Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hemofiliaa sairastavien nuorten ja nuorten aikuisten terveyteen liittyvä elämänlaatu A (RELOQ)

maanantai 11. joulukuuta 2023 päivittänyt: The League of Clinical Research, Russia

Efmoroctocog Alfalla hoidettujen hemofiliaa sairastavien nuorten ja nuorten aikuisten terveyteen liittyvä elämänlaatu Venäjällä

Tutkimuskysymys:

Onko hemofilia A -potilaiden elämänlaadussa muutoksia sen jälkeen, kun SHL FVIII -profylaksia on vaihdettu efmoroctocog alfa -profylaksiin?

12 kuukauden prospektiivinen avoin, yksihaarainen monikeskustutkimus. Parametrien arviointi suoritetaan potilashoidon taustalla rutiininomaisen lääketieteellisen käytännön puitteissa. Mitään lääketieteellisiä tutkimuksia/toimenpiteitä/hoitoja ei suunniteta normaalin lääkärinhoidon lisäksi, lukuun ottamatta kiinteää tarkastusaikaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Elämänlaatu on yksi avaintekijöistä tehtäessä lääketieteellisiä päätöksiä hemofilian hoidosta. Ei ole tieteellistä tietoa potilaiden HRQoL:sta sen jälkeen, kun Venäjällä on vaihdettu normaalin puoliintumisajan (SHL) FVIII-profylaksiasta efmoroctocog alfan (Extended Half Life, EHL) estoon.

Se on 12 kuukautta kestävä avoin, yksihaarainen monikeskustutkimus. Parametrien arviointi suoritetaan potilashoidon taustalla rutiininomaisen lääketieteellisen käytännön puitteissa. Mitään lääketieteellisiä tutkimuksia/toimenpiteitä/hoitoja ei suunniteta normaalin lääkärinhoidon lisäksi, lukuun ottamatta kiinteää tarkastusaikaa. Tutkimuslääkkeen (efmoroctocog alfa) tarjoamista keskuksille/potilaille voidaan pitää interventiokomponenttina, kun taas kaikkien annostelujen tulee tapahtua Venäjän terveysministeriön hyväksymän lääketieteellisen käytön ohjeiden mukaisesti.

Tutkimuskysymys:

Onko hemofilia A -potilaiden elämänlaadussa muutoksia sen jälkeen, kun SHL FVIII -profylaksia on vaihdettu efmoroctocog alfa -profylaksiin?

Tätä tutkivaa tutkimusta varten ei ole muotoiltu hypoteesia. Saatuja tietoja käytetään arvioitaessa reaalimaailman tietoja hemofilia A -potilaiden elämänlaadusta ja kliinisistä tuloksista sen jälkeen, kun SHL FVIII -profylaksia on vaihdettu efmoroktokogialfa -profylaksiin rutiininomaisessa lääketieteellisessä käytännössä Venäjällä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu suostumuslomake.
  2. Aikuiset, nuoret ja lapset (12–25-vuotiaat), joilla on hemofilia A ja ABR ≥ 2 ja jotka saavat vähintään yhden vuoden SHL FVIII -profylaksia.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on ollut yliherkkyysreaktioita efmoroktokogialfalle tai muille valmisteen aineosille.
  2. Tekijä VIII:n estäjien historia.
  3. Potilaat, joilla on muita hemostaattisia häiriöitä.
  4. Interventiotutkimuksiin osallistuvat potilaat.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Efmoroctocog alfaa saavat potilaat
Pitkäaikaisessa ennaltaehkäisyssä suositeltu aloitusannos on 50 IU tekijä VIII:ta painokiloa kohti 3–5 päivän välein. Annosta voidaan muuttaa potilaan vasteen perusteella välillä 25-65 IU/kg. Joissakin tapauksissa, erityisesti nuoremmilla potilailla, lyhyemmät annosvälit tai suuremmat annokset voivat olla tarpeen.
Lääke: Efmoroctocog Alfa -injektio [Eloctate]
Efmoroctocog alfa tulee antaa Venäjän terveysministeriön hyväksymän valmisteyhteenvedon (SmPC)/Lääketieteellisen käytön ohjeen mukaisesti ЛП-006034 (13.01.2020).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Terveyteen liittyvä elämänlaatu
Aikaikkuna: Kuukausi 12

Haemophilia Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL) - 18-25-vuotiaille potilaille; kokonaispisteet, verkkotunnuksen pisteet.

tai Hemofilia-spesifinen elämänlaadun arviointi lapsille ja nuorille lyhyt muoto (Haemo-QoL SF) - 12-17-vuotiaille potilaille; kokonaispisteet, verkkotunnuksen pisteet.
Kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Spontaanit verenvuodot
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Numero edelliseltä vierailulta
Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Spontaanit verenvuodot - lokalisointi
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Spontaanien verenvuodon lokalisaatio: nivelet, lihakset, ihonalainen/submukosaalinen, vatsa-/ maha-suolikanava, retroperitoneaalinen, urogenitaalinen, keskushermosto, nielu, muu.
Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Posttraumaattiset verenvuodot
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Numero edelliseltä vierailulta
Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Posttraumaattiset verenvuodot - lokalisointi
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Posttraumaattisten verenvuotojen lokalisointi: nivelet, lihakset, ihonalainen/submukosaalinen, vatsa-/ maha-suolikanava, retroperitoneaalinen, urogenitaalinen, keskushermosto, nielu, muut.
Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Efmoroktogi alfan anto verenvuotojen korjaamiseen
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Efmoroktogi alfan annos: IU.
Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Leikkaus/invasiiviset toimenpiteet: pääaine
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Numero edelliseltä vierailulta.
Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Leikkaus/invasiiviset toimenpiteet: vähäiset
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Numero edelliseltä vierailulta.
Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Efmoroktogi alfan anto verenvuotojen korjaamiseen kirurgisia/invasiivisia toimenpiteitä varten
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Efmoroktogi alfan annos: IU.
Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Sairaalahoidot
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Numero edelliseltä vierailulta.
Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Sairaalahoidot: kesto
Aikaikkuna: Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Kaikkien sairaalahoitojen kokonaiskesto: päivää.
Kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Hemofilian nivelten terveyspisteet
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Hemofilian nivelten terveyspisteet 2,1 polvelle, kyynärpäälle, nilkolle (vasemmalle, oikealle): pisteet.
Päivä 0 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Kohteenivelet
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Kohdenivelet: polvi, kyynärpää, nilkka, lonkka, olkapää, ranne, muut (vasen, oikea): kyllä/ei.
Päivä 0 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Ultraäänipisteytys
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Ultraäänipisteytys (HEAD-US): pisteet.
Päivä 0 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Tekijän VIII aktiviteetti
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Tekijä VIII -aktiivisuus (ennen injektiota; 30 min injektion jälkeen), hyytymismääritykset (yksi vaihe): IU/dl.
Päivä 0 - kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Tekijä VIII:n estäjäaktiivisuus
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Tekijä VIII:n estäjäaktiivisuus: Nijmegen-Bethesda-yksikkö/ml.
Päivä 0 - kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Efmoroctocog alfan anto
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Efmoroctocog alfan antotiheys: ei. injektioita viikossa.
Päivä 0 - kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Efmoroctocog alfan anto: tekijän kulutus
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Efmoroctocog alfan anto, tekijän kulutus: IU viikossa, IU/kg viikossa (laskenta).
Päivä 0 - kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Aikaisempi hemofilian hoito/ehkäisy
Aikaikkuna: Päivä 0 - kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12
Lääkkeen yleinen nimi.
Päivä 0 - kuukausi 1 - kuukausi 3 - kuukausi 6 - kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The League of Clinical Research, Russia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 15. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 20. helmikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 20. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 23. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 28. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 12. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RELOQ

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa