Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben udvidelsesundersøgelse af STK-001 for patienter med Dravet syndrom

8. november 2023 opdateret af: Stoke Therapeutics, Inc

Et åbent udvidelsesstudie for patienter med Dravet-syndrom, der tidligere har deltaget i undersøgelser af STK-001

Stoke Therapeutics evaluerer den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af gentagne doser af STK-001 hos patienter med Dravet syndrom, som tidligere har deltaget i studier af STK-001. Ændring i anfaldshyppighed og overordnet klinisk status og livskvalitet vil blive målt som sekundære endepunkter i denne åbne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et multicenter, åbent, flerdosis-sikkerhedsforlængelsesstudie for patienter, der har gennemført endnu en undersøgelse af STK-001 og opfylder kriterierne for undersøgelsesberettigelse. STK-001 er en ny undersøgelsesmedicin til behandling af Dravets syndrom. STK-001 er et antisense oligonukleotid (ASO), der er beregnet til at øge niveauet af produktivt SCN1A messenger RNA (mRNA) og som følge heraf øge ekspressionen af ​​natriumkanal Nav1.1 proteinet. Denne RNA-baserede tilgang er ikke genterapi, men snarere RNA-modulation, da den ikke manipulerer eller indsætter genetisk deoxyribonukleinsyre (DNA).

STK-001 er designet til at opregulere Nav1.1-proteinekspression fra den ikke-mutante (vildtype) kopi af SCN1A-genet for at genoprette fysiologiske Nav1.1-niveauer. Nav1.1-niveauer er reduceret hos personer med Dravet syndrom. Stoke har genereret prækliniske data, der viser bevis-of-mekanisme for STK-001.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

69

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fuldført dosering med STK-001 og afslutningen af ​​studiebesøget i undersøgelse STK-001-DS-101, med en acceptabel sikkerhedsprofil i henhold til Investigators vurdering.
  • Havde tilfredsstillende overholdelse af studiebesøg og procedurer i undersøgelse STK-001-DS-101 pr. undersøger og sponsorvurdering.
  • Fuldførte undersøgelse STK-001-DS-101 inden for 4 uger efter starten af ​​deres deltagelse i undersøgelse STK-001-DS-501, medmindre det er godkendt af sponsor.

Ekskluderingskriterier:

  • Opfyldte eventuelle tilbagetrækningskriterier fra undersøgelse STK-001-DS-101.
  • Behandles i øjeblikket med et antiepileptisk lægemiddel (AED), der primært virker som en natriumkanalblokker, som vedligeholdelsesterapi, herunder phenytoin, carbamazepin, oxcarbazepin, lamotrigin, lacosamid eller rufinamid.
  • Klinisk signifikante ustabile medicinske tilstande bortset fra epilepsi.
  • Klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom (efter investigators vurdering) ved screening eller før dosering på dag 1, bortset fra epilepsi.
  • Spinal deformitet eller anden tilstand, der kan ændre det frie flow af CSF eller har en implanteret CSF-dræningsshunt.
  • Behandlet (eller er under behandling) med et forsøgsprodukt (andre end STK-001) siden deltagelse i undersøgelse STK-001-DS-101.
  • Når de deltager i en observationsundersøgelse, er de udelukket, medmindre de er godkendt af sponsoren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: STK-001 multiple dosisniveauer
Indskrivning af patienter efter afslutning af studie STK-001-DS-101, hvis det er berettiget til yderligere dosering i dette forlængelsesstudie. Patienter vil modtage IT-administration af studielægemidlet STK-001 på det dosisniveau, de modtog, mens de deltog i Studie STK-001-DS-101, eller på et dosisniveau anbefalet af Safety Monitoring Committee (SMC). Den højeste dosis administreret i denne studie må ikke overstige det, der allerede er blevet evalueret i et STK-001 fase 1/2 studie, og doser over 30 mg/dosis i dette studie kræver godkendelse fra Food and Drug Administration (FDA). Patienterne vil indledningsvis modtage 3 doser, en hver ca. 4. måned (16 uger). Patienter, der tåler behandling, kan fortsætte behandlingen med doser cirka hver 4. måned med et afslutnings-/opfølgningsbesøg 24 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Patienter, der ikke fortsætter behandlingen efter den tredje dosis, vil have et opfølgningsbesøg (V5) i uge 48 og et afslutningsbesøg i uge 56.
Medicin: STK-001
STK-001 lægemiddelprodukt er et antisense-oligonukleotid, der administreres som en intrathekal injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved flere doser af STK-001
Tidsramme: Screening (Dag -1) indtil 6 måneder efter flere lægemiddeldoseringer
Sikkerhedsvariabler til analyse omfatter forekomst, type, sværhedsgrad og alvor af AE'er og ændringer i vitale tegn, EKG, laboratorie, immunogenicitet, fysisk undersøgelse og Gillette FAQ-parametre.
Screening (Dag -1) indtil 6 måneder efter flere lægemiddeldoseringer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Dosering (dag 1) indtil 6 måneder efter flere lægemiddeldoseringer
Analyse af plasmakoncentrationer af STK-001
Dosering (dag 1) indtil 6 måneder efter flere lægemiddeldoseringer
Eksponering af STK-001 i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Dosering (dag 1) indtil uge 32 (sidste doseringsdag for studielægemiddel)
Måling af STK-001 koncentrationer
Dosering (dag 1) indtil uge 32 (sidste doseringsdag for studielægemiddel)
Måling af anfaldshyppighed
Tidsramme: Screening (Dag -1) indtil 6 måneder efter flere lægemiddeldoseringer
Måling af anfaldsfrekvens (ved papirdagbog)
Screening (Dag -1) indtil 6 måneder efter flere lægemiddeldoseringer
Ændring i overordnet klinisk status
Tidsramme: Screening (Dag -1) indtil 6 måneder efter flere lægemiddeldoseringer
Ændring i overordnet klinisk status målt ved Clinical Global Impression of Change (CGIC) og Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)
Screening (Dag -1) indtil 6 måneder efter flere lægemiddeldoseringer
Ændring i livskvalitet
Tidsramme: Screening (Dag -1) indtil 6 måneder efter flere lægemiddeldoseringer
Ændring i livskvalitet målt ved EuroQoL-fem dimensioner, ungdomsversion (EQ-5D-Y) instrument
Screening (Dag -1) indtil 6 måneder efter flere lægemiddeldoseringer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stoke Therapeutics, Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

3. februar 2026

Studieafslutning (Anslået)

3. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

5. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STK-001-DS-501

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom

Kliniske forsøg med STK-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner