Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheids- en veiligheidsstudie van driemaandelijkse formulering van triptoreline bij Chinese kinderen met centrale vroegrijpe puberteit.

22 februari 2024 bijgewerkt door: Ipsen

Een open-label, multicentrisch, eenarmig onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van triptoreline gedurende 3 maanden te beoordelen bij Chinese kinderen met centrale vroegrijpe puberteit

Het doel van deze studie is na te gaan of de effectiviteit van triptorelinepamoaat 15 mg (formulering voor 3 maanden) in de Chinese populatie van CPP-kinderen dezelfde of vergelijkbare trend vertoont als die in de overzeese CPP-populatie. Dit wordt gemeten door het aantal kinderen te beoordelen dat een onderdrukte luteïniserend hormoon (LH)-respons heeft op de Gonadotropin Releasing Hormone (GnRH)-test, uitgevoerd 3 maanden na injectie met triptoreline.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Voor patiënten die in de verlengingsfase komen, zullen twee extra Triptoreline-injecties worden gegeven bij de bezoeken van maand 6 en maand 9.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Chengdu, China, 610073
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
      • Nanchang, China, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
      • Nanjing, China, 210008
        • Children's Hospital of Nanjing
      • Tangshan, China, 063000
        • Tangshan Maternal & Child Health Hospital
      • Wuhan, China, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
      • Wuxi, China, 214023
        • Wuxi Children's Hospital
      • Zhengzhou, China, 450018
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Begin van de ontwikkeling van secundaire geslachtskenmerken vóór 8 en 9 jaar bij meisjes en jongens, respectievelijk borstontwikkeling bij meisjes of vergroting van de teelbal bij jongens volgens de Tanner-methode: Stadium II
  • Pubertale respons van LH op GnRH-stimulatietest (gestimuleerde piek LH ≥5 IU/L)
  • Verschil tussen botleeftijd (BA) (volgens Greulich en Pyle methode) en chronologische leeftijd (CA) >1 jaar
  • Meisjes met Tanner-stadiëring ≥2 voor borstontwikkeling en vergrote baarmoederlengte en meerdere follikels met een diameter >4 mm in de eierstok bij screeningsbezoek; jongens met een testiculair volume van ≥ 4 ml bij het screeningsbezoek
  • Leeftijd < 9 jaar oud voor meisjes en < 10 jaar oud voor jongens bij aanvang van de behandeling met triptoreline
  • Gewicht minimaal 20 kg
  • Proefpersonen komen in aanmerking voor de verlengingsfase als ze het bijbehorende specifieke toestemmingsformulier ondertekenen, aan het einde van het primaire onderzoek nog steeds baat hebben bij de behandeling en geen onaanvaardbare veiligheidsproblemen hebben ondervonden.

Uitsluitingscriteria:

  • Gonadotropine-onafhankelijke (perifere) vroegrijpe puberteit: extra hypofyse-secretie van gonadotropines of gonadotropine-onafhankelijke secretie van gonadale of adrenale geslachtssteroïden
  • Niet-voortschrijdende geïsoleerde premature thelarche
  • Aanwezigheid van een onstabiele intracraniale tumor of een intracraniale tumor die neurochirurgie of cerebrale bestraling vereist. Deelnemers met hamartomen waarvoor geen operatie nodig is, komen in aanmerking
  • Bewijs van nier- (creatinine >1,5 x bovengrens van normaal (ULN)) of leverfunctiestoornis (bilirubine >1,5 x ULN of alanineaminotransferase (ALT)/aspartaattransaminase (AST) >3 x ULN)
  • Elke andere aandoening of chronische ziekte of behandeling die mogelijk de groei verstoort of andere onderzoekseindpunten (bijv. chronisch gebruik van steroïden behalve topische steroïden, nierfalen, diabetes, matige tot ernstige scoliose)
  • Eerdere of huidige therapie met een GnRH-agonist (GnRHa), medroxyprogesteronacetaat, groeihormoon of insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-1)
  • Diagnose van kleine gestalte, d.w.z. >2,25 standaarddeviatie (SD) onder de gemiddelde lengte voor leeftijd
  • Ernstige medische of psychiatrische ziekte die studiebezoeken zou kunnen verstoren
  • Bekende overgevoeligheid voor een van de testmaterialen of verwante verbindingen
  • Gebruik van antistollingsmiddelen (heparine en cumarinederivaten) binnen de 2 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Triptoreline Pamoaat 15 mg voor injectie

Triptoreline werd geïnjecteerd op dag 1 en maand 3.

Als deelnemers bereid waren de verlengingsfase in te gaan, werden er twee extra Triptoreline-injecties gegeven in maand 6 en maand 9.
Geneesmiddel: Triptoreline pamoaat 15 mg
Intramusculaire injectie (IM)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met onderdrukking van het luteïniserend hormoon (LH) na stimulatie van het gonadotropine-releasing hormoon (GnRH)
Tijdsspanne: In maand 3
De LH-onderdrukking werd gedefinieerd als gestimuleerde piek-LH ≤3 Internationale Eenheden/Liter (IE/L). De GnRH-stimulatietest werd uitgevoerd met behulp van een intraveneuze (IV) injectie van gonadoreline (synthetisch GnRH) om de afgifte van gonadotrofine te stimuleren en bloedmonsters werden verzameld na de gonadoreline-injectie voor centrale beoordeling van de serum-LH-waarden.
In maand 3

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumniveaus van basaal LH en follikelstimulerend hormoon (FSH)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maanden 3, 6, 9 en 12
Basale LH- en FSH-serumconcentraties werden centraal geanalyseerd. Verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde voor LH- en FSH-niveaus op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maanden 3, 6, 9 en 12
Percentage deelnemers met LH-onderdrukking na GnRH-stimulatie
Tijdsspanne: In maand 6 en 12
Voor gonadotrofinestimulatie werd een synthetisch GnRH (gonadoreline) gebruikt. Bloedmonsters werden verzameld voorafgaand aan de injectie van gonadoreline (tijdstip TO) en 30 minuten (T30), 60 minuten (T60) en 90 minuten (T90) (± 5 minuten op elk tijdstip) na een enkele IV-injectie van gonadoreline. Een onderdrukte LH-respons op de GnRH-stimulatietest werd gedefinieerd als piek-LH ≤3 IU/L onder de 4 tijdstippen TO, T30, T60 en T90).
In maand 6 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in piek-LH- en FSH-niveau na GnRH-stimulatie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maand 3, 6 en 12
Voor gonadotrofinestimulatie werd een synthetisch GnRH gebruikt. Bloedmonsters werden verzameld voorafgaand aan de injectie van gonadoreline (tijdstip TO) en 30 minuten (T30), 60 minuten (T60) en 90 minuten (T90) (± 5 minuten op elk tijdstip) na een enkele IV-injectie van gonadoreline. De FSH-respons op GnRH-stimulatie was het piek-FSH-niveau onder de 4 tijdstippen (T0, T30, T60 en T90). De LH-respons op de GnRH-stimulatietest werd gedefinieerd als piek-LH ≤3 IU/L onder de 4 tijdstippen TO, T30, T60 en T90). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maand 3, 6 en 12
Percentage deelnemers met prepuberale niveaus van geslachtssteroïden
Tijdsspanne: In maand 3, 6, 9 en 12
Prepuberale beoordeling van geslachtssteroïden omvatte estradiol bij vrouwelijke deelnemers en testosteron bij mannelijke deelnemers. Prepuberale geslachtssteroïdenniveaus werden gedefinieerd als: estradiol ≤20 picogram (pg)/milliliter (ml) bij vrouwelijke deelnemers en testosteron ≤0,3 nanogram (ng)/ml bij mannelijke deelnemers.
In maand 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in oestradiolniveaus
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maand 3, 6, 9 en 12
De serumconcentratie van estradiol werd centraal geanalyseerd. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde voor de oestradiolspiegels op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maand 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in testosteronniveaus
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maand 3, 6, 9 en 12
De serumconcentratie van testosteron werd centraal geanalyseerd. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd gedefinieerd als de waarde voor de testosteronniveaus op aangegeven tijdstippen minus de waarde bij aanvang. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maand 3, 6, 9 en 12
Percentage deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de puberteit
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12
Parameters voor het puberteitstadium werden geanalyseerd met behulp van de Tanner-methode. Parameters voor het puberale stadium omvatten het genitale stadium bij mannelijke deelnemers, het borststadium bij vrouwelijke deelnemers en het schaamhaarstadium bij beide geslachten.
Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12
Percentage deelnemers met een gestabiliseerd puberteitstadium vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12
Parameters voor het puberteitstadium werden geanalyseerd met behulp van de Tanner-methode. Parameters voor het puberale stadium omvatten het genitale stadium bij mannelijke deelnemers, het borststadium bij vrouwelijke deelnemers en het schaamhaarstadium bij beide geslachten.
Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in Auxologische parameter: Hoogte
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maanden 3, 6, 9 en 12
Auxologische parameters inclusief lengte werden geanalyseerd. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde voor elke auxologische parameter op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maanden 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in auxologische parameter: gewicht
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maanden 3, 6, 9 en 12
Auxologische parameters inclusief gewicht werden geanalyseerd. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde voor elke auxologische parameter op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maanden 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hulpparameter: groeisnelheid
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maanden 3, 6, 9 en 12
Auxologische parameters inclusief groeisnelheid werden geanalyseerd. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde voor elke auxologische parameter op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maanden 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in auxologische parameter: Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maanden 3, 6, 9 en 12
Auxologische parameters inclusief BMI werden geanalyseerd. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde voor elke auxologische parameter op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maanden 3, 6, 9 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in botleeftijd (BA)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12
BA werd bepaald met behulp van röntgenfoto's van de hand en pols. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde voor BA op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12
Verandering ten opzichte van het basislijnverschil tussen BA en chronologische leeftijd (CA)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12
BA werd bepaald met behulp van röntgenfoto's van de hand en pols. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als het verschil tussen de BA- en CA-waarde op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in lengte van de baarmoeder
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12
De lengte van de baarmoeder werd bepaald met type B-echografie. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde van de baarmoederlengte op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12
Verandering ten opzichte van de basislijn van het testisvolume
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12
Het volume van de testis werd bepaald met type B-echografie. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde van het testiculaire volume op de aangegeven tijdstippen minus de waarde bij de basislijn. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende meting voorafgaand aan de eerste toegediende dosis.
Basislijn (dag 1) en in maand 6 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ipsen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 februari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 september 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D-CN-52014-243

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het geannoteerde casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van studiedeelnemers te beschermen.

Eventuele verzoeken moeten worden ingediend bij www.vivli.org ter beoordeling door een onafhankelijke wetenschappelijke beoordelingscommissie.

IPD-tijdsbestek voor delen

Waar van toepassing zijn gegevens van in aanmerking komende onderzoeken beschikbaar 6 maanden nadat het bestudeerde geneesmiddel en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en de EU of nadat het primaire manuscript dat de resultaten beschrijft, is geaccepteerd voor publicatie, afhankelijk van wat later is.

IPD-toegangscriteria voor delen

Meer details over Ipsen's criteria voor delen, onderzoeken die in aanmerking komen en het proces voor delen zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren