患有血友病 A 的青年人的健康相关生活质量 (RELOQ)
2023年12月11日 更新者：The League of Clinical Research, Russia
俄罗斯接受 Efmoroctocog Alfa 治疗的 A 型血友病青年的健康相关生活质量
研究问题：
从 SHL FVIII 预防转为 efmoroctocog alfa 预防后，A 型血友病患者的生活质量是否有变化？
一项为期 12 个月的前瞻性开放标签单臂多中心研究。 参数的评估将在常规医疗实践环境中的患者治疗背景下进行。 除了固定的检查时间外，没有计划在常规医疗实践之上进行任何医疗检查/程序/治疗。
研究概览
详细说明
在做出有关血友病管理的医疗决策时，生活质量是关键因素之一。 在俄罗斯，没有关于从标准半衰期 (SHL) FVIII 预防转为 efmoroctocog alfa（延长半衰期，EHL）预防后患者 HRQoL 的科学数据。
这将是一项为期 12 个月的前瞻性开放标签、单臂多中心研究。 参数的评估将在常规医疗实践环境中的患者治疗背景下进行。 除了固定的检查时间外，没有计划在常规医疗实践之上进行任何医疗检查/程序/治疗。 向中心/患者提供研究药物 (efmoroctocog alfa) 可被视为介入成分，而所有管理应符合俄罗斯卫生部批准的医疗使用说明。
研究问题：
从 SHL FVIII 预防转为 efmoroctocog alfa 预防后，A 型血友病患者的生活质量是否有变化？
没有为这项探索性研究制定假设。 获得的数据将用于评估在俄罗斯常规医疗实践中从 SHL FVIII 预防转为 efmoroctocog alfa 预防后血友病 A 患者的生活质量和临床结果的真实世界数据
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Moscow、俄罗斯联邦、119590
- League of Clinical Research (LeagueCRR)
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 签署同意书。
- ABR ≥ 2 的血友病 A 成人、青少年和儿童（12-25 岁）接受至少一年的 SHL FVIII 预防。
排除标准：
- 对 efmoroctocog alfa 或产品的其他成分有超敏反应的患者。
- 因子 VIII 抑制剂的历史。
- 患有其他止血障碍的患者。
- 参与介入研究的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：接受 Efmoroctocog alfa 治疗的患者
对于长期预防，推荐的起始剂量为每公斤体重 50 IU 凝血因子 VIII，间隔 3 至 5 天。
剂量可根据患者反应在 25 至 65 IU/kg 范围内调整。
在某些情况下，尤其是年轻患者，可能需要更短的给药间隔或更高的剂量。
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Efmoroctocog alfa 应根据俄罗斯卫生部批准的产品特性摘要 (SmPC)/医疗使用说明 ЛП-006034 (13.01.2020) 进行管理。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与健康相关的生活质量
大体时间：第 12 个月
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血友病成人生活质量问卷 (Haem-A-QoL) - 适用于 18-25 岁的患者；总分，领域分。 或针对儿童和青少年的血友病特定生活质量评估简表 (Haemo-QoL SF) - 适用于 12-17 岁的患者；总分，领域分。 |
第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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自发性出血
大体时间：第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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上次访问的号码
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第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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自发性出血 - 定位
大体时间：第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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自发性出血的定位：关节、肌肉、皮下/粘膜下、腹部/胃肠道、腹膜后、泌尿生殖系统、中枢神经系统、咽部、其他。
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第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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创伤后出血
大体时间：第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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上次访问的号码
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第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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创伤后出血 - 定位
大体时间：第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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创伤后出血的定位：关节、肌肉、皮下/粘膜下、腹部/胃肠道、腹膜后、泌尿生殖系统、中枢神经系统、咽部、其他。
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第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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使用 efmorococtog alfa 治疗出血
大体时间：第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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Efmorococtog alfa 的剂量：IU。
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第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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手术/侵入性操作：主要
大体时间：第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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上次访问的号码。
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第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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手术/侵入性手术：轻微
大体时间：第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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上次访问的号码。
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第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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施用 efmorococtog alfa 以纠正手术/侵入性操作的出血
大体时间：第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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Efmorococtog alfa 的剂量：IU。
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第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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住院
大体时间：第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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上次访问的号码。
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第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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住院：持续时间
大体时间：第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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所有住院的总持续时间：天。
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第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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血友病关节健康评分
大体时间：第 0 天 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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膝盖、肘部、脚踝（左、右）的血友病关节健康评分 2.1：评分。
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第 0 天 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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目标关节
大体时间：第 0 天 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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目标关节：膝、肘、踝、髋、肩、腕，其他（左、右）：是/否。
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第 0 天 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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超声评分
大体时间：第 0 天 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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超声评分（HEAD-US）：评分。
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第 0 天 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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因子 VIII 活性
大体时间：第 0 天 - 第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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因子 VIII 活性（注射前；注射后 30 分钟），凝血测定（一个阶段）：IU/dL。
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第 0 天 - 第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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因子 VIII 抑制活性
大体时间：第 0 天 - 第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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因子 VIII 抑制剂活性：Nijmegen-Bethesda 单位/mL。
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第 0 天 - 第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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Efmoroctocog alfa 的管理
大体时间：第 0 天 - 第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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Efmoroctocog alfa 的管理，频率：没有。每周注射。
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第 0 天 - 第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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Efmoroctocog alfa 的管理：因子消耗
大体时间：第 0 天 - 第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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Efmoroctocog alfa 给药，因子消耗：IU 每周，IU/kg 每周（计算）。
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第 0 天 - 第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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先前的血友病治疗/预防
大体时间：第 0 天 - 第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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通用药物名称。
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第 0 天 - 第 1 个月 - 第 3 个月 - 第 6 个月 - 第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月15日
初级完成 (实际的)
2023年2月20日
研究完成 (实际的)
2023年2月20日
研究注册日期
首次提交
2021年1月20日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月23日
首次发布 (实际的)
2021年1月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年12月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月11日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- RELOQ
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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