一项针对 Dravet 综合征患者的 STK-001 开放标签扩展研究
2026年2月2日 更新者：Stoke Therapeutics, Inc
针对之前参与过 STK-001 研究的 Dravet 综合征患者的开放标签扩展研究
Stoke Therapeutics 正在评估以前参加过 STK-001 研究的 Dravet 综合征患者重复服用 STK-001 的长期安全性和耐受性。
癫痫发作频率和总体临床状态的变化以及生活质量将作为该开放标签研究的次要终点进行测量。
研究概览
详细说明
本研究是一项多中心、开放标签、多剂量、安全扩展研究，适用于已完成另一项 STK-001 研究并符合研究资格标准的患者。 STK-001是一种用于治疗 Dravet 综合征的研究性新药。 STK-001 是一种反义寡核苷酸 (ASO)，旨在提高生产性 SCN1A 信使 RNA (mRNA) 的水平，从而提高钠通道 Nav1.1 蛋白的表达。 这种基于 RNA 的方法不是基因疗法，而是 RNA 调节，因为它既不操纵也不插入遗传脱氧核糖核酸 (DNA)。
STK-001 旨在上调 SCN1A 基因的非突变（野生型）拷贝的 Nav1.1 蛋白表达，以恢复生理 Nav1.1 水平。 Dravet 综合征患者的 Nav1.1 水平降低。 Stoke 已生成临床前数据，证明 STK-001 的机制证明。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Francisco、California、美国、94158
- University Of California San Francisco Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、美国、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Orlando、Florida、美国、32803
- Florida Hospital for Children
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York、New York、美国、10016
- NYU Comprehensive Epilepsy Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38103
- UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
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Texas
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Tacoma、Washington、美国、98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 完成 STK-001 的给药和研究 STK-001-DS-101 的研究访问结束，根据研究者的判断具有可接受的安全性概况。
- 根据研究者和发起人的判断，令人满意地遵守研究 STK-001-DS-101 中的研究访问和程序。
- 在开始参与研究 STK-001-DS-501 后的 4 周内完成研究 STK-001-DS-101，除非申办者批准。
排除标准：
- 符合研究 STK-001-DS-101 的任何退出标准。
- 目前使用主要用作钠通道阻滞剂的抗癫痫药物 (AED) 作为维持治疗，包括苯妥英、卡马西平、奥卡西平、拉莫三嗪、拉科酰胺或卢非酰胺。
- 除癫痫外具有临床意义的不稳定医疗状况。
- 在筛选时或第 1 天给药前出现临床相关症状或临床显着疾病（由研究者判断），癫痫除外。
- 脊柱畸形或其他可能改变 CSF 自由流动或植入 CSF 引流分流器的情况。
- 自参与研究 STK-001-DS-101 以来，用研究产品（STK-001 除外）治疗（或正在治疗）。
- 参与观察性研究，除非申办者批准，否则他们将被排除在外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：zorevunersen (STK-001) 多剂量水平
在完成研究STK-001-DS-101或STK-001-DS-102后，符合条件的患者可以入组。
患者将接受研究药物zorevunersen的鞘内给药，剂量水平为其参与研究STK-001-DS-101或STK-001-DS-102时所接受的剂量，或由安全监测委员会（SMC）推荐的剂量水平。本研究中给予的最高剂量不得超过已在zorevunersen 1/2期研究中评估过的剂量，且本研究中剂量高于45 mg/次时需获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。
患者最初将接受3次给药，每次间隔约4个月（16周）。
耐受治疗的患者可继续接受约每4个月一次的给药治疗，并在最后一次研究药物给药后24周进行研究结束/随访访视。
在第三次给药后未继续治疗的患者将在第48周进行随访访视（V5），并在第56周进行研究结束访视。
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zorevunersen 药物产品是一种通过鞘内注射给药的抗义寡核苷酸。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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多剂量zorevunersen的安全性
大体时间：筛选（第-1天）至多次给药后6个月
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安全性分析变量包括不良事件的发生率、类型、严重程度和严重性，以及生命体征、心电图、实验室检查、免疫原性、体格检查的变化，和小脑功能临床筛查组合的结果。
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筛选（第-1天）至多次给药后6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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癫痫发作频率的测量
大体时间：筛选（第 -1 天）直至多次给药后 6 个月
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癫痫发作频率的测量（通过纸质日记）
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筛选（第 -1 天）直至多次给药后 6 个月
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整体临床状态的变化
大体时间：筛选（第 -1 天）直至多次给药后 6 个月
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通过临床总体变化印象 (CGIC) 和护理人员总体变化印象 (CaGIC) 衡量的总体临床状态变化
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筛选（第 -1 天）直至多次给药后 6 个月
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生活质量的变化
大体时间：筛选（第 -1 天）直至多次给药后 6 个月
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通过 EuroQoL-五个维度，青年版 (EQ-5D-Y) 测量的生活质量变化
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筛选（第 -1 天）直至多次给药后 6 个月
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药代动力学（PK）参数
大体时间：给药（第1天）至多次给药后6个月
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zorevunersen血浆浓度分析
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给药（第1天）至多次给药后6个月
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zorevunersen在脑脊液（CSF）中的暴露量
大体时间：给药（第1天）以及此后每4个月一次，直至研究药物末次给药日
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zorevunersen浓度的测量
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给药（第1天）以及此后每4个月一次，直至研究药物末次给药日
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Ann Dandurand, MD、Medical Director
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月20日
初级完成 (估计的)
2029年3月31日
研究完成 (估计的)
2029年3月31日
研究注册日期
首次提交
2021年2月2日
首先提交符合 QC 标准的
2021年2月2日
首次发布 (实际的)
2021年2月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月2日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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