A hemofíliában szenvedő fiatalok és fiatal felnőttek egészséggel kapcsolatos életminősége A (RELOQ)
Az Efmoroctocog Alfával kezelt hemofíliában szenvedő fiatalok és fiatal felnőttek egészséggel kapcsolatos életminősége Oroszországban
Kutatási kérdés:
Változik-e az életminőség az A-hemofíliában szenvedő betegeknél az SHL FVIII profilaxisról az efmoroctocog alfa profilaxisra való áttérés után?
Egy 12 hónapos prospektív, nyílt elrendezésű, egykarú, többközpontú vizsgálat. A paraméterek kiértékelése a betegkezelés hátterében, a rutin orvosi gyakorlat keretein belül történik. A rendszeres orvosi gyakorlaton felüli orvosi vizsgálatot/eljárást/kezelést nem terveznek, kivéve a fix vizsgálati időpontokat.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az életminőség az egyik kulcsfontosságú tényező, amikor orvosi döntést hoznak a hemofília kezeléséről. Nincsenek tudományos adatok a normál felezési idejű (SHL) FVIII profilaxisról az efmoroctocog alfa (Extended Half Life, EHL) profilaxisra való áttérés utáni HRQoL-ra vonatkozóan Oroszországban.
Ez egy 12 hónapos prospektív, nyílt, egykarú, többközpontú vizsgálat lesz. A paraméterek kiértékelése a betegkezelés hátterében, a rutin orvosi gyakorlat keretein belül történik. A rendszeres orvosi gyakorlaton felüli orvosi vizsgálatot/eljárást/kezelést nem terveznek, kivéve a fix vizsgálati időpontokat. A központok/betegek vizsgálati gyógyszerrel (efmoroctocog alfa) való ellátása intervenciós komponensnek tekinthető, míg minden beadásnak meg kell felelnie az Orosz Egészségügyi Minisztérium által jóváhagyott orvosi felhasználási utasításnak.
Kutatási kérdés:
Változik-e az életminőség az A-hemofíliában szenvedő betegeknél az SHL FVIII profilaxisról az efmoroctocog alfa profilaxisra való áttérés után?
Ehhez a feltáró tanulmányhoz nem fogalmaztak meg hipotézist. A kapott adatokat az oroszországi rutin orvosi gyakorlatban az SHL FVIII profilaxisról az efmoroctocog alfa profilaxisra való áttérés után a hemofília A-ban szenvedő betegek életminőségére és klinikai kimenetelére vonatkozó valós adatok értékelésére fogják használni.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 119590
- League of Clinical Research (LeagueCRR)
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Aláírt hozzájárulási űrlap.
- Felnőttek, serdülők és gyermekek (12-25 évesek), akiknek ABR-je ≥ 2, és legalább egy éves SHL FVIII profilaxisban részesülnek.
Kizárási kritériumok:
- Azok a betegek, akiknél túlérzékenységi reakciók léptek fel az efmoroctocog alfa-val vagy a készítmény egyéb összetevőivel szemben.
- A VIII-as faktor inhibitorok története.
- Más hemosztatikus rendellenességben szenvedő betegek.
- Intervenciós vizsgálatokban részt vevő betegek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Efmoroctocog alfa-t kapó betegek
Hosszú távú profilaxis esetén az ajánlott kezdő adag 50 NE VIII-as faktor testtömeg-kilogrammonként 3-5 napos időközönként.
Az adag a beteg reakciója alapján 25-65 NE/kg között módosítható.
Egyes esetekben, különösen fiatalabb betegeknél, rövidebb adagolási intervallumokra vagy nagyobb adagokra lehet szükség.
|
Az efmoroctocog alfat az Orosz Egészségügyi Minisztérium által jóváhagyott Alkalmazási előírás (SmPC)/Az Orvosi Felhasználási Utasítás szerint kell beadni.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az egészséggel összefüggő életminőség
Időkeret: 12. hónap
|
Haemophilia Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL) - 18-25 éves betegek számára; összpontszám, domain pontszámok. vagy Haemophilia-specifikus életminőség felmérés gyermekek és serdülők számára Rövid forma (Haemo-QoL SF) - 12-17 éves betegek számára; összpontszám, domain pontszámok. |
12. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Spontán vérzések
Időkeret: 1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
Szám az előző látogatásból
|
1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
|
Spontán vérzések - lokalizáció
Időkeret: 1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
Spontán vérzések lokalizációja: ízületek, izmok, subcutan/submucosalis, hasi/gasztrointesztinális, retroperitonealis, genitourináris, központi idegrendszeri, garat, egyéb.
|
1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
|
Poszttraumás vérzések
Időkeret: 1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
Szám az előző látogatásból
|
1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
|
Poszttraumás vérzések - lokalizáció
Időkeret: 1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
A poszttraumás vérzések lokalizációja: ízületek, izmok, subcutan/submucosalis, hasi/gasztrointesztinális, retroperitonealis, genitourináris, központi idegrendszeri, garat, egyéb.
|
1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
|
Alfa efmorokoktog alkalmazása a vérzés korrekciójára
Időkeret: 1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
Az alfa-efmorokoktog adagja: NE.
|
1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
|
Sebészet/ Invazív eljárások: szak
Időkeret: 1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
Szám az előző látogatásból.
|
1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
|
Sebészeti/invazív eljárások: kisebb
Időkeret: 1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
Szám az előző látogatásból.
|
1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
|
Alfa efmoroktog alkalmazása a vérzés korrekciójára sebészeti/invazív eljárásokhoz
Időkeret: 1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
Az alfa-efmorokoktog adagja: NE.
|
1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
|
Kórházi kezelések
Időkeret: 1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
Szám az előző látogatásból.
|
1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
|
Kórházi kezelések: időtartam
Időkeret: 1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
Az összes kórházi kezelés teljes időtartama: nap.
|
1. hónap - 3. hónap - 6. hónap - 12. hónap
|
|
Hemofília ízületi egészségi pontszám
Időkeret: 0. nap – 6. hónap – 12. hónap
|
Hemophilia Joint Health Score 2,1 térd, könyök, boka (bal, jobb): pontszám.
|
0. nap – 6. hónap – 12. hónap
|
|
Célízületek
Időkeret: 0. nap – 6. hónap – 12. hónap
|
Célízületek: térd, könyök, boka, csípő, váll, kéztő, egyéb (bal, jobb): igen/nem.
|
0. nap – 6. hónap – 12. hónap
|
|
Ultrahang pontozás
Időkeret: 0. nap – 6. hónap – 12. hónap
|
Ultrahang pontozás (HEAD-US): pontozás.
|
0. nap – 6. hónap – 12. hónap
|
|
VIII. faktor tevékenység
Időkeret: 0. nap – 1. hónap – 3. hónap – 6. hónap – 12. hónap
|
VIII-as faktor aktivitása (injekció előtt; 30 perccel az injekció után), alvadási vizsgálatok (egy szakasz): NE/dL.
|
0. nap – 1. hónap – 3. hónap – 6. hónap – 12. hónap
|
|
VIII. faktor inhibitor aktivitás
Időkeret: 0. nap – 1. hónap – 3. hónap – 6. hónap – 12. hónap
|
VIII-as faktor inhibitor aktivitás: Nijmegen-Bethesda egység/ml.
|
0. nap – 1. hónap – 3. hónap – 6. hónap – 12. hónap
|
|
Alfa efmoroktokog beadása
Időkeret: 0. nap – 1. hónap – 3. hónap – 6. hónap – 12. hónap
|
Alfa efmoroctocog beadása, gyakorisága: nem. injekciók száma hetente.
|
0. nap – 1. hónap – 3. hónap – 6. hónap – 12. hónap
|
|
Alfa efmoroctocog beadása: faktorfogyasztás
Időkeret: 0. nap – 1. hónap – 3. hónap – 6. hónap – 12. hónap
|
Alfa efmoroctocog beadása, faktor fogyasztás: NE hetente, NE/kg hetente (számítás).
|
0. nap – 1. hónap – 3. hónap – 6. hónap – 12. hónap
|
|
A hemofília korábbi kezelése/profilaxisa
Időkeret: 0. nap – 1. hónap – 3. hónap – 6. hónap – 12. hónap
|
Általános gyógyszernév.
|
0. nap – 1. hónap – 3. hónap – 6. hónap – 12. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RELOQ
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .