Hälsorelaterad livskvalitet för ungdomar och unga vuxna med hemofili A (RELOQ)
Hälsorelaterad livskvalitet för ungdomar och unga vuxna med blödarsjuka A som behandlas med Efmoroctocog Alfa i Ryssland
Forskningsfråga:
Om det finns förändringar i livskvalitet hos patienter med hemofili A efter byte från SHL FVIII-profylax till efmoroctocog alfa-profylax?
En 12-månaders prospektiv öppen, enkelarmad multicenterstudie. Utvärdering av parametrar kommer att utföras mot bakgrund av patientbehandling inom ramen för rutinmedicinsk praxis. Inga medicinska undersökningar/ingrepp/behandlingar utöver ordinarie medicinsk praxis planeras, förutom fastställd tid för undersökningar.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Livskvalitet är en av nyckelfaktorerna när medicinska beslut om hantering av hemofili tas. Det finns inga vetenskapliga data om HRQoL hos patienter efter byte från Standard Half Life (SHL) FVIII-profylax till efmoroctocog alfa (Extended Half Life, EHL) profylax i Ryssland.
Det kommer att vara en 12-månaders prospektiv öppen, enarmad multicenterstudie. Utvärdering av parametrar kommer att utföras mot bakgrund av patientbehandling inom ramen för rutinmedicinsk praxis. Inga medicinska undersökningar/ingrepp/behandlingar utöver ordinarie medicinsk praxis planeras, förutom fastställd tid för undersökningar. Att förse centra/patienter med studieläkemedlet (efmoroctocog alfa) kan betraktas som en interventionskomponent, medan all administrering bör ske i enlighet med instruktioner för medicinsk användning som godkänts av det ryska hälsoministeriet.
Forskningsfråga:
Om det finns förändringar i livskvalitet hos patienter med hemofili A efter byte från SHL FVIII-profylax till efmoroctocog alfa-profylax?
Ingen hypotes formuleras för denna explorativa studie. De erhållna data kommer att användas för att bedöma verkliga data om livskvalitet och kliniska resultat hos patienter med hemofili A efter byte från SHL FVIII-profylax till efmoroctocog alfa-profylax i rutinmedicinsk praxis i Ryssland
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen, 119590
- League of Clinical Research (LeagueCRR)
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Undertecknat samtyckesformulär.
- Vuxna, ungdomar och barn (12-25 år) med hemofili A med ABR ≥ 2 på minst ett års SHL FVIII-profylax.
Exklusions kriterier:
- Patienter som har haft överkänslighetsreaktioner mot efmoroctocog alfa eller andra beståndsdelar i produkten.
- Historik med faktor VIII-hämmare.
- Patienter som har andra hemostatiska störningar.
- Patienter som deltar i interventionsstudier.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Patienter som får Efmoroctocog alfa
För långtidsprofylax är den rekommenderade startdosen 50 IE faktor VIII per kg kroppsvikt med 3 till 5 dagars intervall.
Dosen kan justeras baserat på patientens svar inom intervallet 25 till 65 IE/kg.
I vissa fall, särskilt hos yngre patienter, kan kortare dosintervall eller högre doser vara nödvändiga.
|
Efmoroctocog alfa ska administreras i enlighet med produktresumén (SmPC)/instruktion för medicinsk användning godkänd av det ryska hälsoministeriet ЛП-006034 (13.01.2020).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hälso-relaterad livskvalité
Tidsram: Månad 12
|
Hemophilia Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL) - för patienter mellan 18-25 år; totalpoäng, domänpoäng. eller hemofilispecifik livskvalitetsbedömning för barn och ungdomar Short Form (Haemo-QoL SF) - för patienter 12-17 år; totalpoäng, domänpoäng. |
Månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Spontana blödningar
Tidsram: Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Antal från tidigare besök
|
Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Spontana blödningar - lokalisering
Tidsram: Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Lokalisering av spontana blödningar: leder, muskler, subkutan/submukosal, buk/gastrointestinala, retroperitoneala, genitourinära, CNS, svalg, annat.
|
Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Posttraumatiska blödningar
Tidsram: Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Antal från tidigare besök
|
Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Posttraumatiska blödningar - lokalisering
Tidsram: Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Lokalisering av posttraumatiska blödningar: leder, muskler, subkutan/submukosal, buk/gastrointestinala, retroperitoneala, genitourinära, CNS, svalg, annat.
|
Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Administrering av efmorococtog alfa för korrigering av blödningar
Tidsram: Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Dos av efmorococtog alfa: IE.
|
Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Kirurgi/invasiva procedurer: major
Tidsram: Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Antal från tidigare besök.
|
Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Kirurgi/invasiva procedurer: mindre
Tidsram: Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Antal från tidigare besök.
|
Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Administrering av efmorococtog alfa för korrigering av blödningar för kirurgi/invasiva procedurer
Tidsram: Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Dos av efmorococtog alfa: IE.
|
Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Sjukhusinläggningar
Tidsram: Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Antal från tidigare besök.
|
Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Sjukhusinläggningar: varaktighet
Tidsram: Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Total längd för alla sjukhusvistelser: dagar.
|
Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Blödarsjuka gemensamma hälsopoäng
Tidsram: Dag 0 - Månad 6 - Månad 12
|
Hemophilia Joint Health Score 2,1 för knä, armbåge, fotled (vänster, höger): poäng.
|
Dag 0 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Målfogar
Tidsram: Dag 0 - Månad 6 - Månad 12
|
Målleder: knä, armbåge, fotled, höft, axel, karpal, andra (vänster, höger): ja/nej.
|
Dag 0 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Ultraljudspoäng
Tidsram: Dag 0 - Månad 6 - Månad 12
|
Ultraljudspoäng (HEAD-US): poäng.
|
Dag 0 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Faktor VIII-aktivitet
Tidsram: Dag 0 - Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Faktor VIII-aktivitet (före injektion; 30 min efter injektion), koaguleringsanalyser (ett steg): IE/dL.
|
Dag 0 - Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Faktor VIII-inhibitoraktivitet
Tidsram: Dag 0 - Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Faktor VIII-inhibitoraktivitet: Nijmegen-Bethesda enhet/ml.
|
Dag 0 - Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Administrering av efmoroctocog alfa
Tidsram: Dag 0 - Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Administrering av efmoroctocog alfa, frekvens: nej. injektioner per vecka.
|
Dag 0 - Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Administrering av efmoroctocog alfa: faktorkonsumtion
Tidsram: Dag 0 - Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Administrering av efmoroctocog alfa, faktorförbrukning: IE per vecka, IE/kg per vecka (beräkning).
|
Dag 0 - Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
|
Tidigare behandling/profylax av hemofili
Tidsram: Dag 0 - Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Generiskt läkemedelsnamn.
|
Dag 0 - Månad 1 - Månad 3 - Månad 6 - Månad 12
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RELOQ
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .