit (leukemie, lymfoom en primaire of metastatische bottumoren), Langerhanscelhistiocytose en infectie. Klinische beoordeling in combinatie met serumontstekingsparameters en beeldvormende onderzoeken, met name magnetische resonantiebeeldvorming (MRI), zijn cruciaal voor de diagnose en monitoring van de ziekteactiviteit van CNO1.

Vanwege de aanzienlijke variatie in klinische behandelpraktijken onder kinderreumatologen zijn er gestandaardiseerde behandelregimes (consensus behandelplannen, CTP’s) ontwikkeld binnen de Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance (CARRA), een Noord-Amerikaanse organisatie bestaande uit kinderreumatologen en onderzoekers, voor CNO. patiënten met een NSAID-refractair beloop en/of met actieve wervellaesies2. Deze CTP's bieden pediatrische reumatologen de mogelijkheid om vergelijkend effectiviteitsonderzoek naar CNO uit te voeren door middel van prospectieve gegevensverzameling. De CRMO/CNO-werkgroep bestaat uit kinderreumatologen uit Noord-Amerika en internationale collega's die geïnteresseerd zijn in samenwerking in CNO-onderzoek. Bovendien zijn risicofactoren voor ernstige ziekten beschreven door Wipff et al. gebaseerd op een groot retrospectief cohortonderzoek3. Hun resultaten kunnen worden gevalideerd door een onafhankelijk prospectief cohortonderzoek. Tot op heden is er sinds de eerste beschrijving ervan in 1972 slechts één prospectief onderzoek naar CNO gedaan4. Daarom stellen wij voor om dit internationale register van patiënten met CNO op te zetten om bovengenoemde doelen te bereiken. De langetermijnresultaten van CNO blijven onbekend vanwege het gebrek aan prospectief onderzoek. Er wordt geschat dat ten minste 50% van de CNO-patiënten tijdens de volwassenheid nog steeds medicijnen nodig heeft voor CNO. Onze studie zal de klinische gegevens verzamelen en waardevolle gegevens opleveren om de langetermijnresultaten te karakteriseren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

2000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen met de diagnose CNO/CRMO bij wie NSAID's hebben gefaald en/of met een actieve spinale laesie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • - Leeftijd bij inschrijving is gelijk aan of jonger dan 21 jaar
  • Aanwezigheid van botoedeem op STIR of T2-vetverzadigingssequentie op MRI binnen 12 weken na inschrijving
  • Evaluatie van beeldvorming van het hele lichaam (WB MRI of botscintigrafie)
  • Botbiopsie om infectie of maligniteit uit te sluiten, tenzij botlaesies de typische verdeling volgen of er sprake is van IBD, psoriasis of palmoplantaire pustulose

Uitsluitingscriteria:

  • - Geschiedenis van of huidige maligniteit
  • Huidige infectieuze osteomyelitis
  • Contra-indicatie voor het geselecteerde behandelingsmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
ziektemodificerend anti-reumatisch medicijn, DMARD
  1. Methotrexaat 1 mg/kg (max. 25 mg) PO of SQ wekelijks
  2. Sulfasalazine 30 mg/kg (max. 1000 mg) PO tweemaal daags
  3. Leflunomide 10-20 mg PO per dag
Geneesmiddel: Methotrexaat
tweedelijnsbehandeling voor kinderen met CNO/CRMO nadat ze niet op NSAID's hebben gereageerd
Geneesmiddel: Sulfasalazine
tweedelijnsbehandeling voor kinderen met CNO/CRMO nadat ze niet op NSAID's hebben gereageerd
Andere namen:
  • Azulfidine
Geneesmiddel: Leflunomide
tweedelijnsbehandeling voor kinderen met CNO/CRMO nadat ze niet op NSAID's hebben gereageerd
Andere namen:
  • areva
tumornecrosefactorremmer, TNFi
  1. Adalimumab (subcutaan) 10-40 mg SQ om de week
  2. Etanercept (subcutaan) 12,5-50 mg SQ elke week
  3. Infliximab (intraveneus) 10 mg/kg (max. 1000 mg) i.v. in week 0,2, 6 en daarna elke 4 weken
  4. Golimumab (subcutaan of intraveneus) 2 mg/kg (max. 200 mg) elke 4 weken
Geneesmiddel: Etanercept
tweedelijnsbehandeling voor kinderen met CNO/CRMO nadat ze niet op NSAID's hebben gereageerd
Andere namen:
  • enbrel
Geneesmiddel: Adalimumab
tweedelijnsbehandeling voor kinderen met CNO/CRMO nadat ze niet op NSAID's hebben gereageerd
Andere namen:
  • humira
Geneesmiddel: Certolizumab
tweedelijnsbehandeling voor kinderen met CNO/CRMO nadat ze niet op NSAID's hebben gereageerd
Andere namen:
  • cimzia
Geneesmiddel: Infliximab
tweedelijnsbehandeling voor kinderen met CNO/CRMO nadat ze niet op NSAID's hebben gereageerd
Andere namen:
  • remicade, verbuiging
Geneesmiddel: Golimumab
tweedelijnsbehandeling voor kinderen met CNO/CRMO nadat ze niet op NSAID's hebben gereageerd
Andere namen:
  • simpel
bisfosfonaat

  1. Pamidronaat 1 mg/kg (max. 90 mg) (intraveneus)*:

    Optie 1: elke maand Optie 2: 3 aaneengesloten dagen elke 3 maanden

  2. Zoledroninezuur 0,0125-0,05 mg/kg (max. 4 mg) (intraveneus): elke 3-6 maanden. * Bij beide opties kan een lagere dosis van 0,5 mg/kg worden gebruikt bij aanvang van de behandeling. Alle opties staan ​​gelijktijdig gebruik van NSAID's toe.
Geneesmiddel: Pamidronaat
tweedelijnsbehandeling voor kinderen met CNO/CRMO nadat ze niet op NSAID's hebben gereageerd
Andere namen:
  • Aredia
Geneesmiddel: Zoledroninezuur
tweedelijnsbehandeling voor kinderen met CNO/CRMO nadat ze niet op NSAID's hebben gereageerd
steroïdeloze ontstekingsremmers
  1. Naproxen 10 mg/kg (max. 500 mg) PO tweemaal daags
  2. Indomethacine 1 mg/kg (max. dagelijkse dosis 150 mg) PO tweemaal of driemaal daags
  3. Meloxicam 0,1-0,3 mg/kg (max. 15 mg) PO dagelijks
  4. Piroxicam 10-20 mg PO per dag
  5. Ibuprofen 10 mg/kg (max. 800 mg) PO 3-4 maal daags
Geneesmiddel: NSAID
eerstelijnsbehandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering van de CNO-ziekteactiviteitsscore
Tijdsspanne: 3-6 maanden
Ziekteactiviteitsscore wordt berekend als de som van het aantal klinische laesies, globale beoordeling door de patiënt (0-10), globale beoordeling door de arts (0-10)
3-6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal aantal CNO-laesies op MRI
Tijdsspanne: 3-6 maanden
Het totale aantal CNO-laesies van MRI zoals eerder beschreven (Zhao, et al. J Rheum 2019) zal worden gebruikt om de respons in een subset te monitoren
3-6 maanden
Veiligheidsbewaking
Tijdsspanne: 5 jaar
Ernstige bijwerkingen, waaronder infecties waarvoor IV-antibiotica, maligniteit, hematologische, hepatische, dermatologische bijwerkingen nodig zijn, zullen worden gemeld
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Medewerkers

Hospital for Special Surgery, New York
Mansoura University
Boston Children's Hospital, Boston, MA, USA
Joseph M Sanzari Children's Hospital, Hackensack University Medical Center, Hackensack, NJ, USA
Riley Children's Hospital, Indianapolis, IN, USA
University of North Carolina, Chapel Hill, NC, USA
Royal Children's Hospital, Melbourne, Australia
Hacettepe University, Ankara, Turkey
Bambino Gesù Children's Hospital, Rome, Italy
University of British Columbia, Vancouver, BC, Canada
Meyer Children's Hospital, Florence, Italy
University of Utah, Salt Lake City, UT, USA
University of Iowa Carver College of Medicine, Iowa City, IA, USA
Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago, Chicago, IL, USA
Palacky University Olomouc Institute of Molecular and Translational Medicine, Olomouc, Czechia
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust Hospital, Liverpool, UK
University of Calgary, Calgary, Alberta, Canada

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2050

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1232

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren