Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Qualità della vita correlata alla salute di giovani e giovani adulti con emofilia A (RELOQ)

11 dicembre 2023 aggiornato da: The League of Clinical Research, Russia

Qualità della vita correlata alla salute di giovani e giovani adulti con emofilia A trattati con Efmoroctocog Alfa in Russia

Domanda di ricerca:

Se ci sono cambiamenti nella qualità della vita nei pazienti con emofilia A dopo il passaggio dalla profilassi SHL FVIII alla profilassi con efmoroctocog alfa?

Uno studio multicentrico prospettico in aperto, a braccio singolo, della durata di 12 mesi. La valutazione dei parametri sarà effettuata sullo sfondo del trattamento del paziente nelle impostazioni della pratica medica di routine. Non sono previsti esami/procedure/trattamenti medici oltre alla normale pratica medica, ad eccezione dell'orario fisso degli esami.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La qualità della vita è tra i fattori chiave quando viene presa una decisione medica sulla gestione dell'emofilia. Non ci sono dati scientifici sulla HRQoL nei pazienti dopo il passaggio dalla profilassi FVIII Standard Half Life (SHL) alla profilassi efmoroctocog alfa (Extended Half Life, EHL) in Russia.

Sarà uno studio multicentrico prospettico in aperto, a braccio singolo, della durata di 12 mesi. La valutazione dei parametri sarà effettuata sullo sfondo del trattamento del paziente nelle impostazioni della pratica medica di routine. Non sono previsti esami/procedure/trattamenti medici oltre alla normale pratica medica, ad eccezione dell'orario fisso degli esami. La fornitura ai centri/pazienti del farmaco oggetto dello studio (efmoroctocog alfa) può essere considerata una componente interventistica, mentre tutte le somministrazioni devono essere conformi alle Istruzioni per l'uso medico approvate dal Ministero della Salute russo.

Domanda di ricerca:

Se ci sono cambiamenti nella qualità della vita nei pazienti con emofilia A dopo il passaggio dalla profilassi SHL FVIII alla profilassi con efmoroctocog alfa?

Nessuna ipotesi è formulata per questo studio esplorativo. I dati ottenuti saranno utilizzati per valutare i dati del mondo reale sulla qualità della vita e gli esiti clinici nei pazienti con emofilia A dopo il passaggio dalla profilassi SHL FVIII alla profilassi con efmoroctocog alfa nella pratica medica di routine in Russia

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 119590
        • League of Clinical Research (LeagueCRR)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Modulo di consenso firmato.
  2. Adulti, adolescenti e bambini (12-25 anni) con emofilia A con ABR ≥ 2 in profilassi SHL FVIII per almeno un anno.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti che hanno avuto reazioni di ipersensibilità a efmoroctocog alfa o ad altri componenti del prodotto.
  2. Storia degli inibitori del fattore VIII.
  3. Pazienti con altri disturbi emostatici.
  4. Pazienti che partecipano a studi interventistici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti trattati con Efmoroctocog alfa
Per la profilassi a lungo termine, la dose iniziale raccomandata è di 50 UI di fattore VIII per kg di peso corporeo ad intervalli da 3 a 5 giorni. La dose può essere aggiustata in base alla risposta del paziente nell'intervallo da 25 a 65 UI/kg. In alcuni casi, specialmente nei pazienti più giovani, possono essere necessari intervalli di dosaggio più brevi o dosi più elevate.
Droga: Efmoroctocog Alfa Injection [Eloctate]
Efmoroctocog alfa deve essere somministrato secondo il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP)/Istruzioni per l'uso medico approvate dal Ministero della Salute russo ЛП-006034 (13.01.2020).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Mese 12

Haemophilia Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL) - per pazienti di 18-25 anni; punteggio totale, punteggi di dominio.

o Valutazione della qualità della vita specifica per l'emofilia per bambini e adolescenti Forma breve (Haemo-QoL SF) - per pazienti 12-17 anni; punteggio totale, punteggi di dominio.
Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sanguinamenti spontanei
Lasso di tempo: Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Numero della visita precedente
Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Emorragie spontanee - localizzazione
Lasso di tempo: Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Localizzazione di sanguinamenti spontanei: articolari, muscolari, sottocutanei/ sottomucosi, addominali/ gastrointestinali, retroperitoneali, genito-urinari, SNC, faringei, altro.
Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Sanguinamenti post-traumatici
Lasso di tempo: Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Numero della visita precedente
Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Sanguinamenti posttraumatici - localizzazione
Lasso di tempo: Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Localizzazione di emorragie post-traumatiche: articolari, muscolari, sottocutanee/ sottomucose, addominali/ gastrointestinali, retroperitoneali, genito-urinarie, SNC, faringee, altro.
Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Somministrazione di efmorococtog alfa per la correzione dei sanguinamenti
Lasso di tempo: Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Dose di efmorococtog alfa: UI.
Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Chirurgia/procedure invasive: maggiore
Lasso di tempo: Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Numero della visita precedente.
Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Chirurgia/procedure invasive: minore
Lasso di tempo: Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Numero della visita precedente.
Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Somministrazione di efmorococtog alfa per la correzione di sanguinamenti per interventi chirurgici/procedure invasive
Lasso di tempo: Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Dose di efmorococtog alfa: UI.
Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Ricoveri
Lasso di tempo: Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Numero della visita precedente.
Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Ricoveri: durata
Lasso di tempo: Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Durata totale di tutti i ricoveri: giorni.
Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Punteggio per la salute delle articolazioni dell'emofilia
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 6 - Mese 12
Hemophilia Joint Health Score 2.1 per ginocchio, gomito, caviglia (sinistra, destra): punteggio.
Giorno 0 - Mese 6 - Mese 12
Giunti bersaglio
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 6 - Mese 12
Articolazioni bersaglio: ginocchio, gomito, caviglia, anca, spalla, carpale, altro (sinistra, destra): sì/no.
Giorno 0 - Mese 6 - Mese 12
Punteggio ad ultrasuoni
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 6 - Mese 12
Punteggio ecografico (HEAD-US): punteggio.
Giorno 0 - Mese 6 - Mese 12
Attività del fattore VIII
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Attività del fattore VIII (prima dell'iniezione; 30 min dopo l'iniezione), test di coagulazione (uno stadio): IU/dL.
Giorno 0 - Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Attività dell'inibitore del fattore VIII
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Attività dell'inibitore del fattore VIII: unità Nijmegen-Bethesda/mL.
Giorno 0 - Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Somministrazione di efmoroctocog alfa
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Somministrazione di efmoroctocog alfa, frequenza: no. di iniezioni a settimana.
Giorno 0 - Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Somministrazione di efmoroctocog alfa: consumo di fattori
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Somministrazione di efmoroctocog alfa, consumo di fattori: UI a settimana, UI/kg a settimana (calcolo).
Giorno 0 - Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Precedente trattamento/profilassi dell'emofilia
Lasso di tempo: Giorno 0 - Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12
Nome generico del farmaco.
Giorno 0 - Mese 1 - Mese 3 - Mese 6 - Mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The League of Clinical Research, Russia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

20 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

20 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

12 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RELOQ

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Efmoroctocog Alfa Injection [Eloctate]

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Benin

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi