Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van jongeren en jongvolwassenen met hemofilie A (RELOQ)

11 december 2023 bijgewerkt door: The League of Clinical Research, Russia

Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit van jongeren en jongvolwassenen met hemofilie A behandeld met Efmoroctocog Alfa in Rusland

Onderzoeksvraag:

Zijn er veranderingen in de kwaliteit van leven bij patiënten met hemofilie A na het overschakelen van profylaxe met SHL FVIII op profylaxe met efmoroctocog alfa?

Een 12 maanden durende prospectieve open-label, eenarmige multicenter studie. Evaluatie van parameters zal worden uitgevoerd tegen de achtergrond van de behandeling van de patiënt in de setting van de routinematige medische praktijk. Er worden geen medische onderzoeken/procedures/behandeling(en) bovenop de reguliere medische praktijk gepland, met uitzondering van vaste tijdstippen van onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Kwaliteit van leven is een van de belangrijkste factoren bij het nemen van medische beslissingen over de behandeling van hemofilie. Er zijn geen wetenschappelijke gegevens over de HRQoL bij patiënten na overschakeling van Standard Half Life (SHL) FVIII profylaxe naar efmoroctocog alfa (Extended Half Life, EHL) profylaxe in Rusland.

Het wordt een 12 maanden durende prospectieve open-label, eenarmige multicenter studie. Evaluatie van parameters zal worden uitgevoerd tegen de achtergrond van de behandeling van de patiënt in de setting van de routinematige medische praktijk. Er worden geen medische onderzoeken/procedures/behandeling(en) bovenop de reguliere medische praktijk gepland, met uitzondering van vaste tijdstippen van onderzoeken. Het verstrekken van het studiegeneesmiddel (efmoroctocog alfa) aan de centra/patiënten kan worden beschouwd als een interventiecomponent, terwijl alle toedieningen in overeenstemming moeten zijn met de instructies voor medisch gebruik die zijn goedgekeurd door het Russische ministerie van Volksgezondheid.

Onderzoeksvraag:

Zijn er veranderingen in de kwaliteit van leven bij patiënten met hemofilie A na het overschakelen van profylaxe met SHL FVIII op profylaxe met efmoroctocog alfa?

Voor dit verkennend onderzoek wordt geen hypothese geformuleerd. De verkregen gegevens zullen worden gebruikt om real-world gegevens te beoordelen over de kwaliteit van leven en klinische resultaten bij patiënten met hemofilie A na het overschakelen van SHL FVIII-profylaxe naar efmoroctocog alfa-profylaxe in de dagelijkse medische praktijk in Rusland

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 119590
        • League of Clinical Research (LeagueCRR)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ondertekend toestemmingsformulier.
  2. Volwassenen, adolescenten en kinderen (12-25 jaar oud) met hemofilie A met ABR ≥ 2 die ten minste een jaar SHL FVIII-profylaxe krijgen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten die overgevoeligheidsreacties hebben gehad op efmoroctocog alfa of andere bestanddelen van het product.
  2. Geschiedenis van factor VIII-remmers.
  3. Patiënten met andere hemostatische aandoeningen.
  4. Patiënten die deelnemen aan interventionele studies.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Patiënten die Efmoroctocog alfa krijgen
Voor langdurige profylaxe is de aanbevolen aanvangsdosis 50 IE factor VIII per kg lichaamsgewicht met tussenpozen van 3 tot 5 dagen. De dosis kan worden aangepast op basis van de respons van de patiënt binnen het bereik van 25 tot 65 IE/kg. In sommige gevallen, vooral bij jongere patiënten, kunnen kortere doseringsintervallen of hogere doseringen nodig zijn.
Geneesmiddel: Efmoroctocog Alfa-injectie [Eloctate]
Efmoroctocog alfa moet worden toegediend volgens de samenvatting van de productkenmerken (SmPC)/instructie voor medisch gebruik, goedgekeurd door het Russische ministerie van Volksgezondheid ЛП-006034 (13.01.2020).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Maand 12

Hemofilie Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL) - voor patiënten van 18-25 jaar; totaalscore, domeinscores.

of hemofiliespecifieke beoordeling van de kwaliteit van leven voor kinderen en adolescenten Short Form (Haemo-QoL SF) - voor patiënten van 12-17 jaar; totaalscore, domeinscores.
Maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spontane bloedingen
Tijdsspanne: Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Nummer van vorig bezoek
Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Spontane bloedingen - lokalisatie
Tijdsspanne: Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Lokalisatie van spontane bloedingen: gewrichten, spieren, subcutaan/submucosaal, abdominaal/gastro-intestinaal, retroperitoneaal, genito-urinair, CZS, keelholte, andere.
Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Posttraumatische bloedingen
Tijdsspanne: Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Nummer van vorig bezoek
Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Posttraumatische bloedingen - lokalisatie
Tijdsspanne: Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Lokalisatie van posttraumatische bloedingen: gewrichten, spieren, subcutaan/submucosaal, abdominaal/gastro-intestinaal, retroperitoneaal, urogenitaal, CZS, keelholte, andere.
Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Toediening van efmorococtog alfa voor correctie van bloedingen
Tijdsspanne: Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Dosis efmorococtog alfa: IE.
Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Chirurgie/invasieve procedures: belangrijk
Tijdsspanne: Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Nummer van vorig bezoek.
Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Chirurgie/invasieve procedures: klein
Tijdsspanne: Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Nummer van vorig bezoek.
Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Toediening van efmorococtog alfa voor correctie van bloedingen bij chirurgische/invasieve ingrepen
Tijdsspanne: Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Dosis efmorococtog alfa: IE.
Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Nummer van vorig bezoek.
Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Ziekenhuisopnames: duur
Tijdsspanne: Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Totale duur van alle hospitalisaties: dagen.
Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Hemofilie Joint Health Score
Tijdsspanne: Dag 0 - Maand 6 - Maand 12
Hemofilie Joint Health Score 2.1 voor knie, elleboog, enkel (links, rechts): score.
Dag 0 - Maand 6 - Maand 12
Doelgewrichten
Tijdsspanne: Dag 0 - Maand 6 - Maand 12
Doelgewrichten: knie, elleboog, enkel, heup, schouder, carpaal, andere (links, rechts): ja/nee.
Dag 0 - Maand 6 - Maand 12
Echografie scoren
Tijdsspanne: Dag 0 - Maand 6 - Maand 12
Echografiescore (HEAD-US): score.
Dag 0 - Maand 6 - Maand 12
Factor VIII-activiteit
Tijdsspanne: Dag 0 - Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Factor VIII-activiteit (vóór injectie; 30 min na injectie), stollingstesten (één fase): IU/dL.
Dag 0 - Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Factor VIII-remmeractiviteit
Tijdsspanne: Dag 0 - Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Activiteit factor VIII-remmer: Nijmegen-Bethesda-eenheid/ml.
Dag 0 - Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Toediening van efmoroctocog alfa
Tijdsspanne: Dag 0 - Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Toediening van efmoroctocog alfa, frequentie: nee. injecties per week.
Dag 0 - Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Toediening van efmoroctocog alfa: factorconsumptie
Tijdsspanne: Dag 0 - Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Toediening van efmoroctocog alfa, factor consumptie: IE per week, IE/kg per week (berekening).
Dag 0 - Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Eerdere behandeling/profylaxe van hemofilie
Tijdsspanne: Dag 0 - Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12
Generieke medicijnnaam.
Dag 0 - Maand 1 - Maand 3 - Maand 6 - Maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The League of Clinical Research, Russia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 april 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 februari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

12 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RELOQ

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Efmoroctocog Alfa-injectie [Eloctate]

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren