Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone STK-001 dla pacjentów z zespołem Dravet

2 lutego 2026 zaktualizowane przez: Stoke Therapeutics, Inc

Otwarte badanie rozszerzone dla pacjentów z zespołem Dravet, którzy wcześniej brali udział w badaniach STK-001

Stoke Therapeutics ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję powtarzanych dawek STK-001 u pacjentów z zespołem Dravet, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach STK-001. Zmiana częstości napadów i ogólnego stanu klinicznego oraz jakości życia będą mierzone jako drugorzędowe punkty końcowe w tym otwartym badaniu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym, prowadzonym metodą otwartej próby, rozszerzonym badaniem dotyczącym bezpieczeństwa stosowania wielu dawek, przeznaczonym dla pacjentów, którzy ukończyli inne badanie STK-001 i spełniają kryteria kwalifikujące do udziału w badaniu. STK-001 to eksperymentalny nowy lek do leczenia zespołu Dravet. STK-001 to antysensowny oligonukleotyd (ASO), którego zadaniem jest zwiększenie poziomu produktywnego informacyjnego RNA (mRNA) SCN1A, aw konsekwencji zwiększenie ekspresji białka kanału sodowego Nav1.1. To podejście oparte na RNA nie jest terapią genową, ale raczej modulacją RNA, ponieważ nie manipuluje ani nie wstawia genetycznego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA).

STK-001 jest przeznaczony do regulacji w górę ekspresji białka Nav1.1 z niezmutowanej (typu dzikiego) kopii genu SCN1A w celu przywrócenia fizjologicznych poziomów Nav1.1. Poziomy Nav1.1 są obniżone u osób z zespołem Dravet. Firma Stoke wygenerowała dane przedkliniczne potwierdzające działanie mechanizmu STK-001.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zakończono dawkowanie STK-001 i wizytę końcową badania w badaniu STK-001-DS-101, z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa według oceny badacza.
  • Miał zadowalającą zgodność z wizytami badawczymi i procedurami w badaniu STK-001-DS-101 według oceny badacza i sponsora.
  • Ukończyli badanie STK-001-DS-101 w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia udziału w badaniu STK-001-DS-501, chyba że sponsor wyrazi na to zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Spełnił jakiekolwiek kryteria wycofania z badania STK-001-DS-101.
  • Obecnie leczony lekiem przeciwpadaczkowym (LPP) działającym głównie jako bloker kanału sodowego, jako leczenie podtrzymujące, w tym fenytoiną, karbamazepiną, okskarbazepiną, lamotryginą, lakozamidem lub rufinamidem.
  • Klinicznie istotne niestabilne stany medyczne inne niż padaczka.
  • Klinicznie istotne objawy lub klinicznie istotna choroba (w ocenie badacza) podczas badania przesiewowego lub przed podaniem dawki w dniu 1, inna niż padaczka.
  • Deformacja kręgosłupa lub inny stan, który może zakłócić swobodny przepływ płynu mózgowo-rdzeniowego lub ma wszczepioną zastawkę drenażową płynu mózgowo-rdzeniowego.
  • Był leczony (lub jest leczony) badanym produktem (innym niż STK-001) od czasu udziału w badaniu STK-001-DS-101.
  • Uczestnicząc w badaniu obserwacyjnym, są wykluczeni, chyba że zostanie to zatwierdzone przez Sponsora.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: zorevunersen (STK-001) wielokrotne poziomy dawek
Rekrutacja pacjentów po zakończeniu badania STK-001-DS-101 lub badania STK-001-DS-102, jeśli są kwalifikowani. Pacjenci otrzymają podanie dokanałowe (IT) badanego leku zorevunersen w dawce, którą otrzymywali podczas udziału w badaniu STK-001-DS-101 lub STK-001-DS-102, lub w dawce zalecanej przez Komitet Monitorowania Bezpieczeństwa (SMC). Najwyższa dawka podawana w tym badaniu nie może przekraczać dawki, która została już oceniona w badaniu fazy 1/2 zorevunersen, a dawki powyżej 45 mg/dawkę w tym badaniu wymagają zatwierdzenia przez Agencję Żywności i Leków (FDA). Pacjenci początkowo otrzymają 3 dawki, jedną co około 4 miesiące (16 tygodni). Pacjenci, którzy dobrze tolerują leczenie, mogą kontynuować leczenie z dawkami podawanymi co około 4 miesiące, z wizytą końcową badania/kontrolną 24 tygodnie po ostatniej dawce badanego leku. Pacjenci, którzy nie kontynuują leczenia po trzeciej dawce, będą mieli wizytę kontrolną (V5) w 48. tygodniu oraz wizytę końcową badania w 56. tygodniu.
Lek: zorevunersen (STK-001)
zorevunersen jest lekiem będącym antysensownym oligonukleotydem podawanym w postaci wstrzyknięcia dooponowego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo wielokrotnych dawek zorevunersenu
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (dzień -1) do 6 miesięcy po wielokrotnym podaniu leku
Zmienne bezpieczeństwa do analizy obejmują częstość występowania, rodzaj, ciężkość i powagę zdarzeń niepożądanych oraz zmiany w zakresie parametrów życiowych, EKG, badań laboratoryjnych, immunogenności, badania fizykalnego i wyników w skriningowej baterii klinicznej funkcji móżdżku.
Badanie przesiewowe (dzień -1) do 6 miesięcy po wielokrotnym podaniu leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar częstotliwości napadów
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (Dzień -1) do 6 miesięcy po wielokrotnym podaniu leku
Pomiar częstości napadów (za pomocą dziennika papierowego)
Badanie przesiewowe (Dzień -1) do 6 miesięcy po wielokrotnym podaniu leku
Zmiana ogólnego stanu klinicznego
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (Dzień -1) do 6 miesięcy po wielokrotnym podaniu leku
Zmiana ogólnego stanu klinicznego mierzona za pomocą Globalnego wrażenia zmiany klinicznej (CGIC) i Globalnego wrażenia zmiany opiekuna (CaGIC)
Badanie przesiewowe (Dzień -1) do 6 miesięcy po wielokrotnym podaniu leku
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (Dzień -1) do 6 miesięcy po wielokrotnym podaniu leku
Zmiana jakości życia mierzona pięciowymiarowym kwestionariuszem EuroQoL, wersja dla młodzieży (EQ-5D-Y)
Badanie przesiewowe (Dzień -1) do 6 miesięcy po wielokrotnym podaniu leku
Parametry farmakokinetyczne (PK)
Ramy czasowe: Dawkowanie (dzień 1) do 6 miesięcy po wielokrotnym podaniu leku
Analiza stężeń zorevunersen w osoczu
Dawkowanie (dzień 1) do 6 miesięcy po wielokrotnym podaniu leku
Ekspozycja zorevunersenu w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Dawkowanie (dzień 1) i co 4 miesiące do ostatniego dnia podawania leku w badaniu
Pomiar stężeń zorevunersen
Dawkowanie (dzień 1) i co 4 miesiące do ostatniego dnia podawania leku w badaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stoke Therapeutics, Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ann Dandurand, MD, Medical director

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STK-001-DS-501

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Draveta

Badania kliniczne na zorevunersen (STK-001)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj