曲普瑞林 3 个月制剂在中国中枢性性早熟儿童中的疗效和安全性研究。
2024年2月22日 更新者：Ipsen
一项开放标签、多中心、单臂研究，以评估曲普瑞林 3 个月制剂在中国中枢性性早熟儿童中的疗效和安全性
本研究旨在观察双羟萘酸曲普瑞林15mg（3个月制剂）在中国CPP儿童人群中的疗效是否与国外CPP人群具有相同或相似的趋势。
这是通过评估在注射曲普瑞林 3 个月后进行的促性腺激素释放激素 (GnRH) 测试对黄体生成素 (LH) 反应受到抑制的儿童的比例来衡量的。
研究概览
详细说明
对于进入延长期的患者，将在第 6 个月和第 9 个月就诊时再注射两次曲普瑞林。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Chengdu、中国、610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
Nanchang、中国、330006
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
Nanjing、中国、210008
- Children's Hospital of Nanjing
-
Tangshan、中国、063000
- Tangshan Maternal & Child Health Hospital
-
Wuhan、中国、430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
Wuxi、中国、214023
- Wuxi Children's Hospital
-
Zhengzhou、中国、450018
- Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 6年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据 Tanner 方法，女孩和男孩在 8 岁和 9 岁之前开始出现第二性征发育，分别是女孩的乳房发育或男孩的睾丸增大：II 期
- 青春期 LH 对 GnRH 刺激试验的反应（刺激峰值 LH ≥5 IU/L）
- 骨龄 (BA)（根据 Greulich 和 Pyle 方法）与实足年龄 (CA) 之间的差异 >1 岁
- 筛选访视时，Tanner 分期≥2 的女孩乳房发育和子宫长度增大，卵巢中有几个直径 >4 mm 的卵泡；筛选访视时睾丸体积≥4 mL 的男孩
- 开始曲普瑞林治疗时，女孩年龄 < 9 岁，男孩年龄 < 10 岁
- 重量至少 20 公斤
- 如果受试者签署了相应的特定同意书，并且在主要研究结束时仍受益于治疗并且没有遇到任何不可接受的安全问题，则他们将有资格进入扩展阶段。
排除标准：
- 促性腺激素非依赖性（外周）性早熟：垂体分泌促性腺激素或促性腺激素非依赖性性腺或肾上腺性类固醇分泌
- 非进展性孤立性早产
- 存在不稳定的颅内肿瘤或需要神经外科手术或脑照射的颅内肿瘤。 不需要手术的错构瘤参与者有资格
- 肾脏（肌酐 >1.5 x 正常上限 (ULN)）或肝功能损害（胆红素 >1.5 x ULN 或丙氨酸转氨酶 (ALT)/天冬氨酸转氨酶 (AST) >3 x ULN）的证据
- 可能干扰生长或其他研究终点的任何其他状况或慢性疾病或治疗（例如 慢性类固醇使用（局部类固醇、肾功能衰竭、糖尿病、中度至重度脊柱侧弯除外）
- 先前或当前使用 GnRH 激动剂 (GnRHa)、醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 进行治疗
- 身材矮小的诊断，即低于年龄平均身高 >2.25 标准差 (SD)
- 可能干扰研究访问的重大医学或精神疾病
- 已知对任何测试材料或相关化合物过敏
- 筛选访问前 2 周内使用抗凝剂（肝素和香豆素衍生物）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：注射用曲普瑞林双羟萘酸盐 15mg
在第 1 天和第 3 个月注射曲普瑞林。 如果参与者愿意进入延长阶段，则在第 6 个月和第 9 个月再注射两次曲普瑞林。 |
肌内注射 (IM)
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
促性腺激素释放激素 (GnRH) 刺激后出现黄体生成激素 (LH) 抑制的参与者百分比
大体时间：第 3 个月
|
LH 抑制定义为刺激峰值 LH ≤3 国际单位/升 (IU/L)。
GnRH刺激试验通过静脉（IV）注射戈那瑞林（合成GnRH）刺激促性腺激素释放来进行，注射戈那瑞林后收集血样用于集中评估血清LH水平。
|
第 3 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
基础 LH 和卵泡刺激素 (FSH) 血清水平相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
集中分析基础 LH 和 FSH 血清浓度。
相对于基线的变化定义为指定时间点的 LH 和 FSH 水平值减去基线值。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
|
GnRH 刺激后 LH 抑制的参与者百分比
大体时间：第 6 个月和第 12 个月
|
合成的 GnRH（促性腺激素）用于刺激促性腺激素。
在注射戈那瑞林之前（时间点T0）以及单次静脉注射戈那瑞林后30分钟（T30）、60分钟（T60）和90分钟（T90）（每个时间点±5分钟）收集血样。
对 GnRH 刺激测试的抑制的 LH 反应定义为 4 个时间点 T0、T30、T60 和 T90 中 LH 峰值≤3 IU/L。
|
第 6 个月和第 12 个月
|
|
GnRH 刺激后 LH 峰值和 FSH 水平相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）以及第 3、6 和 12 个月
|
合成的 GnRH 用于促性腺激素刺激。
在注射戈那瑞林之前（时间点T0）以及单次静脉注射戈那瑞林后30分钟（T30）、60分钟（T60）和90分钟（T90）（每个时间点±5分钟）收集血样。
FSH 对 GnRH 刺激的反应是 4 个时间点（T0、T30、T60 和 T90）中 FSH 水平的峰值。
LH 对 GnRH 刺激试验的反应定义为 4 个时间点 T0、T30、T60 和 T90 中 LH 峰值≤3 IU/L。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 3、6 和 12 个月
|
|
青春期前性类固醇水平的参与者百分比
大体时间：第 3、6、9 和 12 个月
|
青春期前性类固醇评估包括女性参与者的雌二醇和男性参与者的睾酮。
青春期前性类固醇水平定义为：女性参与者中雌二醇≤20皮克(pg)/毫升(mL)，男性参与者中睾酮≤0.3纳克(ng)/mL。
|
第 3、6、9 和 12 个月
|
|
雌二醇水平较基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
集中分析雌二醇血清浓度。
相对于基线的变化定义为指定时间点的雌二醇水平值减去基线值。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
|
睾酮水平较基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
集中分析睾酮血清浓度。
相对于基线的变化定义为指定时间点的睾酮水平值减去基线值。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
|
青春期阶段基线发生变化的参与者百分比
大体时间：基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
使用Tanner方法分析青春期参数。
青春期阶段参数包括男性参与者的生殖器阶段、女性参与者的乳房阶段和两性的阴毛阶段。
|
基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
|
与基线相比，青春期阶段稳定的参与者的百分比
大体时间：基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
使用Tanner方法分析青春期参数。
青春期阶段参数包括男性参与者的生殖器阶段、女性参与者的乳房阶段和两性的阴毛阶段。
|
基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
|
生长参数相对于基线的变化：身高
大体时间：基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
分析了包括身高在内的生长学参数。
相对于基线的变化被定义为每个生长学参数在指定时间点的值减去基线值。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
|
生长参数相对于基线的变化：体重
大体时间：基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
分析了包括体重在内的生长学参数。
相对于基线的变化被定义为每个生长学参数在指定时间点的值减去基线值。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
|
生长参数相对于基线的变化：生长速度
大体时间：基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
分析了包括生长速度在内的生长学参数。
相对于基线的变化被定义为每个生长学参数在指定时间点的值减去基线值。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
|
生长参数相对于基线的变化：体重指数 (BMI)
大体时间：基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
分析了包括BMI在内的生长学参数。
相对于基线的变化被定义为每个生长学参数在指定时间点的值减去基线值。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 3、6、9 和 12 个月
|
|
骨龄 (BA) 相对基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
BA 通过手部和手腕的 X 射线测定。
相对于基线的变化定义为指定时间点的 BA 值减去基线值。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
|
BA 与实足年龄 (CA) 之间的基线差异变化
大体时间：基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
BA 通过手部和手腕的 X 射线测定。
相对于基线的变化定义为指定时间点的 BA 和 CA 值之差减去基线值。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
|
子宫长度相对基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
通过B型超声确定子宫长度。
相对于基线的变化定义为指定时间点的子宫长度值减去基线值。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
|
睾丸体积相对基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
睾丸体积通过B型超声确定。
相对于基线的变化定义为指定时间点的睾丸体积值减去基线值。
基线定义为在施用第一剂之前进行的最后一次非缺失测量。
|
基线（第 1 天）以及第 6 个月和第 12 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Ipsen Medical Director、Ipsen
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月27日
初级完成 (实际的)
2022年2月9日
研究完成 (实际的)
2022年9月3日
研究注册日期
首次提交
2021年1月29日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月29日
首次发布 (实际的)
2021年2月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年8月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月22日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- D-CN-52014-243
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护研究参与者的隐私。
任何请求都应提交给 www.vivli.org 供独立的科学审查委员会评估。
IPD 共享时间框架
在适用的情况下，在研究药物和适应症在美国和欧盟获得批准后 6 个月或在描述结果的主要手稿被接受发表后 6 个月（以较晚者为准），可获得合格研究的数据。
IPD 共享访问标准
有关 Ipsen 的共享标准、符合条件的研究和共享过程的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.