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Qualité de vie liée à la santé des jeunes et des jeunes adultes atteints d'hémophilie A (RELOQ)

11 décembre 2023 mis à jour par: The League of Clinical Research, Russia

Qualité de vie liée à la santé des jeunes et des jeunes adultes atteints d'hémophilie A traités par Efmoroctocog Alfa en Russie

Question de recherche:

Y a-t-il des changements dans la qualité de vie des patients atteints d'hémophilie A après le passage de la prophylaxie SHL FVIII à la prophylaxie par efmoroctocog alfa ?

Une étude prospective multicentrique ouverte de 12 mois. L'évaluation des paramètres sera effectuée dans le contexte du traitement du patient dans le cadre de la pratique médicale courante. Aucun examen médical / procédure / traitement (s) en plus de la pratique médicale régulière n'est prévu, à l'exception des heures fixes d'examens.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La qualité de vie est l'un des facteurs clés dans la prise de décision médicale concernant la prise en charge de l'hémophilie. Il n'y a pas de données scientifiques sur la QVLS chez les patients après le passage de la prophylaxie FVIII à demi-vie standard (SHL) à la prophylaxie à l'efmoroctocog alfa (demi-vie prolongée, EHL) en Russie.

Il s'agira d'une étude prospective multicentrique ouverte de 12 mois. L'évaluation des paramètres sera effectuée dans le contexte du traitement du patient dans le cadre de la pratique médicale courante. Aucun examen médical / procédure / traitement (s) en plus de la pratique médicale régulière n'est prévu, à l'exception des heures fixes d'examens. La fourniture aux centres/patients du médicament à l'étude (efmoroctocog alfa) peut être considérée comme une composante interventionnelle, alors que toutes les administrations doivent être conformes aux instructions d'utilisation médicale approuvées par le ministère russe de la Santé.

Question de recherche:

Y a-t-il des changements dans la qualité de vie des patients atteints d'hémophilie A après le passage de la prophylaxie SHL FVIII à la prophylaxie par efmoroctocog alfa ?

Aucune hypothèse n'est formulée pour cette étude exploratoire. Les données obtenues seront utilisées pour évaluer les données du monde réel sur la qualité de vie et les résultats cliniques chez les patients atteints d'hémophilie A après le passage de la prophylaxie SHL FVIII à la prophylaxie efmoroctocog alfa dans la pratique médicale de routine en Russie

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 119590
        • League of Clinical Research (LeagueCRR)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 25 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Formulaire de consentement signé.
  2. Adultes, adolescents et enfants (12-25 ans) atteints d'hémophilie A avec ABR ≥ 2 sous prophylaxie SHL FVIII pendant au moins un an.

Critère d'exclusion:

  1. Patients ayant eu des réactions d'hypersensibilité à l'efmoroctocog alfa ou à d'autres constituants du produit.
  2. Antécédents d'inhibiteurs du facteur VIII.
  3. Les patients qui ont d'autres troubles hémostatiques.
  4. Patients participant à des études interventionnelles.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patients recevant Efmoroctocog alfa
Pour la prophylaxie à long terme, la dose initiale recommandée est de 50 UI de facteur VIII par kg de poids corporel à des intervalles de 3 à 5 jours. La dose peut être ajustée en fonction de la réponse du patient dans la plage de 25 à 65 UI/kg. Dans certains cas, en particulier chez les patients plus jeunes, des intervalles de dosage plus courts ou des doses plus élevées peuvent être nécessaires.
Médicament: Efmoroctocog Alfa Injection [Eloctate]
L'efmoroctocog alfa doit être administré conformément au résumé des caractéristiques du produit (RCP)/instruction d'usage médical approuvé par le ministère russe de la santé ЛП-006034 (13.01.2020).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Qualité de vie liée à la santé
Délai: Mois 12

Questionnaire sur la qualité de vie de l'adulte hémophile (Haem-A-QoL) - pour les patients de 18 à 25 ans ; score total, scores de domaine.

ou Évaluation de la qualité de vie spécifique à l'hémophilie pour les enfants et les adolescents Short Form (Haemo-QoL SF) - pour les patients de 12 à 17 ans ; score total, scores de domaine.
Mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Saignements spontanés
Délai: Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Numéro de la visite précédente
Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Saignements spontanés - localisation
Délai: Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Localisation des saignements spontanés : articulaires, musculaires, sous-cutanés/sous-muqueux, abdominaux/ gastro-intestinaux, rétropéritonéaux, génito-urinaires, SNC, pharyngés, autres.
Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Saignements post-traumatiques
Délai: Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Numéro de la visite précédente
Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Saignements post-traumatiques - localisation
Délai: Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Localisation des saignements post-traumatiques : articulaires, musculaires, sous-cutanés/sous-muqueux, abdominaux/ gastro-intestinaux, rétropéritonéaux, génito-urinaires, SNC, pharyngés, autres.
Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Administration d'efmorococtog alfa pour la correction des saignements
Délai: Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Dose d'efmorococtog alfa : UI.
Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Chirurgie/procédures invasives : majeur
Délai: Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Numéro de la visite précédente.
Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Chirurgie/procédures invasives : mineur
Délai: Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Numéro de la visite précédente.
Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Administration d'efmorococtog alfa pour la correction des saignements pour la chirurgie/procédures invasives
Délai: Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Dose d'efmorococtog alfa : UI.
Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Hospitalisations
Délai: Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Numéro de la visite précédente.
Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Hospitalisations : durée
Délai: Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Durée totale de toutes les hospitalisations : jours.
Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Score de santé articulaire de l'hémophilie
Délai: Jour 0 - Mois 6 - Mois 12
Hemophilia Joint Health Score 2.1 pour le genou, le coude, la cheville (gauche, droite) : score.
Jour 0 - Mois 6 - Mois 12
Articulations cibles
Délai: Jour 0 - Mois 6 - Mois 12
Articulations cibles : genou, coude, cheville, hanche, épaule, carpe, autre (gauche, droite) : oui/non.
Jour 0 - Mois 6 - Mois 12
Score échographique
Délai: Jour 0 - Mois 6 - Mois 12
Cotation échographique (HEAD-US) : cotation.
Jour 0 - Mois 6 - Mois 12
Activité du facteur VIII
Délai: Jour 0 - Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Activité du facteur VIII (avant l'injection ; 30 min après l'injection), tests de coagulation (une étape) : UI/dL.
Jour 0 - Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Activité inhibitrice du facteur VIII
Délai: Jour 0 - Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Activité inhibitrice du facteur VIII : unité Nijmegen-Bethesda/mL.
Jour 0 - Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Administration d'efmoroctocog alfa
Délai: Jour 0 - Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Administration d'efmoroctocog alfa, fréquence : non. d'injections par semaine.
Jour 0 - Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Administration d'efmoroctocog alfa : consommation de facteur
Délai: Jour 0 - Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Administration d'efmoroctocog alfa, consommation de facteur : UI par semaine, UI/kg par semaine (calcul).
Jour 0 - Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Traitement/prophylaxie antérieurs de l'hémophilie
Délai: Jour 0 - Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12
Nom générique du médicament.
Jour 0 - Mois 1 - Mois 3 - Mois 6 - Mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The League of Clinical Research, Russia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 avril 2021

Achèvement primaire (Réel)

20 février 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

20 février 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2021

Première publication (Réel)

28 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

12 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RELOQ

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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