Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

STK-001:n avoin laajennustutkimus potilaille, joilla on Dravetin oireyhtymä

tiistai 7. toukokuuta 2024 päivittänyt: Stoke Therapeutics, Inc

Avoin laajennustutkimus Dravetin oireyhtymää sairastaville potilaille, jotka ovat aiemmin osallistuneet STK-001:n tutkimuksiin

Stoke Therapeutics arvioi STK-001:n toistuvien annosten pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä Dravetin oireyhtymää sairastavilla potilailla, jotka ovat aiemmin osallistuneet STK-001-tutkimuksiin. Muutos kohtausten tiheydessä ja yleisessä kliinisessä tilassa sekä elämänlaadussa mitataan toissijaisina päätepisteinä tässä avoimessa tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on monikeskus, avoin, usean annoksen, turvallisuuden jatkotutkimus potilaille, jotka ovat suorittaneet toisen STK-001-tutkimuksen ja täyttävät tutkimuksen kelpoisuusehdot. STK-001 on uusi tutkittava lääke Dravetin oireyhtymän hoitoon. STK-001 on antisense-oligonukleotidi (ASO), jonka on tarkoitus lisätä tuottavan SCN1A-lähetti-RNA:n (mRNA) tasoa ja siten lisäämään natriumkanavan Nav1.1-proteiinin ilmentymistä. Tämä RNA-pohjainen lähestymistapa ei ole geeniterapiaa, vaan pikemminkin RNA-modulaatiota, koska se ei manipuloi tai lisää geneettistä deoksiribonukleiinihappoa (DNA).

STK-001 on suunniteltu lisäämään Nav1.1-proteiinin ilmentymistä SCN1A-geenin ei-mutantista (villityypin) kopiosta fysiologisten Nav1.1-tasojen palauttamiseksi. Nav1.1-tasot ovat alentuneet ihmisillä, joilla on Dravetin oireyhtymä. Stoke on tuottanut prekliinisiä tietoja, jotka osoittavat STK-001:n mekanismin todistetusti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • STK-001:n annostelu on saatu päätökseen ja tutkimuskäynnin päättyminen tutkimuksessa STK-001-DS-101, ja tutkijan arvion mukaan hyväksyttävä turvallisuusprofiili.
  • Noudatti tyydyttävästi opintokäyntejä ja menettelyjä tutkimuksessa STK-001-DS-101 tutkijan ja sponsorin arviota kohti.
  • Saatuaan tutkimuksen STK-001-DS-101 päätökseen 4 viikon kuluessa tutkimukseen STK-001-DS-501 osallistumisen alkamisesta, ellei sponsori ole hyväksynyt sitä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Täytti kaikki peruutusehdot tutkimuksesta STK-001-DS-101.
  • Tällä hetkellä hoidetaan epilepsialääkkeellä (AED), joka toimii ensisijaisesti natriumkanavan salpaajana, ylläpitohoitona, mukaan lukien fenytoiini, karbamatsepiini, okskarbatsepiini, lamotrigiini, lakosamidi tai rufinamidi.
  • Muut kliinisesti merkittävät epävakaat sairaudet kuin epilepsia.
  • Kliinisesti merkitykselliset oireet tai kliinisesti merkittävä sairaus (tutkijan arvion mukaan) seulonnan yhteydessä tai ennen annostelua päivänä 1, muu kuin epilepsia.
  • Selkärangan epämuodostuma tai muu tila, joka voi muuttaa aivo-selkäydinnesteen vapaata virtausta tai johon on istutettu aivo-selkäydinnesteen tyhjennyssuntti.
  • Hoidettu (tai hoidetaan) tutkimustuotteella (muulla kuin STK-001) tutkimukseen STK-001-DS-101 osallistumisen jälkeen.
  • He osallistuvat havainnointitutkimukseen, ellei sponsori ole hyväksynyt niitä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: STK-001 useita annostasoja
Potilaiden rekisteröinti tutkimuksen STK-001-DS-101 tai tutkimuksen STK-001-DS-102 jälkeen, jos se on kelvollinen. Potilaat saavat IT-annostuksen tutkimuslääkettä STK-001 sillä annostasolla, jonka he saivat osallistuessaan tutkimukseen STK-001-DS-101 tai STK-001-DS-102, tai turvallisuusseurantakomitean (SMC) suosittelemalla annostasolla. ).Tässä tutkimuksessa annettu suurin annos ei saa ylittää STK-001 vaiheen 1/2 tutkimuksessa jo arvioitua, ja yli 45 mg/annos tässä tutkimuksessa edellyttävät elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksyntää. . Potilaat saavat aluksi 3 annosta, yhden noin 4 kuukauden (16 viikon) välein. Potilaat, jotka sietävät hoitoa, voivat jatkaa hoitoa annoksilla noin 4 kuukauden välein, jolloin tutkimus päättyy/seurantakäynti on 24 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Potilaat, jotka eivät jatka hoitoa kolmannen annoksen jälkeen, saavat seurantakäynnin (V5) viikolla 48 ja tutkimuskäynnin lopussa viikolla 56.
Lääke: STK-001
STK-001 lääketuote on antisense-oligonukleotidi, joka annetaan intratekaalisena injektiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
STK-001:n useiden annosten turvallisuus
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -1) 6 kuukauteen asti usean lääkeannoksen jälkeen
Analyysin turvallisuusmuuttujia ovat AE-tapausten esiintyvyys, tyyppi, vakavuus ja vakavuus sekä muutokset elintoimintoissa, EKG, laboratorio, immunogeenisyys, fyysinen tutkimus ja pikkuaivojen toiminnan kliinisen seulontapatterin tulokset.
Seulonta (päivä -1) 6 kuukauteen asti usean lääkeannoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettiset (PK) parametrit
Aikaikkuna: Annostelu (päivä 1) 6 kuukautta usean lääkkeen annostelun jälkeen
STK-001:n plasmapitoisuuksien analyysi
Annostelu (päivä 1) 6 kuukautta usean lääkkeen annostelun jälkeen
Kohtaustaajuuden mittaus
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -1) 6 kuukauteen asti usean lääkeannoksen jälkeen
Kohtaustaajuuden mittaus (paperipäiväkirjalla)
Seulonta (päivä -1) 6 kuukauteen asti usean lääkeannoksen jälkeen
Muutos yleisessä kliinisessä tilassa
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -1) 6 kuukauteen asti usean lääkeannoksen jälkeen
Muutos yleisessä kliinisessä tilassa mitattuna CGIC (Clinical Global Impression of Change) ja Caregiver Global Impression of Change (CaGIC) avulla.
Seulonta (päivä -1) 6 kuukauteen asti usean lääkeannoksen jälkeen
Muutos elämänlaadussa
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -1) 6 kuukauteen asti usean lääkeannoksen jälkeen
Elämänlaadun muutos mitattuna EuroQoL-viiden ulottuvuuden, nuorisoversion (EQ-5D-Y) instrumentilla
Seulonta (päivä -1) 6 kuukauteen asti usean lääkeannoksen jälkeen
STK-001:lle altistuminen aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Annostelu (päivä 1) ja 4 kuukauden välein viimeiseen tutkimuslääkkeen annostuspäivään asti
STK-001-pitoisuuksien mittaus
Annostelu (päivä 1) ja 4 kuukauden välein viimeiseen tutkimuslääkkeen annostuspäivään asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stoke Therapeutics, Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 21. tammikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 3. helmikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 3. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 2. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STK-001-DS-501

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset STK-001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Australia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa