CFI-400945 联合或不联合阿扎胞苷或地西他滨在 AML、MDS 或 CMML 患者中的研究 (TWT-202)
2025年5月16日 更新者：Treadwell Therapeutics, Inc
CFI-400945 作为单一药物或与阿扎胞苷或地西他滨联合用于 AML、MDS 或 CMML 患者的安全性、耐受性和药代动力学和药效学特征的 1b/2 期临床研究
本研究的目的是单独测试名为 CFI-400945 的研究药物以及与阿扎胞苷或地西他滨联合使用的安全性
研究概览
详细说明
本研究将评估 CFI-400945 在患有急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征或慢性粒单核细胞白血病的受试者中的安全性和耐受性。
该研究旨在基于另一项研究的令人鼓舞的数据，并获得 CFI-400945 的进一步安全性、有效性、药代动力学（PK）和药效学（PD）数据。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
72
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G2B7
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G2C1
- Princess Margaret Cancer Center
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California
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Duarte、California、美国、91010
- City of Hope
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40207
- Norton Cancer Institute - Saint Matthews
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New York
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New York、New York、美国、10021
- New York Presbyterian Weill Cornell Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Centre
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Hong Kong、香港
- Queen Mary Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者必须年满 18 岁
对于第 1A 和 1B 部分，将包括以下恶性肿瘤类型：
- 复发或难治性 AML。
- MDS，在先前的低甲基化剂之后。
- CMML，疾病进展/去甲基化药物后无反应
对于第 1A 和 1B 部分，患者可能患有复发或难治性疾病。
对于第 2A 和 2B 部分，将包括以下恶性肿瘤类型：
- 复发或难治性 AML。
- MDS患者应仅限于高危疾病
- MDS 或 CMML 之前应未经治疗，AML 患者可能有复发或难治性疾病；
- 在每个协议的特定限制内具有临床可接受的实验室筛查结果（即临床化学、血液学和尿液分析）。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0 或 1。
排除标准：
- 在 14 天或 5 个半衰期（以较短者为准）内接受过研究性治疗、放疗、免疫治疗、单克隆抗体或化疗的患者
- 在第 1 周期第 1 天前 90 天内输注干细胞的 AML 同种异体或自体移植，或在第 1 周期第 1 天后 2 周内接受移植物抗宿主病 (GVHD) 或 GVHD 预防的主动免疫抑制治疗。
- 与同种异体移植相关的任何 ≥ 2 级持续性非血液学毒性，例如需要全身免疫抑制治疗的那些。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1A：单一疗法升级和扩展
使用 CFI-400945 的剂量递增和扩展臂
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升级臂的起始剂量为 32 毫克/天，扩展臂的推荐起始剂量为 32 毫克/天。
其他名称：
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实验性的：2A：组合升级和扩展
使用 CFI-400945 和阿扎胞苷的剂量递增和扩展臂
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升级臂的起始剂量为 32 毫克/天，扩展臂的推荐起始剂量为 32 毫克/天。
其他名称：
阿扎胞苷将按其标示的剂量和时间表给予
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗紧急 AE 的发生率
大体时间：36个月
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经历可能与研究药物相关的不良事件的受试者人数
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36个月
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生命体征的治疗紧急变化
大体时间：36个月
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经历可能与研究药物相关的血压、心率、呼吸频率、体温变化的受试者人数。
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36个月
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临床实验室测试中的治疗紧急变化
大体时间：36个月
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经历可能与研究药物相关的实验室参数变化的受试者数量。
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36个月
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身体检查、ECOG 表现状态、心电图 (ECG)、超声心动图和心肌肌钙蛋白的治疗紧急变化
大体时间：36个月
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经历可能与研究药物相关的身体检查、表现状态、心电图、肌钙蛋白变化的受试者人数。
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36个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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综合完全缓解率，CRc（完全缓解 + 完全缓解伴血细胞计数不完全恢复 + 完全缓解伴血小板计数不完全恢复 [CR + CRi + CRp]）
大体时间：36个月
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反应率将按剂量队列和总体使用 AML 患者的百分比进行总结
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36个月
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总体缓解率（ORR，定义为完全缓解 + 骨髓 CR + 部分缓解 + 血液学改善（CR + mCR+ PR + HI）
大体时间：36个月
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反应率将按剂量队列和总体使用 MDS、CMML 患者的百分比进行总结
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36个月
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CFI-400945 的药代动力学将通过 AUC 进行评估。
大体时间：36个月
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从时间 0 到按剂量组列出的最小可测量浓度时间的血浆浓度下面积 (AUC) 与时间曲线。
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36个月
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通过 Cmax 评估 CFI-400945 的药代动力学特征。
大体时间：36个月
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Cmax 将通过按剂量组列出的 Tmax 时出现的最大测量血浆浓度进行评估。
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36个月
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通过 T1/2 评估 CFI-400945 的药代动力学特征。
大体时间：36个月
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消除半衰期将按剂量组计算并制成表格。
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36个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Gautam Borthakur, MD、The University of Texas MD Anderson Cancer Centre
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月16日
初级完成 (估计的)
2026年1月1日
研究完成 (估计的)
2026年1月1日
研究注册日期
首次提交
2021年1月25日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月25日
首次发布 (实际的)
2021年1月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月16日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TWT-202
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
现在确定我们是否会提供 IPD 还为时过早——我们还没有关于此的流程。
一旦我们的政策/流程被写入，该字段将被更新。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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