Kvalita života související se zdravím mládeže a mladých dospělých s hemofilií A (RELOQ)
Kvalita života související se zdravím mládeže a mladých dospělých s hemofilií Léčená efmoroktokogem Alfa v Rusku
Výzkumná otázka:
Dochází ke změnám v kvalitě života u pacientů s hemofilií A po převedení z profylaxe SHL FVIII na profylaxi efmoroktokogem alfa?
12měsíční prospektivní otevřená, jednoramenná multicentrická studie. Hodnocení parametrů bude prováděno na pozadí léčby pacienta v prostředí běžné lékařské praxe. Nejsou plánována žádná lékařská vyšetření/procedury/ošetření nad rámec běžné lékařské praxe, kromě pevně stanoveného času vyšetření.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Kvalita života je jedním z klíčových faktorů při rozhodování lékaře o léčbě hemofilie. Neexistují žádné vědecké údaje o HRQoL u pacientů po převedení z profylaxe FVIII Standard Half Life (SHL) na profylaxi efmoroktokogem alfa (Extended Half Life, EHL) v Rusku.
Půjde o 12měsíční prospektivní otevřenou, jednoramennou multicentrickou studii. Hodnocení parametrů bude prováděno na pozadí léčby pacienta v prostředí běžné lékařské praxe. Nejsou plánována žádná lékařská vyšetření/procedury/ošetření nad rámec běžné lékařské praxe, kromě pevně stanoveného času vyšetření. Poskytování studovaného léku (efmoroktokog alfa) střediskům/pacientům může být považováno za intervenční složku, zatímco všechna podání by měla být v souladu s Pokyny pro lékařské použití schválenými ruským ministerstvem zdravotnictví.
Výzkumná otázka:
Dochází ke změnám v kvalitě života u pacientů s hemofilií A po převedení z profylaxe SHL FVIII na profylaxi efmoroktokogem alfa?
Pro tuto průzkumnou studii není formulována žádná hypotéza. Získaná data budou použita k posouzení reálných dat o kvalitě života a klinických výsledcích u pacientů s hemofilií A po přechodu z profylaxe SHL FVIII na profylaxi efmoroktokogem alfa v běžné lékařské praxi v Rusku
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Moscow, Ruská Federace, 119590
- League of Clinical Research (LeagueCRR)
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný formulář souhlasu.
- Dospělí, dospívající a děti (12-25 let) s hemofilií A s ABR ≥ 2 na alespoň roční profylaxi SHL FVIII.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří měli reakce přecitlivělosti na efmoroktokog alfa nebo jiné složky přípravku.
- Historie inhibitorů faktoru VIII.
- Pacienti s jinými hemostatickými poruchami.
- Pacienti účastnící se intervenčních studií.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacienti užívající efmoroctocog alfa
Pro dlouhodobou profylaxi je doporučená počáteční dávka 50 IU faktoru VIII na kg tělesné hmotnosti v intervalech 3 až 5 dnů.
Dávku lze upravit na základě odpovědi pacienta v rozmezí 25 až 65 IU/kg.
V některých případech, zejména u mladších pacientů, mohou být nutné kratší intervaly mezi dávkami nebo vyšší dávky.
|
Efmoroktokog alfa by měl být podáván podle Souhrnu údajů o přípravku (SmPC)/Pokynů pro lékařské použití schváleného ruským ministerstvem zdravotnictví ЛП-006034 (13.01.2020).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: 12. měsíc
|
Hemophilia Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL) - pro pacienty ve věku 18-25 let; celkové skóre, skóre domény. nebo Hodnocení kvality života specifické pro hemofilii pro děti a dospívající Short Form (Haemo-QoL SF) - pro pacienty ve věku 12-17 let; celkové skóre, skóre domény. |
12. měsíc
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Spontánní krvácení
Časové okno: 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Číslo z předchozí návštěvy
|
1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Spontánní krvácení - lokalizace
Časové okno: 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Lokalizace spontánního krvácení: klouby, svaly, podkožní/submukózní, břišní/gastrointestinální, retroperitoneální, urogenitální, CNS, faryngální, jiné.
|
1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Posttraumatické krvácení
Časové okno: 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Číslo z předchozí návštěvy
|
1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Posttraumatická krvácení - lokalizace
Časové okno: 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Lokalizace poúrazových krvácení: klouby, svaly, podkožní/submukózní, břišní/gastrointestinální, retroperitoneální, urogenitální, CNS, faryngální, jiné.
|
1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Podávání efmorokoktogu alfa ke korekci krvácení
Časové okno: 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Dávka efmorokoktogu alfa: IU.
|
1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Chirurgie/ Invazivní výkony: major
Časové okno: 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Číslo z předchozí návštěvy.
|
1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Chirurgie/ invazivní výkony: menší
Časové okno: 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Číslo z předchozí návštěvy.
|
1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Podávání efmorokoktogu alfa ke korekci krvácení při chirurgických/invazivních výkonech
Časové okno: 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Dávka efmorokoktogu alfa: IU.
|
1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Hospitalizace
Časové okno: 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Číslo z předchozí návštěvy.
|
1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Hospitalizace: doba trvání
Časové okno: 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Celková doba všech hospitalizací: dní.
|
1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Hemofilie skóre zdraví kloubů
Časové okno: Den 0 – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Hemophilia Joint Health Score 2,1 pro koleno, loket, kotník (levý, pravý): skóre.
|
Den 0 – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Cílové klouby
Časové okno: Den 0 – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Cílové klouby: koleno, loket, kotník, kyčel, rameno, karpální, ostatní (levý, pravý): ano/ne.
|
Den 0 – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Ultrazvukové hodnocení
Časové okno: Den 0 – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Ultrazvukové hodnocení (HEAD-US): skóre.
|
Den 0 – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Aktivita faktoru VIII
Časové okno: Den 0 – 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Aktivita faktoru VIII (před injekcí; 30 minut po injekci), testy srážení (jedna fáze): IU/dl.
|
Den 0 – 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Aktivita inhibitoru faktoru VIII
Časové okno: Den 0 – 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Aktivita inhibitoru faktoru VIII: Nijmegen-Bethesda jednotka/ml.
|
Den 0 – 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Podávání efmoroktokogu alfa
Časové okno: Den 0 – 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Podávání efmoroktokogu alfa, frekvence: ne. injekcí za týden.
|
Den 0 – 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Podávání efmoroktokogu alfa: spotřeba faktoru
Časové okno: Den 0 – 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Podávání efmoroktokogu alfa, spotřeba faktoru: IU za týden, IU/kg za týden (výpočet).
|
Den 0 – 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
|
Předchozí léčba/profylaxe hemofilie
Časové okno: Den 0 – 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Generický název léku.
|
Den 0 – 1. měsíc – 3. měsíc – 6. měsíc – 12. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RELOQ
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .