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Gesundheitsbezogene Lebensqualität von Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit Hämophilie A (RELOQ)

11. Dezember 2023 aktualisiert von: The League of Clinical Research, Russia

Gesundheitsbezogene Lebensqualität von Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit Hämophilie A, die in Russland mit Efmoroctocog Alfa behandelt wurden

Fragestellung:

Ob es die Veränderungen der Lebensqualität bei Patienten mit Hämophilie A nach Umstellung von SHL-FVIII-Prophylaxe auf Efmoroctocog-alfa-Prophylaxe gibt?

Eine 12-monatige prospektive offene, einarmige multizentrische Studie. Die Auswertung der Parameter erfolgt vor dem Hintergrund der Patientenbehandlung im Rahmen der medizinischen Routinepraxis. Es sind keine medizinischen Untersuchungen/Verfahren/Behandlung(en) zusätzlich zur regulären ärztlichen Praxis geplant, mit Ausnahme von festen Untersuchungsterminen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Lebensqualität gehört zu den Schlüsselfaktoren, wenn eine medizinische Entscheidung über das Management der Hämophilie getroffen wird. Es liegen keine wissenschaftlichen Daten zur HRQoL bei Patienten vor, die in Russland von der FVIII-Prophylaxe mit Standardhalbwertszeit (SHL) auf die Prophylaxe mit Efmoroctocog alfa (Extended Half Life, EHL) umgestellt wurden.

Es handelt sich um eine 12-monatige prospektive offene, einarmige, multizentrische Studie. Die Auswertung der Parameter erfolgt vor dem Hintergrund der Patientenbehandlung im Rahmen der medizinischen Routinepraxis. Es sind keine medizinischen Untersuchungen/Verfahren/Behandlung(en) zusätzlich zur regulären ärztlichen Praxis geplant, mit Ausnahme von festen Untersuchungsterminen. Die Versorgung der Zentren/Patienten mit dem Studienmedikament (Efmoroctocog alfa) kann als interventionelle Komponente angesehen werden, wobei alle Verabreichungen in Übereinstimmung mit den vom russischen Gesundheitsministerium genehmigten Anweisungen zur medizinischen Anwendung erfolgen sollten.

Fragestellung:

Ob es die Veränderungen der Lebensqualität bei Patienten mit Hämophilie A nach Umstellung von SHL-FVIII-Prophylaxe auf Efmoroctocog-alfa-Prophylaxe gibt?

Für diese explorative Studie wird keine Hypothese formuliert. Die erhaltenen Daten werden verwendet, um reale Daten zur Lebensqualität und zu den klinischen Ergebnissen bei Patienten mit Hämophilie A nach Umstellung von der SHL-FVIII-Prophylaxe auf die Efmoroctocog-alfa-Prophylaxe in der routinemäßigen medizinischen Praxis in Russland zu bewerten

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene Einverständniserklärung.
  2. Erwachsene, Jugendliche und Kinder (12-25 Jahre) mit Hämophilie A mit ABR ≥ 2 bei mindestens einjähriger SHL-FVIII-Prophylaxe.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten, die Überempfindlichkeitsreaktionen auf Efmoroctocog alfa oder andere Bestandteile des Produkts hatten.
  2. Geschichte der Faktor-VIII-Hemmer.
  3. Patienten mit anderen hämostatischen Störungen.
  4. Patienten, die an interventionellen Studien teilnehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patienten, die Efmoroctocog alfa erhalten
Für die Langzeitprophylaxe beträgt die empfohlene Anfangsdosis 50 IE Faktor VIII pro kg Körpergewicht in Abständen von 3 bis 5 Tagen. Die Dosis kann je nach Ansprechen des Patienten im Bereich von 25 bis 65 IE/kg angepasst werden. In einigen Fällen, insbesondere bei jüngeren Patienten, können kürzere Dosierungsintervalle oder höhere Dosierungen erforderlich sein.
Arzneimittel: Efmoroctocog Alfa Injektion [Eloctate]
Efmoroctocog alfa sollte gemäß der vom russischen Gesundheitsministerium ЛП-006034 (13.01.2020) genehmigten Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC)/Anweisung zur medizinischen Anwendung verabreicht werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: Monat 12

Hämophilie-Fragebogen zur Lebensqualität von Erwachsenen (Haem-A-QoL) – für Patienten im Alter von 18 bis 25 Jahren; Gesamtpunktzahl, Domänenpunktzahl.

oder Hämophilie-spezifische Lebensqualitätsbewertung für Kinder und Jugendliche Kurzform (Haemo-QoL SF) - für Patienten im Alter von 12-17 Jahren; Gesamtpunktzahl, Domänenpunktzahl.
Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spontane Blutungen
Zeitfenster: Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Nummer vom letzten Besuch
Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Spontane Blutungen - Lokalisation
Zeitfenster: Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Lokalisation spontaner Blutungen: Gelenke, Muskeln, subkutan/ submukös, abdominal/ gastrointestinal, retroperitoneal, urogenital, ZNS, Rachen, Sonstiges.
Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Posttraumatische Blutungen
Zeitfenster: Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Nummer vom letzten Besuch
Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Posttraumatische Blutungen - Lokalisation
Zeitfenster: Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Lokalisation posttraumatischer Blutungen: Gelenke, Muskeln, subkutan/ submukös, abdominal/ gastrointestinal, retroperitoneal, urogenital, ZNS, Rachen, Sonstiges.
Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Verabreichung von Efmorococtog alfa zur Korrektur von Blutungen
Zeitfenster: Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Dosis von Efmorococtog alfa: IE.
Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Chirurgie/Invasive Verfahren: Hauptfach
Zeitfenster: Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Nummer vom letzten Besuch.
Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Chirurgie/Invasive Eingriffe: gering
Zeitfenster: Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Nummer vom letzten Besuch.
Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Verabreichung von Efmorococtog alfa zur Korrektur von Blutungen bei chirurgischen/invasiven Eingriffen
Zeitfenster: Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Dosis von Efmorococtog alfa: IE.
Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Nummer vom letzten Besuch.
Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Krankenhausaufenthalte: Dauer
Zeitfenster: Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Gesamtdauer aller Krankenhausaufenthalte: Tage.
Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Hämophilie Joint Health Score
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 6 - Monat 12
Hemophilia Joint Health Score 2.1 für Knie, Ellenbogen, Sprunggelenk (links, rechts): Score.
Tag 0 - Monat 6 - Monat 12
Zielgelenke
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 6 - Monat 12
Zielgelenke: Knie, Ellbogen, Sprunggelenk, Hüfte, Schulter, Handwurzel, andere (links, rechts): ja/nein.
Tag 0 - Monat 6 - Monat 12
Ultraschallauswertung
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 6 - Monat 12
Ultraschallauswertung (HEAD-US): Punktzahl.
Tag 0 - Monat 6 - Monat 12
Faktor-VIII-Aktivität
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Faktor-VIII-Aktivität (vor der Injektion; 30 min nach der Injektion), Gerinnungsassays (einstufig): IE/dL.
Tag 0 - Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Aktivität des Faktor-VIII-Inhibitors
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Faktor-VIII-Inhibitor-Aktivität: Nijmegen-Bethesda-Einheit/ml.
Tag 0 - Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Verabreichung von Efmoroctocog alfa
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Gabe von Efmoroctocog alfa, Häufigkeit: nein. von Injektionen pro Woche.
Tag 0 - Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Verabreichung von Efmoroctocog alfa: Faktorverbrauch
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Verabreichung von Efmoroctocog alfa, Faktorverbrauch: IE pro Woche, IE/kg pro Woche (Berechnung).
Tag 0 - Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Frühere Behandlung/Prophylaxe der Hämophilie
Zeitfenster: Tag 0 - Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12
Name des Generikums.
Tag 0 - Monat 1 - Monat 3 - Monat 6 - Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The League of Clinical Research, Russia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. April 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RELOQ

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur Efmoroctocog Alfa Injektion [Eloctate]

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