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Calidad de vida relacionada con la salud de jóvenes y adultos jóvenes con hemofilia A (RELOQ)

11 de diciembre de 2023 actualizado por: The League of Clinical Research, Russia

Calidad de vida relacionada con la salud de jóvenes y adultos jóvenes con hemofilia A tratados con efmoroctocog alfa en Rusia

Pregunta de investigación:

¿Existen cambios en la calidad de vida de los pacientes con hemofilia A después de cambiar de la profilaxis con SHL FVIII a la profilaxis con efmoroctocog alfa?

Un estudio multicéntrico, prospectivo, abierto, de un solo brazo, de 12 meses de duración. La evaluación de los parámetros se llevará a cabo en el contexto del tratamiento del paciente en los entornos de la práctica médica habitual. No se planifican exámenes/procedimientos/tratamientos médicos además de la práctica médica regular, excepto el tiempo fijo de los exámenes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La calidad de vida es uno de los factores clave cuando se toma una decisión médica sobre el manejo de la hemofilia. No hay datos científicos sobre la CVRS en pacientes después de cambiar de la profilaxis con FVIII de vida media estándar (SHL) a la profilaxis con efmoroctocog alfa (vida media extendida, EHL) en Rusia.

Será un estudio prospectivo, abierto, multicéntrico, de un solo brazo, de 12 meses de duración. La evaluación de los parámetros se llevará a cabo en el contexto del tratamiento del paciente en los entornos de la práctica médica habitual. No se planifican exámenes/procedimientos/tratamientos médicos además de la práctica médica regular, excepto el tiempo fijo de los exámenes. Proporcionar a los centros/pacientes el fármaco del estudio (efmoroctocog alfa) puede considerarse un componente de intervención, mientras que todas las administraciones deben realizarse de acuerdo con las Instrucciones de uso médico aprobadas por el Ministerio de Salud de Rusia.

Pregunta de investigación:

¿Existen cambios en la calidad de vida de los pacientes con hemofilia A después de cambiar de la profilaxis con SHL FVIII a la profilaxis con efmoroctocog alfa?

No se formula ninguna hipótesis para este estudio exploratorio. Los datos obtenidos se utilizarán para evaluar los datos del mundo real sobre la calidad de vida y los resultados clínicos en pacientes con hemofilia A después de cambiar de la profilaxis con SHL FVIII a la profilaxis con efmoroctocog alfa en la práctica médica habitual en Rusia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 119590
        • League of Clinical Research (LeagueCRR)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 25 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Formulario de consentimiento firmado.
  2. Adultos, adolescentes y niños (12-25 años) con hemofilia A con ABR ≥ 2 en profilaxis SHL FVIII de al menos un año.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes que hayan tenido reacciones de hipersensibilidad a efmoroctocog alfa u otros componentes del producto.
  2. Historia de los inhibidores del Factor VIII.
  3. Pacientes que tienen otros trastornos hemostáticos.
  4. Pacientes que participan en estudios de intervención.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Pacientes que reciben Efmoroctocog alfa
Para la profilaxis a largo plazo, la dosis inicial recomendada es de 50 UI de factor VIII por kg de peso corporal a intervalos de 3 a 5 días. La dosis puede ajustarse en función de la respuesta del paciente en el rango de 25 a 65 UI/kg. En algunos casos, especialmente en pacientes más jóvenes, pueden ser necesarios intervalos de dosificación más cortos o dosis más altas.
Droga: Inyección de Efmoroctocog Alfa [Eloctate]
Efmoroctocog alfa debe administrarse de acuerdo con el Resumen de las características del producto (SmPC)/Instrucciones de uso médico aprobadas por el Ministerio de Salud de Rusia ЛП-006034 (13.01.2020).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Mes 12

Cuestionario de calidad de vida para adultos con hemofilia (Haem-A-QoL) - para pacientes de 18 a 25 años; puntaje total, puntajes de dominio.

o Evaluación de la calidad de vida específica de la hemofilia para niños y adolescentes Formulario corto (Haemo-QoL SF) - para pacientes de 12 a 17 años; puntaje total, puntajes de dominio.
Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sangrados espontáneos
Periodo de tiempo: Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Número de la visita anterior
Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Sangrados espontáneos - localización
Periodo de tiempo: Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Localización de hemorragias espontáneas: articulares, musculares, subcutáneas/ submucosas, abdominales/ gastrointestinales, retroperitoneales, genitourinarias, SNC, faríngeas, otras.
Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Hemorragias postraumáticas
Periodo de tiempo: Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Número de la visita anterior
Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Hemorragias postraumáticas - localización
Periodo de tiempo: Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Localización de hemorragias postraumáticas: articulares, musculares, subcutáneas/ submucosas, abdominales/ gastrointestinales, retroperitoneales, genitourinarias, SNC, faríngeas, otras.
Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Administración de efmorococtog alfa para la corrección de hemorragias
Periodo de tiempo: Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Dosis de efmorococtog alfa: UI.
Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Cirugía/Procedimientos invasivos: mayor
Periodo de tiempo: Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Número de la visita anterior.
Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Cirugía/Procedimientos invasivos: menor
Periodo de tiempo: Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Número de la visita anterior.
Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Administración de efmorococtog alfa para la corrección de hemorragias por Cirugía/Procedimientos Invasivos
Periodo de tiempo: Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Dosis de efmorococtog alfa: UI.
Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Número de la visita anterior.
Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Hospitalizaciones: duración
Periodo de tiempo: Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Duración total de todas las hospitalizaciones: días.
Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Puntaje de salud articular de hemofilia
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 6 - Mes 12
Puntaje de salud articular de hemofilia 2.1 para rodilla, codo, tobillo (izquierdo, derecho): puntaje.
Día 0 - Mes 6 - Mes 12
Articulaciones objetivo
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 6 - Mes 12
Articulaciones diana: rodilla, codo, tobillo, cadera, hombro, carpo, otras (izquierda, derecha): sí/no.
Día 0 - Mes 6 - Mes 12
Puntuación de ultrasonido
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 6 - Mes 12
Puntuación de ultrasonido (HEAD-US): puntuación.
Día 0 - Mes 6 - Mes 12
Actividad del factor VIII
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Actividad del factor VIII (antes de la inyección; 30 min después de la inyección), ensayos de coagulación (una etapa): UI/dL.
Día 0 - Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Actividad inhibidora del factor VIII
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Actividad del inhibidor del factor VIII: unidad Nijmegen-Bethesda/mL.
Día 0 - Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Administración de efmoroctocog alfa
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Administración de efmoroctocog alfa, frecuencia: no. de inyecciones por semana.
Día 0 - Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Administración de efmoroctocog alfa: consumo de factor
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Administración de efmoroctocog alfa, consumo de factor: UI por semana, UI/kg por semana (cálculo).
Día 0 - Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Tratamiento previo/ profilaxis de la hemofilia
Periodo de tiempo: Día 0 - Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12
Nombre genérico del medicamento.
Día 0 - Mes 1 - Mes 3 - Mes 6 - Mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

The League of Clinical Research, Russia

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de abril de 2021

Finalización primaria (Actual)

20 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

20 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

28 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

12 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RELOQ

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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