Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование STK-001 для пациентов с синдромом Драве

7 мая 2024 г. обновлено: Stoke Therapeutics, Inc

Открытое расширенное исследование для пациентов с синдромом Драве, которые ранее участвовали в исследованиях STK-001

Stoke Therapeutics оценивает долгосрочную безопасность и переносимость повторных доз STK-001 у пациентов с синдромом Драве, которые ранее участвовали в исследованиях STK-001. Изменение частоты припадков и общего клинического состояния, а также качества жизни будут оцениваться как вторичные конечные точки в этом открытом исследовании.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой многоцентровое открытое расширенное исследование безопасности с несколькими дозами для пациентов, которые завершили другое исследование STK-001 и соответствуют критериям включения в исследование. STK-001 — это новый экспериментальный препарат для лечения синдрома Драве. STK-001 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (ASO), предназначенный для повышения уровня продуктивной матричной РНК (мРНК) SCN1A и, следовательно, увеличения экспрессии белка Nav1.1 натриевого канала. Этот основанный на РНК подход является не генной терапией, а скорее модуляцией РНК, поскольку он не манипулирует и не вставляет генетическую дезоксирибонуклеиновую кислоту (ДНК).

STK-001 предназначен для усиления экспрессии белка Nav1.1 из немутантной (дикого типа) копии гена SCN1A для восстановления физиологических уровней Nav1.1. Уровни Nav1.1 снижены у людей с синдромом Драве. Компания Stoke сгенерировала доклинические данные, демонстрирующие доказательство механизма для STK-001.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • University of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Завершенный прием STK-001 и визит в конце исследования STK-001-DS-101 с приемлемым профилем безопасности по мнению исследователя.
  • Удовлетворительно соблюдали учебные визиты и процедуры в рамках исследования STK-001-DS-101 по мнению исследователя и спонсора.
  • Завершить исследование STK-001-DS-101 в течение 4 недель после начала участия в исследовании STK-001-DS-501, если только это не одобрено спонсором.

Критерий исключения:

  • Соответствовали всем критериям исключения из исследования STK-001-DS-101.
  • В настоящее время лечат противоэпилептическими препаратами (AED), действующими главным образом как блокаторы натриевых каналов, в качестве поддерживающей терапии, включая фенитоин, карбамазепин, окскарбазепин, ламотриджин, лакосамид или руфинамид.
  • Клинически значимые нестабильные медицинские состояния, кроме эпилепсии.
  • Клинически значимые симптомы или клинически значимое заболевание (по мнению исследователя) при скрининге или до введения дозы в 1-й день, за исключением эпилепсии.
  • Деформация позвоночника или другое состояние, которое может изменить свободный отток спинномозговой жидкости или наличие имплантированного дренажного шунта для спинномозговой жидкости.
  • Лечение (или лечение) исследуемым продуктом (кроме STK-001) с момента участия в исследовании STK-001-DS-101.
  • Участвуя в обсервационном исследовании, они исключаются, если только они не одобрены Спонсором.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: STK-001 несколько уровней дозы
Включение пациентов после завершения исследования STK-001-DS-101 или исследования STK-001-DS-102, если оно соответствует критериям. Пациенты будут получать ИТ введение исследуемого препарата STK-001 в той дозе, которую они получали во время участия в исследовании STK-001-DS-101 или STK-001-DS-102, или в дозе, рекомендованной Комитетом по мониторингу безопасности (SMC). ). Самая высокая доза, вводимая в этом исследовании, не может превышать дозу, которая уже была оценена в исследовании фазы 1/2 STK-001, а дозы, превышающие 45 мг/дозу в этом исследовании, требуют одобрения Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). . Первоначально пациенты получат 3 дозы, по одной примерно каждые 4 месяца (16 недель). Пациенты, которые хорошо переносят лечение, могут продолжать лечение дозами примерно каждые 4 месяца с посещением в конце исследования/последующим визитом через 24 недели после приема последней дозы исследуемого препарата. Пациенты, которые не продолжают лечение после третьей дозы, пройдут контрольный визит (V5) на 48 неделе и визит в конце исследования на 56 неделе.
Лекарство: СТК-001
Лекарственный препарат STK-001 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, вводимый в виде интратекальной инъекции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность многократного приема СТК-001
Временное ограничение: Скрининг (День -1) в течение 6 месяцев после многократного приема препарата.
Переменные безопасности для анализа включают частоту, тип, тяжесть и серьезность НЯ, а также изменения жизненно важных показателей, ЭКГ, лабораторных показателей, иммуногенности, физикального обследования и результатов набора клинических скрининговых исследований функции мозжечка.
Скрининг (День -1) в течение 6 месяцев после многократного приема препарата.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетические (ФК) параметры
Временное ограничение: Дозирование (день 1) до 6 месяцев после многократного приема препарата
Анализ плазменных концентраций STK-001
Дозирование (день 1) до 6 месяцев после многократного приема препарата
Измерение частоты припадков
Временное ограничение: Скрининг (день -1) до 6 месяцев после многократного приема препарата
Измерение частоты припадков (по бумажному дневнику)
Скрининг (день -1) до 6 месяцев после многократного приема препарата
Изменение общего клинического состояния
Временное ограничение: Скрининг (день -1) до 6 месяцев после многократного приема препарата
Изменение общего клинического состояния, измеренное с помощью общего клинического впечатления об изменении (CGIC) и общего впечатления об изменении лица, осуществляющего уход (CaGIC).
Скрининг (день -1) до 6 месяцев после многократного приема препарата
Изменение качества жизни
Временное ограничение: Скрининг (день -1) до 6 месяцев после многократного приема препарата
Изменение качества жизни, измеренное с помощью инструмента EuroQoL-пять измерений, молодежная версия (EQ-5D-Y)
Скрининг (день -1) до 6 месяцев после многократного приема препарата
Воздействие STK-001 в спинномозговую жидкость (СМЖ)
Временное ограничение: Дозирование (день 1) и каждые 4 месяца до последнего дня приема исследуемого препарата.
Измерение концентрации СТК-001
Дозирование (день 1) и каждые 4 месяца до последнего дня приема исследуемого препарата.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Stoke Therapeutics, Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 января 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

3 февраля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

3 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 февраля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • STK-001-DS-501

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования СТК-001

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sweden

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться