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Un estudio de extensión de etiqueta abierta de STK-001 para pacientes con síndrome de Dravet

2 de febrero de 2026 actualizado por: Stoke Therapeutics, Inc

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para pacientes con síndrome de Dravet que participaron previamente en estudios de STK-001

Stoke Therapeutics está evaluando la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de dosis repetidas de STK-001 en pacientes con síndrome de Dravet que participaron previamente en estudios de STK-001. El cambio en la frecuencia de las convulsiones y el estado clínico general y la calidad de vida se medirán como criterios de valoración secundarios en este estudio abierto.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un estudio de extensión de seguridad multicéntrico, abierto, de múltiples dosis para pacientes que han completado otro estudio de STK-001 y cumplen con los criterios de elegibilidad del estudio. STK-001 es un nuevo medicamento en investigación para el tratamiento del síndrome de Dravet. STK-001 es un oligonucleótido antisentido (ASO) que está destinado a aumentar el nivel de ARN mensajero (ARNm) de SCN1A productivo y, en consecuencia, aumentar la expresión de la proteína Nav1.1 del canal de sodio. Este enfoque basado en ARN no es terapia génica, sino modulación de ARN, ya que no manipula ni inserta ácido desoxirribonucleico (ADN) genético.

STK-001 está diseñado para regular al alza la expresión de la proteína Nav1.1 a partir de la copia no mutante (de tipo salvaje) del gen SCN1A para restaurar los niveles fisiológicos de Nav1.1. Los niveles de Nav1.1 se reducen en personas con síndrome de Dravet. Stoke ha generado datos preclínicos que demuestran la prueba del mecanismo para STK-001.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University Of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Dosificación completa con STK-001 y la visita de finalización del estudio en el estudio STK-001-DS-101, con un perfil de seguridad aceptable según el criterio del investigador.
  • Cumplió satisfactoriamente con las visitas y los procedimientos del estudio en el Estudio STK-001-DS-101 según el juicio del Investigador y el Patrocinador.
  • Completaron el estudio STK-001-DS-101 dentro de las 4 semanas posteriores al inicio de su participación en el estudio STK-001-DS-501, a menos que lo apruebe el patrocinador.

Criterio de exclusión:

  • Cumplió con los criterios de retiro del estudio STK-001-DS-101.
  • Actualmente tratado con un fármaco antiepiléptico (FAE) que actúa principalmente como bloqueador de los canales de sodio, como terapia de mantenimiento, que incluye fenitoína, carbamazepina, oxcarbazepina, lamotrigina, lacosamida o rufinamida.
  • Afecciones médicas inestables clínicamente significativas distintas de la epilepsia.
  • Síntomas clínicamente relevantes o una enfermedad clínicamente significativa (a juicio del Investigador) en la Selección o antes de la dosificación en el Día 1, que no sea epilepsia.
  • Deformidad de la columna u otra afección que pueda alterar el flujo libre de LCR o que tenga una derivación de drenaje de LCR implantada.
  • Tratado (o está siendo tratado) con un producto en investigación (que no sea STK-001) desde que participó en el estudio STK-001-DS-101.
  • Participando en un estudio observacional, están excluidos a menos que sean aprobados por el Patrocinador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: zorevunersen (STK-001) múltiples niveles de dosis
Inscripción de pacientes tras la finalización del Estudio STK-001-DS-101 o del Estudio STK-001-DS-102, si son elegibles. Los pacientes recibirán la administración IT del fármaco en estudio zorevunersen a la dosis que recibieron mientras participaban en el Estudio STK-001-DS-101 o STK-001-DS-102, o a una dosis recomendada por el Comité de Seguridad (SMC). La dosis más alta administrada en este estudio no podrá exceder la que ya se ha evaluado en un estudio de Fase 1/2 de zorevunersen, y las dosis superiores a 45 mg/dosis en este estudio requieren la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Inicialmente, los pacientes recibirán 3 dosis, una cada aproximadamente 4 meses (16 semanas). Los pacientes que toleren el tratamiento podrán continuar con dosis aproximadamente cada 4 meses, con una Visita de Fin de Estudio/Seguimiento 24 semanas después de la última dosis del fármaco en estudio. Los pacientes que no continúen el tratamiento después de la tercera dosis tendrán una Visita de Seguimiento (V5) en la Semana 48 y una Visita de Fin de Estudio en la Semana 56.
Droga: zorevunersen (STK-001)
zorevunersen es un oligonucleótido antisentido administrado como una inyección intratecal.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de múltiples dosis de zorevunersen
Periodo de tiempo: Cribado (Día -1) hasta 6 meses después de la administración múltiple del fármaco
Las variables de seguridad para el análisis incluyen la incidencia, el tipo, la gravedad y la seriedad de los EA, y los cambios en los signos vitales, el ECG, los análisis de laboratorio, la inmunogenicidad, la exploración física y los resultados en la batería de cribado clínico de la función cerebelosa.
Cribado (Día -1) hasta 6 meses después de la administración múltiple del fármaco

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medición de la frecuencia de las convulsiones
Periodo de tiempo: Cribado (Día -1) hasta 6 meses después de la dosificación de múltiples fármacos
Medición de la frecuencia de convulsiones (por diario de papel)
Cribado (Día -1) hasta 6 meses después de la dosificación de múltiples fármacos
Cambio en el estado clínico general
Periodo de tiempo: Cribado (Día -1) hasta 6 meses después de la dosificación de múltiples fármacos
Cambio en el estado clínico general medido por la Impresión clínica global de cambio (CGIC) y la Impresión global de cambio del cuidador (CaGIC)
Cribado (Día -1) hasta 6 meses después de la dosificación de múltiples fármacos
Cambio en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Cribado (Día -1) hasta 6 meses después de la dosificación de múltiples fármacos
Cambio en la calidad de vida medido por el instrumento EuroQoL-cinco dimensiones, versión para jóvenes (EQ-5D-Y)
Cribado (Día -1) hasta 6 meses después de la dosificación de múltiples fármacos
Parámetros Farmacocinéticos (PK)
Periodo de tiempo: Posología (Día 1) hasta 6 meses después de la administración múltiple del fármaco
Análisis de las concentraciones plasmáticas de zorevunersen
Posología (Día 1) hasta 6 meses después de la administración múltiple del fármaco
Exposición de zorevunersen en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Dosificación (Día 1) y cada 4 meses hasta el último día de dosificación del fármaco del estudio
Medición de concentraciones de zorevunersen
Dosificación (Día 1) y cada 4 meses hasta el último día de dosificación del fármaco del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Stoke Therapeutics, Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Ann Dandurand, MD, Medical director

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de enero de 2021

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

5 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STK-001-DS-501

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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