Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Helserelatert livskvalitet for ungdom og unge voksne med hemofili A (RELOQ)

11. desember 2023 oppdatert av: The League of Clinical Research, Russia

Helserelatert livskvalitet for ungdom og unge voksne med hemofili A behandlet med Efmoroctocog Alfa i Russland

Forskningsspørsmål:

Om det er endringene i livskvalitet hos pasienter med hemofili A etter bytte fra SHL FVIII-profylakse til efmoroctocog alfa-profylakse?

En 12-måneders prospektiv åpen, enarms multisenterstudie. Evaluering av parametere vil bli utført på bakgrunn av pasientbehandling i innstillingene for rutinemessig medisinsk praksis. Det er ikke planlagt medisinske undersøkelser/prosedyrer/behandling(er) på toppen av vanlig legepraksis, bortsett fra fastsatt tidspunkt for undersøkelser.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Livskvalitet er blant nøkkelfaktorene når medisinsk beslutning om behandling av hemofili tas. Det er ingen vitenskapelige data om HRQoL hos pasienter etter bytte fra standard halveringstid (SHL) FVIII-profylakse til efmoroctocog alfa (Extended Half Life, EHL) profylakse i Russland.

Det vil være en 12-måneders prospektiv åpen, enarms multisenterstudie. Evaluering av parametere vil bli utført på bakgrunn av pasientbehandling i innstillingene for rutinemessig medisinsk praksis. Det er ikke planlagt medisinske undersøkelser/prosedyrer/behandling(er) på toppen av vanlig legepraksis, bortsett fra fastsatt tidspunkt for undersøkelser. Å gi studiemedikamentet (efmoroctocog alfa) til sentrene/pasientene kan betraktes som intervensjonskomponent, mens alle administrasjoner bør være i samsvar med instruksjoner om medisinsk bruk godkjent av det russiske helsedepartementet.

Forskningsspørsmål:

Om det er endringene i livskvalitet hos pasienter med hemofili A etter bytte fra SHL FVIII-profylakse til efmoroctocog alfa-profylakse?

Det er ikke formulert noen hypotese for denne utforskende studien. De innhentede dataene vil bli brukt til å vurdere virkelige data om livskvalitet og kliniske utfall hos pasienter med hemofili A etter bytte fra SHL FVIII-profylakse til efmoroctocog alfa-profylakse i rutinemessig medisinsk praksis i Russland

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert samtykkeskjema.
  2. Voksne, ungdom og barn (12-25 år) med hemofili A med ABR ≥ 2 på minst ett års SHL FVIII-profylakse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som har hatt overfølsomhetsreaksjoner overfor efmoroctocog alfa eller andre bestanddeler i produktet.
  2. Historie om faktor VIII-hemmere.
  3. Pasienter som har andre hemostatiske lidelser.
  4. Pasienter som deltar i intervensjonsstudier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pasienter som får Efmoroctocog alfa
For langtidsprofylakse er den anbefalte startdosen 50 IE faktor VIII per kg kroppsvekt med intervaller på 3 til 5 dager. Dosen kan justeres basert på pasientens respons i området 25 til 65 IE/kg. I noen tilfeller, spesielt hos yngre pasienter, kan kortere doseringsintervaller eller høyere doser være nødvendig.
Legemiddel: Efmoroctocog Alfa-injeksjon [Eloctate]
Efmoroctocog alfa skal administreres i henhold til preparatomtalen (SmPC)/instruksjon om medisinsk bruk godkjent av det russiske helsedepartementet ЛП-006034 (13.01.2020).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Måned 12

Hemophilia Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL) - for pasienter i alderen 18-25 år; totalscore, domenepoeng.

eller hemofili-spesifikk livskvalitetsvurdering for barn og ungdom Short Form (Haemo-QoL SF) - for pasienter 12-17 år; totalscore, domenepoeng.
Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spontane blødninger
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Antall fra forrige besøk
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Spontane blødninger - lokalisering
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Lokalisering av spontane blødninger: ledd, muskler, subkutan/submukosal, abdominal/gastrointestinal, retroperitoneal, genitourinær, CNS, svelg, annet.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Posttraumatiske blødninger
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Antall fra forrige besøk
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Posttraumatiske blødninger - lokalisering
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Lokalisering av posttraumatiske blødninger: ledd, muskler, subkutan/submukosal, abdominal/gastrointestinal, retroperitoneal, genitourinær, CNS, svelg, annet.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Administrering av efmorococtog alfa for korrigering av blødninger
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Dose av efmorococtog alfa: IE.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Kirurgi/invasive prosedyrer: major
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Antall fra forrige besøk.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Kirurgi/invasive prosedyrer: mindre
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Antall fra forrige besøk.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Administrering av efmorococtog alfa for korrigering av blødninger for kirurgi/invasive prosedyrer
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Dose av efmorococtog alfa: IE.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Sykehusinnleggelser
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Antall fra forrige besøk.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Sykehusinnleggelser: varighet
Tidsramme: Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Total varighet av alle sykehusinnleggelser: dager.
Måned 1 - Måned 3 - Måned 6 - Måned 12
Hemofili felles helsepoeng
Tidsramme: Dag 0 – måned 6 – måned 12
Hemophilia Joint Health Score 2,1 for kne, albue, ankel (venstre, høyre): score.
Dag 0 – måned 6 – måned 12
Mål ledd
Tidsramme: Dag 0 – måned 6 – måned 12
Målledd: kne, albue, ankel, hofte, skulder, karpal, annet (venstre, høyre): ja/nei.
Dag 0 – måned 6 – måned 12
Ultralydscore
Tidsramme: Dag 0 – måned 6 – måned 12
Ultralydskåring (HEAD-US): score.
Dag 0 – måned 6 – måned 12
Faktor VIII-aktivitet
Tidsramme: Dag 0 – måned 1 – måned 3 – måned 6 – måned 12
Faktor VIII-aktivitet (før injeksjon; 30 minutter etter injeksjon), koagulasjonsanalyser (ett trinn): IE/dL.
Dag 0 – måned 1 – måned 3 – måned 6 – måned 12
Faktor VIII-inhibitoraktivitet
Tidsramme: Dag 0 – måned 1 – måned 3 – måned 6 – måned 12
Faktor VIII-hemmeraktivitet: Nijmegen-Bethesda enhet/ml.
Dag 0 – måned 1 – måned 3 – måned 6 – måned 12
Administrering av efmoroctocog alfa
Tidsramme: Dag 0 – måned 1 – måned 3 – måned 6 – måned 12
Administrering av efmoroctocog alfa, frekvens: nei. av injeksjoner per uke.
Dag 0 – måned 1 – måned 3 – måned 6 – måned 12
Administrering av efmoroctocog alfa: faktorforbruk
Tidsramme: Dag 0 – måned 1 – måned 3 – måned 6 – måned 12
Administrering av efmoroctocog alfa, faktorforbruk: IE per uke, IE/kg per uke (beregning).
Dag 0 – måned 1 – måned 3 – måned 6 – måned 12
Tidligere behandling/profylakse av hemofili
Tidsramme: Dag 0 – måned 1 – måned 3 – måned 6 – måned 12
Generisk legemiddelnavn.
Dag 0 – måned 1 – måned 3 – måned 6 – måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The League of Clinical Research, Russia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2021

Primær fullføring (Faktiske)

20. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

20. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

28. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

12. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RELOQ

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere