Az STK-001 nyílt kiterjesztésű vizsgálata Dravet-szindrómás betegek számára
2026. február 2. frissítette: Stoke Therapeutics, Inc
Nyílt kiterjesztésű vizsgálat Dravet-szindrómás betegek számára, akik korábban részt vettek az STK-001 vizsgálatában
A Stoke Therapeutics az STK-001 ismételt dózisainak hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli Dravet-szindrómás betegeknél, akik korábban részt vettek az STK-001 vizsgálatában.
Ebben a nyílt vizsgálatban másodlagos végpontként mérik a rohamok gyakoriságának és általános klinikai állapotának változását, valamint az életminőséget.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egy többközpontú, nyílt, többszörös dózisú, biztonságossági kiterjesztésű vizsgálat olyan betegek számára, akik egy másik STK-001-vizsgálatot végeztek, és megfelelnek a vizsgálatra való alkalmassági kritériumoknak. Az STK-001 egy új, vizsgálati gyógyszer a Dravet-szindróma kezelésére. Az STK-001 egy antiszensz oligonukleotid (ASO), amelynek célja, hogy növelje a produktív SCN1A hírvivő RNS (mRNS) szintjét, és ennek következtében fokozza a nátriumcsatorna Nav1.1 fehérje expresszióját. Ez az RNS-alapú megközelítés nem génterápia, hanem inkább RNS moduláció, mivel nem manipulálja és nem inszertálja a genetikai dezoxiribonukleinsavat (DNS).
Az STK-001-et úgy tervezték, hogy szabályozza a Nav1.1 fehérje expresszióját az SCN1A gén nem mutáns (vad típusú) másolatából a fiziológiás Nav1.1 szintek helyreállítása érdekében. A Nav1.1 szintje csökken a Dravet-szindrómás betegeknél. A Stoke preklinikai adatokat állított elő, amelyek bizonyítják az STK-001 mechanizmusának bizonyítását.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
60
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- University Of California San Francisco Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Florida Hospital for Children
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
- UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Befejeződött az STK-001 adagolása és a vizsgálati látogatás vége az STK-001-DS-101 vizsgálatban, a vizsgáló megítélése szerint elfogadható biztonsági profillal.
- Kielégítően megfelelt az STK-001-DS-101 vizsgálatban szereplő tanulmányi látogatásoknak és eljárásoknak a vizsgáló és a szponzor megítélése szerint.
- Az STK-001-DS-101 vizsgálatot az STK-001-DS-501 vizsgálatban való részvételük kezdetétől számított 4 héten belül befejezték, hacsak a szponzor nem hagyja jóvá.
Kizárási kritériumok:
- Megfelel az STK-001-DS-101 vizsgálatból származó visszavonási feltételeknek.
- Jelenleg elsősorban nátriumcsatorna-blokkolóként működő antiepileptikus gyógyszerrel (AED) kezelik fenntartó terápiaként, beleértve a fenitoint, karbamazepint, oxkarbazepint, lamotrigint, lakozamidot vagy rufinamidot.
- Klinikailag jelentős instabil egészségügyi állapotok, kivéve az epilepsziát.
- Klinikailag jelentős tünetek vagy klinikailag jelentős betegség (a vizsgáló megítélése szerint) a szűréskor vagy az első napon az adagolás előtt, kivéve az epilepsziát.
- Gerincdeformitás vagy egyéb olyan állapot, amely megváltoztathatja a CSF szabad áramlását, vagy beültetett CSF-elvezető sönt van.
- Az STK-001-DS-101 vizsgálatban való részvétel óta vizsgálati készítménnyel (az STK-001 kivételével) kezelték (vagy kezelik).
- Megfigyeléses vizsgálatban való részvétel esetén kizárásra kerülnek, hacsak a Szponzor nem hagyja jóvá.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: zorevunersen (STK-001) többféle adagolási szint
A betegek bevonása a STK-001-DS-101 vagy a STK-001-DS-102 tanulmány befejezése után, amennyiben jogosultak.
A betegek a vizsgálati gyógyszer, a zorevunersen IT beadását kapják azon dózisszinten, amelyet a STK-001-DS-101 vagy STK-001-DS-102 tanulmányban való részvételük során kaptak, vagy a Biztonsági Monitoring Bizottság (SMC) által ajánlott dózisszinten. A jelen vizsgálatban alkalmazott legmagasabb dózis nem haladhatja meg azt, amelyet már értékelt egy zorevunersen 1/2. fázisú vizsgálatban, és a 45 mg/dózis feletti dózisok ebben a vizsgálatban az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyását igénylik.
A betegek kezdetben 3 dózist kapnak, minden dózist körülbelül 4 havonta (16 hetente).
A kezelést jól toleráló betegek folytathatják a kezelést körülbelül 4 havonta adott dózisokkal, a vizsgálat utáni utolsó vizsgálati látogatással (End of Study/Follow-up Visit) a vizsgálati gyógyszer utolsó adagjától számított 24 héttel később.
A harmadik dózis után nem folytató betegeknek követő vizsgálatuk (V5) lesz a 48. héten, és a vizsgálat utáni utolsó vizsgálati látogatásuk a 56. héten.
|
A zorevunersen gyógyszerkészítmény egy antiszénsz oligonukleotid, amely intratekális injekcióként kerül beadásra.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A zorevunersen több dózisának biztonsága
Időkeret: Szűrés (Day -1) 6 hónappal a többszöri gyógyszeradagolás után
|
A biztonsági változók az elemzéshez magukban foglalják az AE-k előfordulását, típusát, súlyosságát és komolyságát, valamint a vitalis jelek, EKG, laboratóriumi, immunogenitás, fizikális vizsgálat és a kisagyi funkció klinikai szűrővizsgálat eredményeinek változásait.
|
Szűrés (Day -1) 6 hónappal a többszöri gyógyszeradagolás után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A rohamok gyakoriságának mérése
Időkeret: Szűrés (-1. nap) 6 hónapig többszöri gyógyszeradagolás után
|
A rohamok gyakoriságának mérése (papír naplóval)
|
Szűrés (-1. nap) 6 hónapig többszöri gyógyszeradagolás után
|
|
Az általános klinikai állapot változása
Időkeret: Szűrés (-1. nap) 6 hónapig többszöri gyógyszeradagolás után
|
Az általános klinikai állapot változása a változás klinikai globális benyomása (CGIC) és a gondozói változás globális benyomása (CaGIC) szerint.
|
Szűrés (-1. nap) 6 hónapig többszöri gyógyszeradagolás után
|
|
Változás az életminőségben
Időkeret: Szűrés (-1. nap) 6 hónapig többszöri gyógyszeradagolás után
|
Az életminőség változása az EuroQoL-five dimenziós, ifjúsági verzió (EQ-5D-Y) eszközzel mérve
|
Szűrés (-1. nap) 6 hónapig többszöri gyógyszeradagolás után
|
|
Farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: Adagolás (1. nap) a több gyógyszer adagolásától számított 6 hónapig
|
A zorevunersen plazmakoncentrációinak elemzése
|
Adagolás (1. nap) a több gyógyszer adagolásától számított 6 hónapig
|
|
A zorevunersen expozíciója a cerebrospinális folyadékban (CSF)
Időkeret: Adagolás (1. nap) és minden 4 hónapban az utolsó vizsgálati gyógyszer adagolás napjáig
|
A zorevunersen koncentrációinak mérése
|
Adagolás (1. nap) és minden 4 hónapban az utolsó vizsgálati gyógyszer adagolás napjáig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Ann Dandurand, MD, Medical Director
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. január 20.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. március 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. március 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. február 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 2.
Első közzététel (Tényleges)
2021. február 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 2.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STK-001-DS-501
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .