Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label uitbreidingsonderzoek van STK-001 voor patiënten met het syndroom van Dravet

2 februari 2026 bijgewerkt door: Stoke Therapeutics, Inc

Een open-label uitbreidingsonderzoek voor patiënten met het syndroom van Dravet die eerder hebben deelgenomen aan onderzoeken naar STK-001

Stoke Therapeutics evalueert de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van herhaalde doses STK-001 bij patiënten met het syndroom van Dravet die eerder deelnamen aan studies met STK-001. Verandering in aanvalsfrequentie en algehele klinische status en kwaliteit van leven zullen worden gemeten als secundaire eindpunten in deze open-label studie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een multi-center, open-label, meervoudige dosis veiligheidsuitbreidingsstudie voor patiënten die een andere studie met STK-001 hebben afgerond en voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor de studie. STK-001 is een nieuw geneesmiddel in onderzoek voor de behandeling van het syndroom van Dravet. STK-001 is een antisense-oligonucleotide (ASO) dat bedoeld is om het niveau van productief SCN1A-messenger-RNA (mRNA) te verhogen en bijgevolg de expressie van het natriumkanaal Nav1.1-eiwit te verhogen. Deze op RNA gebaseerde benadering is geen gentherapie, maar eerder RNA-modulatie, aangezien er geen genetisch desoxyribonucleïnezuur (DNA) wordt gemanipuleerd of ingevoegd.

STK-001 is ontworpen om de Nav1.1-eiwitexpressie te verhogen van de niet-mutante (wildtype) kopie van het SCN1A-gen om de fysiologische Nav1.1-niveaus te herstellen. Nav1.1-niveaus zijn verlaagd bij mensen met het syndroom van Dravet. Stoke heeft preklinische gegevens gegenereerd die het bewijs van mechanisme voor STK-001 aantonen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University Of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooide dosering met STK-001 en het einde van het onderzoeksbezoek in onderzoek STK-001-DS-101, met een acceptabel veiligheidsprofiel volgens het oordeel van de onderzoeker.
  • Voldoende naleving gehad van onderzoeksbezoeken en procedures in onderzoek STK-001-DS-101 volgens het oordeel van de onderzoeker en sponsor.
  • Onderzoek STK-001-DS-101 afgerond binnen 4 weken na aanvang van hun deelname aan onderzoek STK-001-DS-501, tenzij goedgekeurd door de sponsor.

Uitsluitingscriteria:

  • Voldeed aan alle opnamecriteria van onderzoek STK-001-DS-101.
  • Momenteel behandeld met een anti-epilepticum (AED) dat voornamelijk werkt als een natriumkanaalblokker, als onderhoudstherapie, waaronder fenytoïne, carbamazepine, oxcarbazepine, lamotrigine, lacosamide of rufinamide.
  • Klinisch significante onstabiele medische aandoeningen anders dan epilepsie.
  • Klinisch relevante symptomen of een klinisch significante ziekte (naar het oordeel van de onderzoeker) bij screening of voorafgaand aan dosering op dag 1, anders dan epilepsie.
  • Vervorming van de wervelkolom of een andere aandoening die de vrije doorstroming van CSF kan veranderen of een geïmplanteerde CSF-drainageshunt heeft.
  • Behandeld (of wordt behandeld) met een onderzoeksproduct (anders dan STK-001) sinds deelname aan onderzoek STK-001-DS-101.
  • Deelnemen aan een observationele studie, zijn uitgesloten tenzij goedgekeurd door de sponsor.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: zorevunersen (STK-001) meerdere doseringsniveaus
Inschrijving van patiënten na voltooiing van Studie STK-001-DS-101 of Studie STK-001-DS-102 indien in aanmerking komend. Patiënten zullen IT-toediening van het onderzoeksgeneesmiddel zorevunersen ontvangen op het doseringsniveau dat zij ontvingen tijdens deelname aan Studie STK-001-DS-101 of STK-001-DS-102, of op een doseringsniveau aanbevolen door het Veiligheidsbewakingscomité (SMC). De hoogste dosis die in deze studie wordt toegediend, mag niet hoger zijn dan die welke reeds is geëvalueerd in een zorevunersen Fase 1/2-studie, en doses boven 45 mg/dosis in deze studie vereisen goedkeuring van de Food and Drug Administration (FDA). Patiënten zullen aanvankelijk 3 doses ontvangen, één elke ongeveer 4 maanden (16 weken). Patiënten die de behandeling verdragen, kunnen de behandeling voortzetten met doses ongeveer elke 4 maanden, met een Eind-van-Studie/Follow-up-bezoek 24 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Patiënten die de behandeling niet voortzetten na de derde dosis, zullen een Follow-up-bezoek (V5) krijgen op Week 48 en een Eind-van-Studie-bezoek op Week 56.
Geneesmiddel: zorevunersen (STK-001)
zorevunersen geneesmiddel is een antisense-oligonucleotide dat als intrathecale injectie wordt toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van meerdere doses zorevunersen
Tijdsspanne: Screening (Dag -1) tot 6 maanden na meervoudige medicijntoediening
Veiligheidsvariabelen voor analyse omvatten de incidentie, het type, de ernst en de ernstigheid van bijwerkingen, en veranderingen in vitale functies, ECG, laboratoriumwaarden, immunogeniciteit, lichamelijk onderzoek en resultaten op de klinische screeningsbatterij voor cerebellaire functie.
Screening (Dag -1) tot 6 maanden na meervoudige medicijntoediening

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Meting van aanvalsfrequentie
Tijdsspanne: Screening (dag -1) tot 6 maanden na toediening van meerdere geneesmiddelen
Meting van aanvalsfrequentie (door papieren dagboek)
Screening (dag -1) tot 6 maanden na toediening van meerdere geneesmiddelen
Verandering in de algehele klinische status
Tijdsspanne: Screening (dag -1) tot 6 maanden na toediening van meerdere geneesmiddelen
Verandering in algehele klinische status zoals gemeten door de Clinical Global Impression of Change (CGIC) en de Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)
Screening (dag -1) tot 6 maanden na toediening van meerdere geneesmiddelen
Verandering in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Screening (Dag -1) tot 6 maanden na toediening van meerdere geneesmiddelen
Verandering in kwaliteit van leven zoals gemeten door de EuroQoL-vijf dimensies, jeugdversie (EQ-5D-Y) instrument
Screening (Dag -1) tot 6 maanden na toediening van meerdere geneesmiddelen
Farmacokinetische (PK) parameters
Tijdsspanne: Dosering (dag 1) tot 6 maanden na meervoudige medicatietoediening
Analyse van plasma concentraties van zorevunersen
Dosering (dag 1) tot 6 maanden na meervoudige medicatietoediening
Blootstelling aan zorevunersen in Cerebrospinale Vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Dosering (dag 1) en elke 4 maanden tot de laatste studiedosering dag
Meting van zorevunersen-concentraties
Dosering (dag 1) en elke 4 maanden tot de laatste studiedosering dag

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Stoke Therapeutics, Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 januari 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2029

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STK-001-DS-501

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren