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Uno studio di estensione in aperto di STK-001 per pazienti con sindrome di Dravet

8 novembre 2023 aggiornato da: Stoke Therapeutics, Inc

Uno studio di estensione in aperto per pazienti con sindrome di Dravet che hanno precedentemente partecipato a studi su STK-001

Stoke Therapeutics sta valutando la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di dosi ripetute di STK-001 in pazienti con sindrome di Dravet che hanno precedentemente partecipato a studi su STK-001. La variazione della frequenza delle crisi e dello stato clinico generale e la qualità della vita saranno misurate come endpoint secondari in questo studio in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio multicentrico, in aperto, a dose multipla, di estensione della sicurezza per i pazienti che hanno completato un altro studio su STK-001 e soddisfano i criteri di ammissibilità allo studio. STK-001 è un nuovo farmaco sperimentale per il trattamento della sindrome di Dravet. STK-001 è un oligonucleotide antisenso (ASO) che ha lo scopo di aumentare il livello di RNA messaggero SCN1A produttivo (mRNA) e di conseguenza aumentare l'espressione della proteina Nav1.1 del canale del sodio. Questo approccio basato sull'RNA non è una terapia genica, ma piuttosto una modulazione dell'RNA, in quanto non manipola né inserisce l'acido desossiribonucleico (DNA) genetico.

STK-001 è progettato per sovraregolare l'espressione della proteina Nav1.1 dalla copia non mutante (wild-type) del gene SCN1A per ripristinare i livelli fisiologici di Nav1.1. I livelli di Nav1.1 sono ridotti nelle persone con sindrome di Dravet. Stoke ha generato dati preclinici che dimostrano la prova del meccanismo per STK-001.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

69

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completato il dosaggio con STK-001 e la visita di fine studio nello studio STK-001-DS-101, con un profilo di sicurezza accettabile secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • Ha avuto una conformità soddisfacente con le visite e le procedure dello studio nello studio STK-001-DS-101 secondo il giudizio dello sperimentatore e dello sponsor.
  • Studio STK-001-DS-101 completato entro 4 settimane dall'inizio della loro partecipazione allo Studio STK-001-DS-501, salvo approvazione da parte dello sponsor.

Criteri di esclusione:

  • Soddisfatto qualsiasi criterio di ritiro dallo Studio STK-001-DS-101.
  • Attualmente in trattamento con un farmaco antiepilettico (AED) che agisce principalmente come bloccante dei canali del sodio, come terapia di mantenimento, tra cui fenitoina, carbamazepina, oxcarbazepina, lamotrigina, lacosamide o rufinamide.
  • Condizioni mediche instabili clinicamente significative diverse dall'epilessia.
  • Sintomi clinicamente rilevanti o una malattia clinicamente significativa (a giudizio dello sperimentatore) allo screening o prima della somministrazione del giorno 1, diversi dall'epilessia.
  • Deformità spinale o altra condizione che può alterare il libero flusso del CSF o ha uno shunt di drenaggio del CSF impiantato.
  • In trattamento (o in corso di trattamento) con un prodotto sperimentale (diverso da STK-001) da quando ha partecipato allo studio STK-001-DS-101.
  • Partecipando a uno studio osservazionale, sono esclusi se non approvati dallo Sponsor.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: STK-001 livelli di dose multipli
Arruolamento di pazienti dopo il completamento dello studio STK-001-DS-101 se idonei a ricevere un dosaggio aggiuntivo in questo studio di estensione. I pazienti riceveranno la somministrazione IT del farmaco in studio STK-001 al livello di dose ricevuto durante la partecipazione allo studio STK-001-DS-101 o a un livello di dose raccomandato dal Comitato di monitoraggio della sicurezza (SMC). La dose più alta somministrata in questo studio non può superare quello già valutato in uno studio STK-001 di Fase 1/2 e le dosi superiori a 30 mg/dose in questo studio richiedono l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA). I pazienti riceveranno inizialmente 3 dosi, una ogni circa 4 mesi (16 settimane). I pazienti che tollerano il trattamento possono continuare il trattamento con dosi ogni 4 mesi circa, con una visita di fine studio/follow-up 24 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. I pazienti che non continuano il trattamento dopo la terza dose saranno sottoposti a una visita di follow-up (V5) alla settimana 48 e a una visita di fine studio alla settimana 56.
Droga: STK-001
Il farmaco STK-001 è un oligonucleotide antisenso somministrato come iniezione intratecale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di dosi multiple di STK-001
Lasso di tempo: Screening (giorno -1) fino a 6 mesi dopo la somministrazione di più farmaci
Le variabili di sicurezza per l'analisi includono l'incidenza, il tipo, la gravità e la gravità degli eventi avversi e le variazioni dei parametri vitali, ECG, laboratorio, immunogenicità, esame fisico e Gillette FAQ.
Screening (giorno -1) fino a 6 mesi dopo la somministrazione di più farmaci

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri farmacocinetici (PK).
Lasso di tempo: Dosaggio (giorno 1) fino a 6 mesi dopo la somministrazione di più farmaci
Analisi delle concentrazioni plasmatiche di STK-001
Dosaggio (giorno 1) fino a 6 mesi dopo la somministrazione di più farmaci
Esposizione di STK-001 nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Dosaggio (giorno 1) fino alla settimana 32 (ultimo giorno di somministrazione del farmaco in studio)
Misura delle concentrazioni di STK-001
Dosaggio (giorno 1) fino alla settimana 32 (ultimo giorno di somministrazione del farmaco in studio)
Misurazione della frequenza delle crisi
Lasso di tempo: Screening (giorno -1) fino a 6 mesi dopo la somministrazione di più farmaci
Misurazione della frequenza delle crisi (tramite diario cartaceo)
Screening (giorno -1) fino a 6 mesi dopo la somministrazione di più farmaci
Cambiamento dello stato clinico generale
Lasso di tempo: Screening (giorno -1) fino a 6 mesi dopo la somministrazione di più farmaci
Cambiamento dello stato clinico generale misurato dal Clinical Global Impression of Change (CGIC) e dal Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)
Screening (giorno -1) fino a 6 mesi dopo la somministrazione di più farmaci
Cambiamento nella qualità della vita
Lasso di tempo: Screening (giorno -1) fino a 6 mesi dopo la somministrazione di più farmaci
Cambiamento nella qualità della vita misurato dallo strumento EuroQoL-cinque dimensioni, versione per giovani (EQ-5D-Y)
Screening (giorno -1) fino a 6 mesi dopo la somministrazione di più farmaci

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stoke Therapeutics, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 gennaio 2021

Completamento primario (Stimato)

3 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

3 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STK-001-DS-501

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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