A형 혈우병이 있는 청소년 및 청년 성인의 건강 관련 삶의 질 (RELOQ)
러시아에서 Efmoroctocog Alfa로 치료받은 A형 혈우병 청소년 및 청년의 건강 관련 삶의 질
연구 질문:
SHL FVIII 예방법에서 efmoroctocog alfa 예방법으로 전환한 후 A형 혈우병 환자의 삶의 질에 변화가 있습니까?
12개월 전향적 오픈 라벨, 단일 부문 다기관 연구. 매개변수의 평가는 일상적인 의료 행위 환경에서 환자 치료를 배경으로 수행됩니다. 고정된 검사 시간을 제외하고 정기적인 의료 행위 외에 어떠한 건강 검진/절차/치료도 계획되어 있지 않습니다.
연구 개요
상세 설명
삶의 질은 혈우병 관리에 대한 의학적 결정을 내릴 때 핵심 요소 중 하나입니다. 러시아에서 SHL(Standard Half Life) FVIII 예방요법에서 efmoroctocog alfa(Extended Half Life, EHL) 예방요법으로 전환한 후 환자의 HRQoL에 대한 과학적 데이터는 없습니다.
그것은 12개월간의 전향적 오픈 라벨, 단일 부문 다기관 연구입니다. 매개변수의 평가는 일상적인 의료 행위 환경에서 환자 치료를 배경으로 수행됩니다. 고정된 검사 시간을 제외하고 정기적인 의료 행위 외에 어떠한 건강 검진/절차/치료도 계획되어 있지 않습니다. 센터/환자에게 연구 약물(efmoroctocog alfa)을 제공하는 것은 중재적 요소로 간주될 수 있지만 모든 투여는 러시아 보건부가 승인한 의료 사용 지침에 따라야 합니다.
연구 질문:
SHL FVIII 예방법에서 efmoroctocog alfa 예방법으로 전환한 후 A형 혈우병 환자의 삶의 질에 변화가 있습니까?
이 탐색 연구에 대한 가설은 공식화되지 않았습니다. 획득한 데이터는 러시아의 일상적인 의료 행위에서 SHL FVIII 예방에서 efmoroctocog alfa 예방으로 전환한 후 혈우병 A 환자의 삶의 질 및 임상 결과에 대한 실제 데이터를 평가하는 데 사용됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 119590
- League of Clinical Research (LeagueCRR)
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 서명된 동의서.
- 최소 1년 SHL FVIII 예방 요법에서 ABR ≥ 2인 혈우병 A가 있는 성인, 청소년 및 어린이(12-25세).
제외 기준:
- efmoroctocog alfa 또는 제품의 다른 성분에 과민 반응을 보인 환자.
- 인자 VIII 억제제의 이력.
- 기타 지혈 장애가 있는 환자.
- 중재 연구에 참여하는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Efmoroctocog alfa를 투여받는 환자
장기간 예방을 위해 권장되는 시작 용량은 3~5일 간격으로 체중 kg당 50 IU의 인자 VIII입니다.
용량은 환자의 반응에 따라 25~65 IU/kg 범위에서 조정될 수 있습니다.
경우에 따라 특히 젊은 환자의 경우 더 짧은 투여 간격이나 더 높은 투여량이 필요할 수 있습니다.
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Efmoroctocog alfa는 러시아 보건부 ЛП-006034(13.01.2020)에서 승인한 제품 특성 요약(SmPC)/의료 사용 지침에 따라 투여해야 합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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건강 관련 삶의 질
기간: 12월
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혈우병 성인 삶의 질 설문지(Haem-A-QoL) - 18-25세 환자 대상; 총 점수, 도메인 점수. 또는 아동 및 청소년을 위한 혈우병 관련 삶의 질 평가 약식(Haemo-QoL SF) - 12-17세 환자용; 총 점수, 도메인 점수. |
12월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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자연 출혈
기간: 1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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이전 방문 번호
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1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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자연 출혈 - 현지화
기간: 1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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자발 출혈의 국소화: 관절, 근육, 피하/점막하, 복부/위장관, 후복막, 비뇨생식기, CNS, 인두, 기타.
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1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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외상 후 출혈
기간: 1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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이전 방문 번호
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1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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외상 후 출혈 - 현지화
기간: 1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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외상 후 출혈의 국소화: 관절, 근육, 피하/점막하, 복부/위장, 후복막, 비뇨생식기, CNS, 인두, 기타.
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1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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출혈 교정을 위한 efmorococtog alfa 투여
기간: 1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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Efmorococtog alfa의 용량: IU.
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1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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수술/침습적 시술: 전공
기간: 1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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이전 방문 번호입니다.
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1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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수술/침습적 시술: 경미
기간: 1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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이전 방문 번호입니다.
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1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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수술/침습적 시술을 위한 출혈 교정을 위한 efmorococtog alfa 투여
기간: 1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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Efmorococtog alfa의 용량: IU.
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1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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입원
기간: 1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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이전 방문 번호입니다.
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1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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입원: 기간
기간: 1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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모든 입원의 총 기간: 일.
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1개월 - 3개월 - 6개월 - 12개월
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혈우병 관절 건강 점수
기간: 0일 - 6개월 - 12개월
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무릎, 팔꿈치, 발목(왼쪽, 오른쪽)에 대한 혈우병 관절 건강 점수 2.1: 점수.
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0일 - 6개월 - 12개월
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대상 관절
기간: 0일 - 6개월 - 12개월
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대상 관절: 무릎, 팔꿈치, 발목, 엉덩이, 어깨, 손목, 기타(왼쪽, 오른쪽): 예/아니오.
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0일 - 6개월 - 12개월
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초음파 채점
기간: 0일 - 6개월 - 12개월
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초음파 스코어링(HEAD-US): 스코어.
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0일 - 6개월 - 12개월
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인자 VIII 활동
기간: 0일 - 1월 - 3월 - 6월 - 12월
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인자 VIII 활성(주사 전; 주사 후 30분), 응고 검정(한 단계): IU/dL.
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0일 - 1월 - 3월 - 6월 - 12월
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인자 VIII 억제제 활동
기간: 0일 - 1월 - 3월 - 6월 - 12월
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인자 VIII 억제제 활성: Nijmegen-Bethesda 단위/mL.
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0일 - 1월 - 3월 - 6월 - 12월
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에프모록토코그 알파 투여
기간: 0일 - 1월 - 3월 - 6월 - 12월
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Efmoroctocog alfa 투여, 빈도: 아니오. 주당 주사 횟수.
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0일 - 1월 - 3월 - 6월 - 12월
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Efmoroctocog alfa 투여: 인자 소비
기간: 0일 - 1월 - 3월 - 6월 - 12월
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Efmoroctocog alfa 투여, 인자 소비: 주당 IU, 주당 IU/kg(계산).
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0일 - 1월 - 3월 - 6월 - 12월
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혈우병의 이전 치료/예방
기간: 0일 - 1월 - 3월 - 6월 - 12월
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일반 의약품 이름.
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0일 - 1월 - 3월 - 6월 - 12월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RELOQ
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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Guangdong Raynovent Biotech Co., Ltd모집하지 않고 적극적으로
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Medical University of Vienna완전한
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Merck Sharp & Dohme LLC아직 모집하지 않음
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