Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Качество жизни, связанное со здоровьем, у молодежи и молодых взрослых с гемофилией А (RELOQ)

11 декабря 2023 г. обновлено: The League of Clinical Research, Russia

Качество жизни, связанное со здоровьем, у молодежи и молодых взрослых с гемофилией А, получавших эфмороктоког альфа, в России

Исследовать вопрос:

Есть ли изменения в качестве жизни у больных гемофилией А после перехода с профилактики SHL FVIII на профилактику эфмороктокогом альфа?

12-месячное проспективное открытое многоцентровое исследование с одной группой. Оценка параметров будет проводиться на фоне лечения пациента в условиях обычной врачебной практики. Никаких медицинских осмотров/процедур/лечений помимо обычной врачебной практики не планируется, за исключением установленного времени осмотров.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Качество жизни является одним из ключевых факторов при принятии медицинского решения о лечении гемофилии. Научные данные о КЖСЗ у пациентов после перехода с профилактики Standard Half Life (SHL) FVIII на профилактику эфмороктокогом альфа (Extended Half Life, EHL) в России отсутствуют.

Это будет 12-месячное проспективное открытое многоцентровое исследование с одной группой. Оценка параметров будет проводиться на фоне лечения пациента в условиях обычной врачебной практики. Никаких медицинских осмотров/процедур/лечений помимо обычной врачебной практики не планируется, за исключением установленного времени осмотров. Обеспечение центров/пациентов исследуемым препаратом (эфмороктоког альфа) может рассматриваться как интервенционный компонент, при этом все введения должны осуществляться в соответствии с Инструкцией по медицинскому применению, утвержденной Минздравом России.

Исследовать вопрос:

Есть ли изменения в качестве жизни у больных гемофилией А после перехода с профилактики SHL FVIII на профилактику эфмороктокогом альфа?

Для этого исследовательского исследования не формулируется никаких гипотез. Полученные данные будут использованы для оценки реальных мировых данных о качестве жизни и клинических исходах у пациентов с гемофилией А после перехода с профилактики SHL FVIII на профилактику эфмороктокгом альфа в рутинной медицинской практике в России.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 25 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Подписанная форма согласия.
  2. Взрослые, подростки и дети (12–25 лет) с гемофилией А с ABR ≥ 2, получающие не менее одного года профилактики SHL FVIII.

Критерий исключения:

  1. Пациенты, у которых были реакции гиперчувствительности на эфмороктоког альфа или другие составляющие продукта.
  2. История ингибиторов фактора VIII.
  3. Пациенты с другими нарушениями гемостаза.
  4. Пациенты, участвующие в интервенционных исследованиях.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пациенты, получающие эфмороктоког альфа
Для долгосрочной профилактики рекомендуемая начальная доза фактора VIII составляет 50 МЕ фактора VIII на кг массы тела с интервалами от 3 до 5 дней. Доза может быть скорректирована в зависимости от реакции пациента в диапазоне от 25 до 65 МЕ/кг. В некоторых случаях, особенно у молодых пациентов, могут потребоваться более короткие интервалы дозирования или более высокие дозы.
Лекарство: Эфмороктоког Альфа Инъекция [Элоктат]
Эфмороктоког альфа следует применять в соответствии с Краткой характеристикой препарата (СЛП)/Инструкцией по медицинскому применению, утвержденной Минздравом России ЛП-006034 от 13.01.2020.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Качество жизни, связанное со здоровьем
Временное ограничение: Месяц 12

Опросник качества жизни взрослых пациентов с гемофилией (Haem-A-QoL) - для пациентов 18-25 лет; общий балл, баллы домена.

или специфическая для гемофилии оценка качества жизни детей и подростков Short Form (Haemo-QoL SF) - для пациентов 12-17 лет; общий балл, баллы домена.
Месяц 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Спонтанные кровотечения
Временное ограничение: Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Номер с предыдущего визита
Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Спонтанные кровотечения - локализация
Временное ограничение: Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Локализация спонтанных кровотечений: суставные, мышечные, подкожные/подслизистые, абдоминальные/желудочно-кишечные, забрюшинные, мочеполовые, ЦНС, глоточные, другие.
Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Посттравматические кровотечения
Временное ограничение: Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Номер с предыдущего визита
Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Посттравматические кровотечения - локализация
Временное ограничение: Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Локализация посттравматических кровотечений: суставные, мышечные, подкожные/подслизистые, абдоминальные/желудочно-кишечные, забрюшинные, мочеполовые, ЦНС, глоточные и др.
Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Введение эфморококтога альфа для коррекции кровотечений
Временное ограничение: Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Доза эфморококтога альфа: МЕ.
Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Хирургия/инвазивные процедуры: основные
Временное ограничение: Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Номер с предыдущего визита.
Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Хирургия/ инвазивные процедуры: незначительные
Временное ограничение: Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Номер с предыдущего визита.
Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Введение эфморококтога альфа для коррекции кровотечений при хирургических/инвазивных процедурах
Временное ограничение: Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Доза эфморококтога альфа: МЕ.
Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Госпитализации
Временное ограничение: Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Номер с предыдущего визита.
Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Госпитализации: продолжительность
Временное ограничение: Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Общая продолжительность всех госпитализаций: дни.
Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Оценка суставов при гемофилии
Временное ограничение: День 0 - Месяц 6 - Месяц 12
Оценка состояния суставов при гемофилии 2,1 для колена, локтя, лодыжки (слева, справа): оценка.
День 0 - Месяц 6 - Месяц 12
Целевые суставы
Временное ограничение: День 0 - Месяц 6 - Месяц 12
Целевые суставы: коленный, локтевой, голеностопный, тазобедренный, плечевой, запястный, другие (левый, правый): да/нет.
День 0 - Месяц 6 - Месяц 12
Ультразвуковая оценка
Временное ограничение: День 0 - Месяц 6 - Месяц 12
Ультразвуковая оценка (HEAD-US): оценка.
День 0 - Месяц 6 - Месяц 12
Активность фактора VIII
Временное ограничение: День 0 - Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Активность фактора VIII (до инъекции; через 30 мин после инъекции), анализы на свертываемость (одна стадия): МЕ/дл.
День 0 - Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Активность ингибитора фактора VIII
Временное ограничение: День 0 - Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Активность ингибитора фактора VIII: ед. Неймегена-Бетесда/мл.
День 0 - Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Введение эфмороктоког альфа
Временное ограничение: День 0 - Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Введение эфмороктокога альфа, частота: нет. инъекций в неделю.
День 0 - Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Введение эфмороктоког альфа: потребление фактора
Временное ограничение: День 0 - Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Введение эфмороктоког альфа, расход фактора: МЕ в неделю, МЕ/кг в неделю (расчет).
День 0 - Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Предшествующее лечение/профилактика гемофилии
Временное ограничение: День 0 - Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12
Общее название препарата.
День 0 - Месяц 1 - Месяц 3 - Месяц 6 - Месяц 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The League of Clinical Research, Russia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 апреля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 февраля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 февраля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 января 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 января 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 января 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

12 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RELOQ

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Gabon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться