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Qualidade de Vida Relacionada à Saúde de Jovens e Adultos Jovens com Hemofilia A (RELOQ)

11 de dezembro de 2023 atualizado por: The League of Clinical Research, Russia

Qualidade de vida relacionada à saúde de jovens e adultos jovens com hemofilia A tratados com Efmoroctocog Alfa na Rússia

Questão de pesquisa:

Se há mudanças na qualidade de vida em pacientes com hemofilia A após a mudança da profilaxia SHL FVIII para a profilaxia efmoroctocog alfa?

Um estudo multicêntrico prospectivo, aberto e de braço único de 12 meses. A avaliação dos parâmetros será realizada no contexto do tratamento do paciente nas configurações da prática médica de rotina. Nenhum exame/procedimento/tratamento(s) médico(s) além da prática médica regular está planejado, exceto o horário fixo dos exames.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A qualidade de vida está entre os fatores-chave quando a decisão médica sobre o tratamento da hemofilia é tomada. Não há dados científicos sobre a QVRS em pacientes após a mudança da profilaxia de FVIII de meia-vida padrão (SHL) para a profilaxia de efmoroctocog alfa (meia-vida estendida, EHL) na Rússia.

Será um estudo multicêntrico prospectivo de 12 meses, aberto e de braço único. A avaliação dos parâmetros será realizada no contexto do tratamento do paciente nas configurações da prática médica de rotina. Nenhum exame/procedimento/tratamento(s) médico(s) além da prática médica regular está planejado, exceto o horário fixo dos exames. Fornecer aos centros/pacientes o medicamento do estudo (efmoroctocog alfa) pode ser considerado um componente de intervenção, enquanto todas as administrações devem estar de acordo com as Instruções de Uso Médico aprovadas pelo Ministério da Saúde da Rússia.

Questão de pesquisa:

Se há mudanças na qualidade de vida em pacientes com hemofilia A após a mudança da profilaxia SHL FVIII para a profilaxia efmoroctocog alfa?

Nenhuma hipótese é formulada para este estudo exploratório. Os dados obtidos serão usados ​​para avaliar os dados do mundo real sobre a qualidade de vida e os resultados clínicos em pacientes com hemofilia A após a mudança da profilaxia SHL FVIII para a profilaxia com efmoroctocog alfa na prática médica de rotina na Rússia

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 119590
        • League of Clinical Research (LeagueCRR)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 25 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Termo de consentimento assinado.
  2. Adultos, adolescentes e crianças (12-25 anos) com hemofilia A com ABR ≥ 2 em pelo menos um ano de profilaxia para SHL FVIII.

Critério de exclusão:

  1. Doentes que tiveram reações de hipersensibilidade ao efmoroctocog alfa ou a outros constituintes do produto.
  2. História de inibidores do fator VIII.
  3. Pacientes com outros distúrbios hemostáticos.
  4. Pacientes que participam de estudos intervencionais.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Pacientes recebendo Efmoroctocog alfa
Para profilaxia de longo prazo, a dose inicial recomendada é de 50 UI de fator VIII por kg de peso corporal em intervalos de 3 a 5 dias. A dose pode ser ajustada com base na resposta do paciente na faixa de 25 a 65 UI/kg. Em alguns casos, especialmente em pacientes mais jovens, podem ser necessários intervalos de dosagem mais curtos ou doses mais altas.
Medicamento: Efmoroctocog Alfa Injection [Eloctate]
O efmoroctocog alfa deve ser administrado de acordo com o Resumo das Características do Produto (SmPC)/Instrução sobre Uso Médico aprovado pelo Ministério da Saúde da Rússia ЛП-006034 (13.01.2020).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Qualidade de vida relacionada com saúde
Prazo: Mês 12

Questionário de Qualidade de Vida em Adultos com Hemofilia (Haem-A-QoL) - para pacientes de 18 a 25 anos; pontuação total, pontuação de domínio.

ou Avaliação de qualidade de vida específica para hemofilia para crianças e adolescentes Forma curta (Haemo-QoL SF) - para pacientes de 12 a 17 anos; pontuação total, pontuação de domínio.
Mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sangramentos espontâneos
Prazo: Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Número da visita anterior
Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Sangramentos espontâneos - localização
Prazo: Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Localização de hemorragias espontâneas: articulares, musculares, subcutâneo/ submucoso, abdominal/ gastrointestinal, retroperitoneal, geniturinário, SNC, faríngeo, outros.
Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Sangramentos pós-traumáticos
Prazo: Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Número da visita anterior
Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Hemorragias pós-traumáticas - localização
Prazo: Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Localização de hemorragias pós-traumáticas: articulares, musculares, subcutâneo/ submucoso, abdominal/ gastrointestinal, retroperitoneal, geniturinário, SNC, faríngeo, outros.
Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Administração de efmorococtog alfa para correção de sangramentos
Prazo: Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Dose de efmorococtog alfa: UI.
Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Cirurgia/Procedimentos Invasivos: grande
Prazo: Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Número da visita anterior.
Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Cirurgia/Procedimentos Invasivos: menor
Prazo: Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Número da visita anterior.
Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Administração de efmorococtog alfa para correção de sangramentos em cirurgias/procedimentos invasivos
Prazo: Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Dose de efmorococtog alfa: UI.
Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Hospitalizações
Prazo: Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Número da visita anterior.
Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Hospitalizações: duração
Prazo: Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Duração total de todas as hospitalizações: dias.
Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Pontuação de Saúde das Articulações para Hemofilia
Prazo: Dia 0 - Mês 6 - Mês 12
Hemofilia Joint Health Score 2.1 para joelho, cotovelo, tornozelo (esquerda, direita): pontuação.
Dia 0 - Mês 6 - Mês 12
Juntas Alvo
Prazo: Dia 0 - Mês 6 - Mês 12
Articulações-alvo: joelho, cotovelo, tornozelo, quadril, ombro, carpo, outras (esquerda, direita): sim/ não.
Dia 0 - Mês 6 - Mês 12
Pontuação de ultrassom
Prazo: Dia 0 - Mês 6 - Mês 12
Pontuação ultrassonográfica (HEAD-US): pontuação.
Dia 0 - Mês 6 - Mês 12
Atividade do fator VIII
Prazo: Dia 0 - Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Atividade do fator VIII (antes da injeção; 30 min após a injeção), ensaios de coagulação (uma etapa): UI/dL.
Dia 0 - Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Atividade Inibidora do Fator VIII
Prazo: Dia 0 - Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Atividade Inibidora do Fator VIII: Nijmegen-Bethesda unit/mL.
Dia 0 - Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Administração de efmoroctocog alfa
Prazo: Dia 0 - Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Administração de efmoroctocog alfa, frequência: não. de injeções por semana.
Dia 0 - Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Administração de efmoroctocog alfa: consumo do fator
Prazo: Dia 0 - Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Administração de efmoroctocog alfa, consumo de fator: UI por semana, UI/kg por semana (cálculo).
Dia 0 - Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Tratamento prévio/profilaxia da hemofilia
Prazo: Dia 0 - Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12
Nome do medicamento genérico.
Dia 0 - Mês 1 - Mês 3 - Mês 6 - Mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The League of Clinical Research, Russia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de abril de 2021

Conclusão Primária (Real)

20 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

20 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

28 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

12 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RELOQ

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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