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Une étude d'extension en ouvert de STK-001 pour les patients atteints du syndrome de Dravet

2 février 2026 mis à jour par: Stoke Therapeutics, Inc

Une étude d'extension en ouvert pour les patients atteints du syndrome de Dravet qui ont déjà participé à des études sur STK-001

Stoke Therapeutics évalue l'innocuité et la tolérabilité à long terme de doses répétées de STK-001 chez des patients atteints du syndrome de Dravet qui ont déjà participé à des études sur STK-001. La modification de la fréquence des crises et de l'état clinique général, ainsi que la qualité de vie seront mesurées comme critères d'évaluation secondaires dans cette étude ouverte.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude d'extension de sécurité multicentrique, ouverte, à doses multiples pour les patients qui ont terminé une autre étude de STK-001 et qui répondent aux critères d'éligibilité de l'étude. STK-001 est un nouveau médicament expérimental pour le traitement du syndrome de Dravet. STK-001 est un oligonucléotide antisens (ASO) destiné à augmenter le niveau d'ARN messager (ARNm) productif de SCN1A et par conséquent à augmenter l'expression de la protéine Nav1.1 du canal sodique. Cette approche basée sur l'ARN n'est pas une thérapie génique, mais plutôt une modulation de l'ARN, car elle ne manipule ni n'insère d'acide désoxyribonucléique (ADN) génétique.

STK-001 est conçu pour réguler à la hausse l'expression de la protéine Nav1.1 à partir de la copie non mutante (de type sauvage) du gène SCN1A afin de restaurer les niveaux physiologiques de Nav1.1. Les niveaux de Nav1.1 sont réduits chez les personnes atteintes du syndrome de Dravet. Stoke a généré des données précliniques démontrant la preuve du mécanisme pour STK-001.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University Of California San Francisco Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Florida Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • UT LeBonheur Pediatric Specialists, Inc.
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Dosage terminé avec STK-001 et visite de fin d'étude dans l'étude STK-001-DS-101, avec un profil d'innocuité acceptable selon le jugement de l'investigateur.
  • Respect satisfaisant des visites d'étude et des procédures de l'étude STK-001-DS-101 selon le jugement de l'investigateur et du promoteur.
  • A terminé l'étude STK-001-DS-101 dans les 4 semaines suivant le début de sa participation à l'étude STK-001-DS-501, sauf approbation du promoteur.

Critère d'exclusion:

  • Satisfait à tous les critères de retrait de l'étude STK-001-DS-101.
  • Actuellement traité avec un médicament antiépileptique (MAE) agissant principalement comme un inhibiteur des canaux sodiques, comme traitement d'entretien, y compris la phénytoïne, la carbamazépine, l'oxcarbazépine, la lamotrigine, le lacosamide ou le rufinamide.
  • Conditions médicales instables cliniquement significatives autres que l'épilepsie.
  • Symptômes cliniquement pertinents ou maladie cliniquement significative (selon le jugement de l'investigateur) lors du dépistage ou avant l'administration du jour 1, autre que l'épilepsie.
  • Déformation de la colonne vertébrale ou autre condition pouvant altérer la libre circulation du LCR ou a un shunt de drainage du LCR implanté.
  • Traité (ou en cours de traitement) avec un produit expérimental (autre que STK-001) depuis sa participation à l'étude STK-001-DS-101.
  • Participant à une étude observationnelle, ils sont exclus sauf accord du Promoteur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: zorevunersen (STK-001) niveaux multiples de dose
Inclusion de patients après achèvement de l'étude STK-001-DS-101 ou de l'étude STK-001-DS-102 s'ils sont éligibles. Les patients recevront une administration intrathécale du médicament à l'étude zorevunersen au niveau de dose qu'ils ont reçu lors de leur participation à l'étude STK-001-DS-101 ou STK-001-DS-102, ou à un niveau de dose recommandé par le Comité de Surveillance de la Sécurité (SMC). La dose la plus élevée administrée dans cette étude ne peut pas dépasser celle qui a déjà été évaluée dans une étude de phase 1/2 du zorevunersen, et les doses supérieures à 45 mg/dose dans cette étude nécessitent l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA). Les patients recevront initialement 3 doses, une toutes les 4 mois environ (16 semaines). Les patients qui tolèrent le traitement peuvent poursuivre le traitement avec des doses toutes les 4 mois environ, avec une visite de fin d'étude/de suivi 24 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude. Les patients qui ne poursuivent pas le traitement après la troisième dose auront une visite de suivi (V5) à la semaine 48 et une visite de fin d'étude à la semaine 56.
Médicament: zorevunersen (STK-001)
zorevunersen est un médicament oligonucleotide antisens administré par injection intrathécale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité de doses multiples de zorevunersen
Délai: Dépistage (Jour -1) jusqu'à 6 mois après administration multiple du médicament
Les variables de sécurité pour l'analyse incluent l'incidence, le type, la gravité et le caractère sérieux des événements indésirables, ainsi que les modifications des signes vitaux, de l'ECG, des paramètres de laboratoire, de l'immunogénicité, de l'examen physique et des résultats de la batterie de dépistage clinique de la fonction cérébelleuse.
Dépistage (Jour -1) jusqu'à 6 mois après administration multiple du médicament

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure de la fréquence des crises
Délai: Dépistage (Jour -1) jusqu'à 6 mois après l'administration de plusieurs médicaments
Mesure de la fréquence des crises (par journal papier)
Dépistage (Jour -1) jusqu'à 6 mois après l'administration de plusieurs médicaments
Modification de l'état clinique général
Délai: Dépistage (Jour -1) jusqu'à 6 mois après l'administration de plusieurs médicaments
Changement de l'état clinique global tel que mesuré par l'impression clinique globale de changement (CGIC) et l'impression globale de changement du soignant (CaGIC)
Dépistage (Jour -1) jusqu'à 6 mois après l'administration de plusieurs médicaments
Changement de qualité de vie
Délai: Dépistage (Jour -1) jusqu'à 6 mois après l'administration de plusieurs médicaments
Changement de la qualité de vie mesuré par l'instrument EuroQoL-cinq dimensions, version jeunesse (EQ-5D-Y)
Dépistage (Jour -1) jusqu'à 6 mois après l'administration de plusieurs médicaments
Paramètres pharmacocinétiques (PK)
Délai: Posologie (Jour 1) jusqu'à 6 mois après l'administration multiple du médicament
Analyse des concentrations plasmatiques de zorevunersen
Posologie (Jour 1) jusqu'à 6 mois après l'administration multiple du médicament
Exposition du zorevunersen dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Dosage (jour 1) et toutes les 4 mois jusqu'au dernier jour de dosage du médicament de l'étude
Mesure des concentrations de zorévunersen
Dosage (jour 1) et toutes les 4 mois jusqu'au dernier jour de dosage du médicament de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Stoke Therapeutics, Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 janvier 2021

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2021

Première publication (Réel)

5 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STK-001-DS-501

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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