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Étude d'efficacité et d'innocuité de la formulation de triptoréline sur 3 mois chez des enfants chinois atteints de puberté précoce centrale.

22 février 2024 mis à jour par: Ipsen

Une étude ouverte, multicentrique et à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la formulation de triptoréline sur 3 mois chez les enfants chinois atteints de puberté précoce centrale

Le but de cette étude est d'observer si l'efficacité du pamoate de triptoréline 15 mg (formulation de 3 mois) dans la population chinoise d'enfants RPC a la même tendance ou une tendance similaire à celle de la population RPC à l'étranger. Ceci est mesuré en évaluant la proportion d'enfants qui ont une réponse supprimée de l'hormone lutéinisante (LH) au test de l'hormone de libération de la gonadotrophine (GnRH) effectué 3 mois après l'injection de triptoréline.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Pour les patients entrant en phase d'extension, deux injections supplémentaires de Triptoréline seront administrées lors des visites des mois 6 et 9.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

32

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Chengdu, Chine, 610073
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
      • Nanchang, Chine, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
      • Nanjing, Chine, 210008
        • Children's Hospital of Nanjing
      • Tangshan, Chine, 063000
        • Tangshan Maternal & Child Health Hospital
      • Wuhan, Chine, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
      • Wuxi, Chine, 214023
        • Wuxi Children's Hospital
      • Zhengzhou, Chine, 450018
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Début du développement des caractères sexuels secondaires avant 8 et 9 ans chez les filles et les garçons, respectivement développement mammaire chez les filles ou élargissement des testicules chez les garçons selon la méthode de Tanner : Stade II
  • Réponse pubertaire de la LH au test de stimulation de la GnRH (pic de LH stimulée ≥ 5 UI/L)
  • Différence entre l'âge osseux (BA) (selon la méthode de Greulich et Pyle) et l'âge chronologique (CA) > 1 an
  • Filles avec un stade de Tanner ≥ 2 pour le développement des seins et une longueur utérine élargie et plusieurs follicules d'un diamètre> 4 mm dans l'ovaire lors de la visite de dépistage ; garçons qui ont un volume testiculaire ≥ 4 ml lors de la visite de dépistage
  • Âge < 9 ans pour les filles et < 10 ans pour les garçons au début du traitement par la triptoréline
  • Poids au moins 20 kg
  • Les sujets seront éligibles pour la phase d'extension s'ils signent le formulaire de consentement spécifique correspondant, bénéficient toujours du traitement à la fin de l'étude primaire et n'ont pas rencontré de problèmes de sécurité inacceptables.

Critère d'exclusion:

  • Puberté précoce (périphérique) indépendante des gonadotrophines : sécrétion extra-hypophysaire de gonadotrophines ou sécrétion de stéroïdes sexuels gonadiques ou surrénales indépendante des gonadotrophines
  • Thélarche prématuré isolé non évolutif
  • Présence d'une tumeur intracrânienne instable ou d'une tumeur intracrânienne nécessitant une neurochirurgie ou une irradiation cérébrale. Les participants atteints d'hamartomes ne nécessitant pas de chirurgie sont éligibles
  • Preuve d'insuffisance rénale (créatinine > 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN)) ou hépatique (bilirubine >1,5 x LSN ou alanine aminotransférase (ALT)/aspartate transaminase (AST) >3 x LSN)
  • Toute autre condition ou maladie chronique ou traitement pouvant interférer avec la croissance ou d'autres critères d'évaluation de l'étude (par ex. utilisation chronique de stéroïdes sauf stéroïdes topiques, insuffisance rénale, diabète, scoliose modérée à sévère)
  • Traitement antérieur ou actuel par un agoniste de la GnRH (GnRHa), l'acétate de médroxyprogestérone, l'hormone de croissance ou le facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-1)
  • Diagnostic de petite taille, c'est-à-dire> 2,25 écart type (SD) en dessous de la taille moyenne pour l'âge
  • Maladie médicale ou psychiatrique majeure pouvant interférer avec les visites d'étude
  • Hypersensibilité connue à l'un des matériaux de test ou à des composés apparentés
  • Utilisation d'anticoagulants (héparine et dérivés de la coumarine) dans les 2 semaines précédant la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Triptoréline Pamoate 15 mg pour injection

La triptoréline a été injectée au jour 1 et au mois 3.

Si les participants étaient disposés à entrer dans la phase d'extension, deux injections supplémentaires de Triptoréline étaient administrées aux mois 6 et 9.
Médicament: Pamoate de triptoréline 15mg
Injection intramusculaire (IM)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants présentant une suppression de l'hormone lutéinisante (LH) après une stimulation par l'hormone de libération des gonadotrophines (GnRH)
Délai: Au mois 3
La suppression de la LH a été définie comme un pic de LH stimulé ≤ 3 unités internationales/litre (UI/L). Le test de stimulation de la GnRH a été réalisé en utilisant une injection intraveineuse (IV) de gonadoréline (GnRH synthétique) pour stimuler la libération de gonadotrophine et des échantillons de sang ont été prélevés après l'injection de gonadoréline pour une évaluation centrale des taux sériques de LH.
Au mois 3

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale des taux sériques basaux de LH et d'hormone folliculo-stimulante (FSH)
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Les concentrations sériques basales de LH et de FSH ont été analysées de manière centralisée. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur des niveaux de LH et de FSH aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Référence (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Pourcentage de participants présentant une suppression de la LH après une stimulation de la GnRH
Délai: Aux mois 6 et 12
Une GnRH synthétique (gonadorelin) a été utilisée pour la stimulation des gonadotrophines. Des échantillons de sang ont été prélevés avant l'injection de gonadoreline (point temporel T0) et 30 minutes (T30), 60 minutes (T60) et 90 minutes (T90) (± 5 minutes à chaque point temporel) après une seule injection IV de gonadoreline. Une réponse supprimée de la LH au test de stimulation de la GnRH a été définie comme un pic de LH ≤ 3 UI/L parmi les 4 points temporels T0, T30, T60 et T90).
Aux mois 6 et 12
Changement par rapport à la valeur initiale des niveaux maximaux de LH et de FSH après stimulation par la GnRH
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 3, 6 et 12
Une GnRH synthétique a été utilisée pour la stimulation des gonadotrophines. Des échantillons de sang ont été prélevés avant l'injection de gonadoreline (point temporel T0) et 30 minutes (T30), 60 minutes (T60) et 90 minutes (T90) (± 5 minutes à chaque point temporel) après une seule injection IV de gonadoreline. La réponse FSH à la stimulation par la GnRH était le niveau maximal de FSH parmi les 4 points temporels (T0, T30, T60 et T90). La réponse de la LH au test de stimulation de la GnRH a été définie comme un pic de LH ≤ 3 UI/L parmi les 4 points temporels T0, T30, T60 et T90). La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Référence (jour 1) et aux mois 3, 6 et 12
Pourcentage de participants présentant des niveaux prépubères de stéroïdes sexuels
Délai: Aux mois 3, 6, 9 et 12
L'évaluation des stéroïdes sexuels prépubères incluait l'estradiol chez les participantes et la testostérone chez les participants masculins. Les niveaux de stéroïdes sexuels prépubères ont été définis comme : estradiol ≤20 picogramme (pg)/millilitre (mL) chez les participantes et testostérone ≤0,3 nanogramme (ng)/mL chez les participants masculins.
Aux mois 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'estradiol
Délai: Au départ (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
La concentration sérique d’estradiol a été analysée de manière centralisée. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur des niveaux d'estradiol aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Au départ (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de testostérone
Délai: Au départ (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
La concentration sérique de testostérone a été analysée de manière centralisée. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur des niveaux de testostérone aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Au départ (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Pourcentage de participants présentant un changement par rapport à la ligne de base au stade pubertaire
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12
Les paramètres du stade pubertaire ont été analysés à l’aide de la méthode Tanner. Les paramètres du stade pubertaire comprenaient le stade génital chez les participants masculins, le stade mammaire chez les participantes et le stade des poils pubiens chez les deux sexes.
Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12
Pourcentage de participants ayant un stade pubertaire stabilisé par rapport à la ligne de base
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12
Les paramètres du stade pubertaire ont été analysés à l’aide de la méthode Tanner. Les paramètres du stade pubertaire comprenaient le stade génital chez les participants masculins, le stade mammaire chez les participantes et le stade des poils pubiens chez les deux sexes.
Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre auxologique : hauteur
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Les paramètres auxologiques, y compris la taille, ont été analysés. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur de chaque paramètre auxologique aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Référence (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre auxologique : poids
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Les paramètres auxologiques, y compris le poids, ont été analysés. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur de chaque paramètre auxologique aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Référence (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre auxologique : vitesse de croissance
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Les paramètres auxologiques, notamment la vitesse de croissance, ont été analysés. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur de chaque paramètre auxologique aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Référence (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre auxologique : indice de masse corporelle (IMC)
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Les paramètres auxologiques, y compris l'IMC, ont été analysés. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur de chaque paramètre auxologique aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Référence (jour 1) et aux mois 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la valeur initiale de l'âge osseux (BA)
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12
BA a été déterminé à l’aide de radiographies de la main et du poignet. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur de BA aux moments indiqués moins la valeur de base. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12
Changement par rapport à la différence de base entre BA et l'âge chronologique (CA)
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12
BA a été déterminé à l’aide de radiographies de la main et du poignet. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la différence entre les valeurs BA et CA aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base de la longueur utérine
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12
La longueur utérine a été déterminée par échographie de type B. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur de la longueur utérine aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base du volume testiculaire
Délai: Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12
Le volume testiculaire a été déterminé par échographie de type B. Le changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur du volume testiculaire aux moments indiqués moins la valeur au départ. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure non manquante prise avant la première dose administrée.
Référence (jour 1) et aux mois 6 et 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ipsen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ipsen Medical Director, Ipsen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 mars 2021

Achèvement primaire (Réel)

9 février 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

3 septembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 janvier 2021

Première publication (Réel)

3 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D-CN-52014-243

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toute modification, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'étude.

Toute demande doit être soumise à www.vivli.org pour évaluation par un comité d'examen scientifique indépendant.

Délai de partage IPD

Le cas échéant, les données des études éligibles sont disponibles 6 mois après que le médicament étudié et l'indication ont été approuvés aux États-Unis et dans l'UE ou après que le manuscrit principal décrivant les résultats a été accepté pour publication, selon la date la plus tardive.

Critères d'accès au partage IPD

De plus amples détails sur les critères de partage d'Ipsen, les études éligibles et le processus de partage sont disponibles ici (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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