Effekt- och säkerhetsstudie av Triptorelin 3-månadersformulering hos kinesiska barn med central tidig pubertet.
22 februari 2024 uppdaterad av: Ipsen
En öppen etikett, multicenter, enarmsstudie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Triptorelin 3-månadersformulering hos kinesiska barn med förtidig pubertet
Syftet med denna studie är att observera om effektiviteten av Triptorelin pamoate 15 mg (3-månaders formulering) hos den kinesiska befolkningen av CPP-barn har samma eller liknande trend med den i utländska CPP-populationer.
Detta mäts genom att bedöma andelen barn som har ett undertryckt luteiniserande hormon (LH) svar på Gonadotropin Releasing Hormone (GnRH) test utfört 3 månader efter injektion av triptorelin.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
För patienter som går in i förlängningsfasen, kommer ytterligare två triptorelin-injektioner att ges vid månad 6 och månad 9 besök.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
32
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Chengdu, Kina, 610073
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
Nanchang, Kina, 330006
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
Nanjing, Kina, 210008
- Children's Hospital of Nanjing
-
Tangshan, Kina, 063000
- Tangshan Maternal & Child Health Hospital
-
Wuhan, Kina, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
Wuxi, Kina, 214023
- Wuxi Children's Hospital
-
Zhengzhou, Kina, 450018
- Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 6 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Utveckling av sekundära könsegenskaper före 8 och 9 år hos flickor och pojkar, respektive bröstutveckling hos flickor eller testikelförstoring hos pojkar enligt Tannermetoden: Steg II
- Pubertalt svar av LH på GnRH-stimuleringstest (stimulerad topp LH ≥5 IE/L)
- Skillnad mellan benålder (BA) (enligt Greulich och Pyle-metoden) och kronologisk ålder (CA) >1 år
- Flickor med Tanner-stadium ≥2 för bröstutveckling och förstorad livmoderlängd och flera folliklar med diameter >4 mm i äggstocken vid screeningbesök; pojkar som har testikelvolym ≥4 ml vid screeningbesök
- Ålder < 9 år för flickor och < 10 år för pojkar vid påbörjande av triptorelinbehandling
- Vikt minst 20 kg
- Försökspersoner kommer att kvalificera sig för förlängningsfasen om de undertecknar motsvarande specifika samtyckesformulär, fortfarande drar nytta av behandling i slutet av den primära studien och inte har upplevt några oacceptabla säkerhetsproblem.
Exklusions kriterier:
- Gonadotropin-oberoende (perifer) förtidig pubertet: extra hypofysekretion av gonadotropiner eller gonadotropin-oberoende gonadal eller binjurekönssteroidsekretion
- Icke-progression isolerad prematur thelarche
- Förekomst av en instabil intrakraniell tumör eller en intrakraniell tumör som kräver neurokirurgi eller cerebral bestrålning. Deltagare med hamartom som inte kräver operation är berättigade
- Bevis på njur- (kreatinin >1,5 x övre normalgräns (ULN)) eller nedsatt leverfunktion (bilirubin >1,5 x ULN eller alaninaminotransferas (ALT)/aspartattransaminas (AST) >3 x ULN)
- Alla andra tillstånd eller kroniska sjukdomar eller behandlingar som eventuellt stör tillväxten eller andra studieresultat (t.ex. kronisk steroidanvändning förutom topikala steroider, njursvikt, diabetes, måttlig till svår skolios)
- Tidigare eller aktuell behandling med en GnRH-agonist (GnRHa), medroxiprogesteronacetat, tillväxthormon eller insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1)
- Diagnos av kortväxthet, dvs >2,25 standardavvikelse (SD) under medelhöjden för ålder
- Stor medicinsk eller psykiatrisk sjukdom som kan störa studiebesök
- Känd överkänslighet mot något av testmaterialen eller relaterade föreningar
- Användning av antikoagulantia (heparin och kumarinderivat) inom 2 veckor före screeningbesöket.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Triptorelin Pamoate 15 mg för injektion
Triptorelin injicerades dag 1 och månad 3. Om deltagarna var villiga att gå in i förlängningsfasen, gavs ytterligare två triptorelininjektioner vid månad 6 och månad 9. |
Intramuskulär injektion (IM)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med dämpning av luteiniserande hormon (LH) efter stimulering av gonadotropinfrisättande hormon (GnRH)
Tidsram: Vid månad 3
|
LH-undertryckningen definierades som stimulerad topp LH ≤3 internationella enheter/liter (IU/L).
GnRH-stimuleringstestet utfördes genom att använda en intravenös (IV) injektion av gonadorelin (syntetisk GnRH) för att stimulera gonadotropinfrisättning och blodprover togs efter gonadorelininjektionen för central bedömning av serum-LH-nivåer.
|
Vid månad 3
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i basal LH och follikelstimulerande hormon (FSH) serumnivåer
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
Basala LH- och FSH-serumkoncentrationer analyserades centralt.
Förändring från baslinjen definierades som värdet för LH- och FSH-nivåer vid angivna tidpunkter minus värdet vid baslinjen.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
|
Andel deltagare med LH-dämpning efter GnRH-stimulering
Tidsram: Månad 6 och 12
|
En syntetisk GnRH (gonadorelin) användes för gonadotropinstimulering.
Blodprover togs före gonadorelininjektion (tidpunkt T0) och vid 30 minuter (T30), 60 minuter (T60) och 90 minuter (T90) (±5 minuter vid varje tidpunkt) efter en enda IV-injektion av gonadorelin.
Ett undertryckt LH-svar på GnRH-stimuleringstest definierades som topp LH ≤3 IU/L bland de 4 tidpunkterna TO, T30, T60 och T90).
|
Månad 6 och 12
|
|
Ändring från baslinjen i topp LH- och FSH-nivå efter GnRH-stimulering
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 3, 6 och 12 månader
|
En syntetisk GnRH användes för gonadotropinstimulering.
Blodprover togs före gonadorelininjektion (tidpunkt T0) och vid 30 minuter (T30), 60 minuter (T60) och 90 minuter (T90) (±5 minuter vid varje tidpunkt) efter en enda IV-injektion av gonadorelin.
FSH-svaret på GnRH-stimulering var den högsta FSH-nivån bland de 4 tidpunkterna (TO, T30, T60 och T90).
LH-svaret på GnRH-stimuleringstestet definierades som topp LH ≤3 IU/L bland de 4 tidpunkterna TO, T30, T60 och T90).
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 3, 6 och 12 månader
|
|
Andel deltagare med prepubertala nivåer av sexsteroider
Tidsram: Månad 3, 6, 9 och 12
|
Prepubertala könssteroidbedömningar inkluderade östradiol hos kvinnliga deltagare och testosteron hos manliga deltagare.
Prepubertala könssteroidnivåer definierades som: östradiol ≤20 pikogram (pg)/milliliter (mL) hos kvinnliga deltagare och testosteron ≤0,3 nanogram (ng)/ml hos manliga deltagare.
|
Månad 3, 6, 9 och 12
|
|
Ändring från baslinjen i östradiolnivåer
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
Estradiolserumkoncentrationen analyserades centralt.
Förändring från baslinjen definierades som värdet för östradiolnivåer vid angivna tidpunkter minus värdet vid baslinjen.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
|
Förändring från baslinjen i testosteronnivåer
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
Testosteronserumkoncentrationen analyserades centralt.
Förändring från baslinjen definierades som värdet för testosteronnivåerna vid angivna tidpunkter minus värdet vid baslinjen.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
|
Andel deltagare med förändring från baslinjen i pubertetsstadiet
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
Pubertalstadiets parametrar analyserades med användning av Tanner-metoden.
Parametrar i pubertetsstadiet inkluderade genitalstadiet hos manliga deltagare, bröststadiet hos kvinnliga deltagare och könshårsstadiet hos båda könen.
|
Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
|
Andel deltagare med stabiliserat pubertetsstadium jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
Pubertalstadiets parametrar analyserades med användning av Tanner-metoden.
Parametrar i pubertetsstadiet inkluderade genitalstadiet hos manliga deltagare, bröststadiet hos kvinnliga deltagare och könshårsstadiet hos båda könen.
|
Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
|
Ändring från baslinjen i Auxologisk parameter: Höjd
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
Auxologiska parameter inklusive höjd analyserades.
Förändring från baslinjen definierades som värdet för varje auxologisk parameter vid angivna tidpunkter minus värdet vid baslinjen.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
|
Ändring från baslinjen i Auxologisk parameter: Vikt
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
Auxologisk parameter inklusive vikt analyserades.
Förändring från baslinjen definierades som värdet för varje auxologisk parameter vid angivna tidpunkter minus värdet vid baslinjen.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
|
Ändring från baslinjen i Auxologisk parameter: Tillväxthastighet
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
Auxologiska parameter inklusive tillväxthastighet analyserades.
Förändring från baslinjen definierades som värdet för varje auxologisk parameter vid angivna tidpunkter minus värdet vid baslinjen.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
|
Ändring från baslinjen i auxologisk parameter: Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
Auxologisk parameter inklusive BMI analyserades.
Förändring från baslinjen definierades som värdet för varje auxologisk parameter vid angivna tidpunkter minus värdet vid baslinjen.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 3, 6, 9 och 12 månader
|
|
Ändring från baslinje i benålder (BA)
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
BA bestämdes med hjälp av röntgenbilder av handen och handleden.
Förändring från baslinjen definierades som värdet för BA vid angivna tidpunkter minus värdet vid baslinjen.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
|
Förändring från baslinjeskillnaden mellan BA och kronologisk ålder (CA)
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
BA bestämdes med hjälp av röntgenbilder av handen och handleden.
Förändring från baslinjen definierades som skillnaden mellan BA- och CA-värdet vid angivna tidpunkter minus värdet vid baslinjen.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
|
Ändring från baslinjen i livmoderlängd
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
Livmoderns längd bestämdes med typ B ultraljud.
Förändring från baslinjen definierades som värdet på livmoderlängden vid angivna tidpunkter minus värdet vid baslinjen.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
|
Ändring från baslinjen för testikulär volym
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
Testikelvolymen bestämdes med typ B ultraljud.
Förändring från baslinjen definierades som värdet av testikelvolymen vid angivna tidpunkter minus värdet vid baslinjen.
Baslinje definierades som den sista icke-saknade mätningen som togs före den första dosen som administrerades.
|
Baslinje (dag 1) och vid 6 och 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 mars 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
9 februari 2022
Avslutad studie (Faktisk)
3 september 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 januari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 januari 2021
Första postat (Faktisk)
3 februari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 augusti 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- D-CN-52014-243
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokoll med eventuella ändringar, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda studiedeltagarnas integritet.
Alla förfrågningar ska skickas till www.vivli.org för bedömning av en oberoende vetenskaplig granskningsnämnd.
Tidsram för IPD-delning
I tillämpliga fall finns data från kvalificerade studier tillgängliga 6 månader efter att det studerade läkemedlet och indikationen har godkänts i USA och EU eller efter att det primära manuskriptet som beskriver resultaten har godkänts för publicering, beroende på vilket som inträffar senare.
Kriterier för IPD Sharing Access
Ytterligare information om Ipsens delningskriterier, kvalificerade studier och process för delning finns här (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .