Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sundhedsrelateret livskvalitet for unge og unge voksne med hæmofili A (RELOQ)

11. december 2023 opdateret af: The League of Clinical Research, Russia

Sundhedsrelateret livskvalitet for unge og unge voksne med hæmofili A behandlet med Efmoroctocog Alfa i Rusland

Forskningsspørgsmål:

Om der er ændringer i livskvalitet hos patienter med hæmofili A efter skift fra SHL FVIII-profylakse til efmoroctocog alfa-profylakse?

Et 12-måneders prospektivt åbent, enkeltarms multicenterstudie. Evaluering af parametre vil blive udført på baggrund af patientbehandling i rammerne af rutinemæssig medicinsk praksis. Der er ikke planlagt lægeundersøgelser/procedurer/behandling(er) oven i almindelig lægepraksis, undtagen faste undersøgelsestidspunkter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Livskvalitet er blandt nøglefaktorerne, når der tages en medicinsk beslutning om behandling af hæmofili. Der er ingen videnskabelige data om HRQoL hos patienter efter skift fra Standard Half Life (SHL) FVIII-profylakse til efmoroctocog alfa (Extended Half Life, EHL) profylakse i Rusland.

Det vil være et 12-måneders prospektivt åbent, enkeltarms multicenterstudie. Evaluering af parametre vil blive udført på baggrund af patientbehandling i rammerne af rutinemæssig medicinsk praksis. Der er ikke planlagt lægeundersøgelser/procedurer/behandling(er) oven i almindelig lægepraksis, undtagen faste undersøgelsestidspunkter. At give centrene/patienterne studielægemidlet (efmoroctocog alfa) kan betragtes som en interventionskomponent, hvorimod alle administrationer bør være i overensstemmelse med instruktion om medicinsk brug godkendt af det russiske sundhedsministerium.

Forskningsspørgsmål:

Om der er ændringer i livskvalitet hos patienter med hæmofili A efter skift fra SHL FVIII-profylakse til efmoroctocog alfa-profylakse?

Der er ikke formuleret nogen hypotese for denne eksplorative undersøgelse. De opnåede data vil blive brugt til at vurdere virkelige data om livskvalitet og kliniske resultater hos patienter med hæmofili A efter skift fra SHL FVIII-profylakse til efmoroctocog alfa-profylakse i rutinemæssig medicinsk praksis i Rusland

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet samtykkeerklæring.
  2. Voksne, unge og børn (12-25 år) med hæmofili A med ABR ≥ 2 på mindst et års SHL FVIII-profylakse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der har haft overfølsomhedsreaktioner over for efmoroctocog alfa eller andre bestanddele af produktet.
  2. Anamnese med faktor VIII-hæmmere.
  3. Patienter, der har andre hæmostatiske lidelser.
  4. Patienter, der deltager i interventionelle undersøgelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Patienter, der får Efmoroctocog alfa
Til langtidsprofylakse er den anbefalede startdosis 50 IE faktor VIII pr. kg legemsvægt med intervaller på 3 til 5 dage. Dosis kan justeres baseret på patientens respons i området 25 til 65 IE/kg. I nogle tilfælde, især hos yngre patienter, kan kortere dosisintervaller eller højere doser være nødvendige.
Medicin: Efmoroctocog Alfa Injection [Eloctate]
Efmoroctocog alfa bør administreres i henhold til produktresumé (SmPC)/instruktion om medicinsk brug godkendt af det russiske sundhedsministerium ЛП-006034 (13.01.2020).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: Måned 12

Haemophilia Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL) - for patienter på 18-25 år; samlet score, domænescore.

eller Hæmofili-specifik livskvalitetsvurdering for børn og unge Short Form (Haemo-QoL SF) - for patienter 12-17 y.o.; samlet score, domænescore.
Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Spontane blødninger
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Nummer fra tidligere besøg
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Spontane blødninger - lokalisering
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Lokalisering af spontane blødninger: led, muskler, subkutan/submucosal, abdominal/gastrointestinal, retroperitoneal, genitourinær, CNS, pharyngeal, andet.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Posttraumatiske blødninger
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Nummer fra tidligere besøg
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Posttraumatiske blødninger - lokalisering
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Lokalisering af posttraumatiske blødninger: led, muskler, subkutan/submucosal, abdominal/gastrointestinal, retroperitoneal, genitourinær, CNS, pharyngeal, andet.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Administration af efmorococtog alfa til korrektion af blødninger
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Dosis af efmorococtog alfa: IE.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Kirurgi/invasive procedurer: større
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Nummer fra tidligere besøg.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Kirurgi/invasive procedurer: mindre
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Nummer fra tidligere besøg.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Administration af efmorococtog alfa til korrektion af blødninger til kirurgi/invasive procedurer
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Dosis af efmorococtog alfa: IE.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Indlæggelser
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Nummer fra tidligere besøg.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Indlæggelser: varighed
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Samlet varighed af alle indlæggelser: dage.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Hæmofili fælles sundhedsscore
Tidsramme: Dag 0 - Måned 6 - Måned 12
Hæmofili Joint Health Score 2,1 for knæ, albue, ankel (venstre, højre): score.
Dag 0 - Måned 6 - Måned 12
Målled
Tidsramme: Dag 0 - Måned 6 - Måned 12
Målled: knæ, albue, ankel, hofte, skulder, karpal, andet (venstre, højre): ja/nej.
Dag 0 - Måned 6 - Måned 12
Ultralydsscoring
Tidsramme: Dag 0 - Måned 6 - Måned 12
Ultralydsscoring (HEAD-US): score.
Dag 0 - Måned 6 - Måned 12
Faktor VIII-aktivitet
Tidsramme: Dag 0 - Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Faktor VIII-aktivitet (før injektion; 30 minutter efter injektion), koagulationsassays (et trin): IE/dL.
Dag 0 - Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Faktor VIII-hæmmeraktivitet
Tidsramme: Dag 0 - Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Faktor VIII-hæmmeraktivitet: Nijmegen-Bethesda enhed/ml.
Dag 0 - Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Administration af efmoroctocog alfa
Tidsramme: Dag 0 - Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Administration af efmoroctocog alfa, hyppighed: nej. af injektioner om ugen.
Dag 0 - Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Administration af efmoroctocog alfa: faktorforbrug
Tidsramme: Dag 0 - Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Administration af efmoroctocog alfa, faktorforbrug: IE pr. uge, IE/kg pr. uge (beregning).
Dag 0 - Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Tidligere behandling/profylakse af hæmofili
Tidsramme: Dag 0 - Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Generisk lægemiddelnavn.
Dag 0 - Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The League of Clinical Research, Russia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

20. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

28. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RELOQ

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Efmoroctocog Alfa Injection [Eloctate]

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner