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Eine offene Verlängerungsstudie von STK-001 für Patienten mit Dravet-Syndrom

8. November 2023 aktualisiert von: Stoke Therapeutics, Inc

Eine offene Verlängerungsstudie für Patienten mit Dravet-Syndrom, die zuvor an Studien zu STK-001 teilgenommen haben

Stoke Therapeutics bewertet die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit wiederholter Dosen von STK-001 bei Patienten mit Dravet-Syndrom, die zuvor an STK-001-Studien teilgenommen haben. Die Änderung der Anfallshäufigkeit und des klinischen Gesamtzustands sowie die Lebensqualität werden als sekundäre Endpunkte in dieser offenen Studie gemessen.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine multizentrische, offene Sicherheitserweiterungsstudie mit Mehrfachdosis für Patienten, die eine andere Studie mit STK-001 abgeschlossen haben und die Zulassungskriterien für die Studie erfüllen. STK-001 ist ein neues Prüfpräparat zur Behandlung des Dravet-Syndroms. STK-001 ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das den Gehalt an produktiver SCN1A-Messenger-RNA (mRNA) und damit die Expression des Nav1.1-Proteins des Natriumkanals erhöhen soll. Dieser RNA-basierte Ansatz ist keine Gentherapie, sondern eher eine RNA-Modulation, da genetische Desoxyribonukleinsäure (DNA) weder manipuliert noch eingefügt wird.

STK-001 wurde entwickelt, um die Nav1.1-Proteinexpression von der nicht mutierten (Wildtyp-)Kopie des SCN1A-Gens hochzuregulieren, um die physiologischen Nav1.1-Spiegel wiederherzustellen. Die Nav1.1-Spiegel sind bei Menschen mit Dravet-Syndrom reduziert. Stoke hat präklinische Daten generiert, die den Proof-of-Mechanism für STK-001 belegen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

69

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abgeschlossene Dosierung mit STK-001 und Besuch am Ende der Studie in Studie STK-001-DS-101 mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil nach Beurteilung des Prüfarztes.
  • Hatte eine zufriedenstellende Compliance mit Studienbesuchen und Verfahren in Studie STK-001-DS-101 nach Beurteilung des Prüfarztes und Sponsors.
  • Abschluss der Studie STK-001-DS-101 innerhalb von 4 Wochen nach Beginn ihrer Teilnahme an der Studie STK-001-DS-501, sofern nicht vom Sponsor genehmigt.

Ausschlusskriterien:

  • Erfüllte alle Abbruchkriterien aus Studie STK-001-DS-101.
  • Derzeit mit einem Antiepileptikum (AED) behandelt, das hauptsächlich als Natriumkanalblocker wirkt, als Erhaltungstherapie, einschließlich Phenytoin, Carbamazepin, Oxcarbazepin, Lamotrigin, Lacosamid oder Rufinamid.
  • Klinisch signifikante instabile Erkrankungen außer Epilepsie.
  • Klinisch relevante Symptome oder eine klinisch signifikante Krankheit (nach Einschätzung des Prüfarztes) beim Screening oder vor der Verabreichung an Tag 1, außer Epilepsie.
  • Wirbelsäulendeformität oder ein anderer Zustand, der den freien Liquorfluss beeinträchtigen kann oder einen implantierten Liquor-Drainage-Shunt hat.
  • Seit der Teilnahme an der Studie STK-001-DS-101 mit einem Prüfpräparat (außer STK-001) behandelt (oder behandelt wird).
  • Sie sind von der Teilnahme an einer Beobachtungsstudie ausgeschlossen, sofern sie nicht vom Sponsor genehmigt wurden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: STK-001 mehrere Dosisstufen
Aufnahme von Patienten nach Abschluss der Studie STK-001-DS-101, sofern sie für eine zusätzliche Dosierung in dieser Verlängerungsstudie in Frage kommen. Die Patienten erhalten die IT-Verabreichung des Studienmedikaments STK-001 in der Dosisstufe, die sie während der Teilnahme an der Studie STK-001-DS-101 erhalten haben, oder in einer vom Safety Monitoring Committee (SMC) empfohlenen Dosisstufe. Die höchste dabei verabreichte Dosis Die in der Studie durchgeführte Studie darf die bereits in einer STK-001-Phase-1/2-Studie evaluierte Menge nicht überschreiten, und Dosen über 30 mg/Dosis in dieser Studie erfordern eine Genehmigung der Food and Drug Administration (FDA). Die Patienten erhalten zunächst 3 Dosen, eine alle etwa 4 Monate (16 Wochen). Patienten, die die Behandlung vertragen, können die Behandlung etwa alle 4 Monate mit Dosen fortsetzen, mit einem Studienende/Nachuntersuchungsbesuch 24 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Patienten, die die Behandlung nach der dritten Dosis nicht fortsetzen, erhalten in Woche 48 einen Nachuntersuchungsbesuch (V5) und in Woche 56 einen Studienabschlussbesuch.
Arzneimittel: STK-001
Das Arzneimittel STK-001 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das als intrathekale Injektion verabreicht wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von Mehrfachdosen von STK-001
Zeitfenster: Screening (Tag -1) bis 6 Monate nach mehrfacher Arzneimittelgabe
Zu den zu analysierenden Sicherheitsvariablen gehören Inzidenz, Art, Schweregrad und Schweregrad von UE sowie Veränderungen der Vitalfunktionen, des EKG, des Labors, der Immunogenität, der körperlichen Untersuchung und der Gillette-FAQ-Parameter.
Screening (Tag -1) bis 6 Monate nach mehrfacher Arzneimittelgabe

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetische (PK) Parameter
Zeitfenster: Dosierung (Tag 1) bis 6 Monate nach Mehrfachgabe des Arzneimittels
Analyse der Plasmakonzentrationen von STK-001
Dosierung (Tag 1) bis 6 Monate nach Mehrfachgabe des Arzneimittels
Exposition von STK-001 in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Dosierung (Tag 1) bis Woche 32 (letzter Dosierungstag des Studienmedikaments)
Messung von STK-001-Konzentrationen
Dosierung (Tag 1) bis Woche 32 (letzter Dosierungstag des Studienmedikaments)
Messung der Anfallshäufigkeit
Zeitfenster: Screening (Tag -1) bis 6 Monate nach mehrfacher Arzneimittelgabe
Messung der Anfallshäufigkeit (per Papiertagebuch)
Screening (Tag -1) bis 6 Monate nach mehrfacher Arzneimittelgabe
Änderung des klinischen Gesamtstatus
Zeitfenster: Screening (Tag -1) bis 6 Monate nach mehrfacher Arzneimittelgabe
Änderung des klinischen Gesamtzustands, gemessen anhand des Clinical Global Impression of Change (CGIC) und des Caregiver Global Impression of Change (CaGIC)
Screening (Tag -1) bis 6 Monate nach mehrfacher Arzneimittelgabe
Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: Screening (Tag -1) bis 6 Monate nach mehrfacher Arzneimittelgabe
Veränderung der Lebensqualität, gemessen mit dem Instrument EuroQoL-fünf Dimensionen, Jugendversion (EQ-5D-Y).
Screening (Tag -1) bis 6 Monate nach mehrfacher Arzneimittelgabe

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stoke Therapeutics, Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Januar 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

3. Februar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

3. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STK-001-DS-501

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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